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A técnica Nova da terapia genética pode ajudar a tratar a Doença de Alzheimer

Os Investigador no Centro Médico da Universidade da Precipitação iniciaram com sucesso uma técnica nova que usasse a terapia genética para entregar o factor de crescimento do nervo em regiões do cérebro onde os neurônios estão degenerando, a fim impedir a atrofia da pilha da morte celular e do reverso, duas indicações da Doença de Alzheimer.

Se bem sucedido, esta podia ser uma etapa principal para a alteração do curso da doença.

A técnica nova usa CERE-110 como o agente da terapia genética. CERE-110 leva o gene do Factor de Crescimento (NGF) do Nervo encerrado em um revestimento viral inofensivo, que proteja o gene e facilite sua entrega aos neurónios. A parte activa da droga é o gene de NGF, a costa humana que codifica para a proteína de NGF, uma substância natural do ADN que exerça efeitos positivos em neurónios. Um objetivo da chave do estudo é entregar o CERE-110 directamente à parte do cérebro que é afectado quase universal pela Doença de Alzheimer, o forebrain básico, e não a outras partes do cérebro onde pode causar efeitos secundários.

A droga nova, CERE-110, está sendo usada por pesquisadores na Precipitação como parte de uma Fase onde Eu estudo para avaliar suas segurança e tolerabilidade usando duas doses diferentes. A Memória e a função cognitiva serão avaliadas igualmente regularmente durante o período bienal do estudo. Seis a 12 assuntos com o suave para moderar a Doença de Alzheimer, com base nos testes cognitivos específicos usados para classificar a fase da doença, serão registrados no estudo.

O primeiro paciente no estudo foi tratado o 27 de julho. O Dr. David Bennett e o Dr. Zoe Arvanitakis do Centro da Doença de Alzheimer da Precipitação são os investigador co-principais. Bennett é director do centro. Ceregene, Inc., baseado em San Diego, (uma subsidiária possuída minoria de Pilha Genesys, Inc.) o revelador e o fabricante de CERE-110, está financiando o estudo.

A Neurocirurgia é exigida para injectar precisamente a droga nos basalis do núcleo de Meynert em ambos os lados do cérebro. O Dr. Roy Bakay, um neurocirurgião da Precipitação e membro do Instituto de Chicago do grupo médico da Neurocirurgia e do Neuroresearch, executa a cirurgia. Bakay é experimentado na injecção stereotactic e executou algumas das cirurgias para um estudo mais adiantado no University Of California, San Diego. Quando a neurocirurgia for usada para entregar NGF em ambos os estudos, o método preciso da entrega da droga no estudo da Precipitação estêve alterado a fim diminuir o risco e aumentar o benefício potencial de NGF.

Resultados de uma Fase onde Eu estudo pelo Dr. Marcação Tuszynski no University Of California, San Diego, determinado que não havia nenhum efeito adverso de NGF detectado nos assuntos, uma indicação que a terapia biológica é própria segura e tolerada bem. Desde Que o estudo era pequeno e não incluia controles do placebo, as tendências aparentes para melhorias na taxa de actividade cognitiva da diminuição e de cérebro notável pelo Dr. Tuszynski devem ser interpretadas com cuidado extremo. Este estudo usado genetically alterou células epiteliais para entregar o NGF. Os Resultados desse estudo foram apresentados na Academia Americana da reunião da Neurologia em Philadelphfia este Abril passado. O estudo que está sendo conduzido na Precipitação usa uns meios mais sofisticados de entregar NGF ao cérebro e não exige uma biópsia da pele ou o uso das células epiteliais.

A Doença de Alzheimer é causada pela degeneração do cérebro e marcada pela morte das pilhas, particularmente as pilhas (neurônios cholinergic) no forebrain básico. Estas pilhas são a fonte primária do acetylcholine chamado químico do mensageiro do cérebro (neurotransmissor). A Doença de Alzheimer danifica a produção do acetylcholine, um dos mensageiros químicos principais no cérebro que é importante para a memória e a função cognitiva.

“Se você pode positivamente afectar o forebrain básico, pode ter um efeito difundido no cérebro inteiro porque as projecções dessa área alcançam para fora a todas partes restantes do cérebro, entregando o acetylcholine importante do neurotransmissor,” disse Arvanitakis.

Até recentemente, não havia nenhum método prático para entregar NGF às áreas específicas do cérebro onde os neurônios estavam degenerando na Doença de Alzheimer. A entrega Indiscriminada de NGF ao cérebro causaria efeitos secundários, tais como a perda de peso e a dor.

O revestimento do vírus (vector de AAV) que leva o gene de NGF é estudado e foi usado bem nos diversos a outra transferência do gene estuda para entregar genes diferentes ao cancro do deleite, à fibrose cística, e à doença de Parkinson. “Até aqui, não foi usado na Doença de Alzheimer,” Arvanitakis disse. “O vector é já não um vírus verdadeiro porque não pode replicate no seus próprios e deve ser na presença de um outro vírus a ser activo. O vector transferirá o gene para NGF somente à área do cérebro onde é colocado. O vírus é comum; a maioria de povos têm-lhe sido expor e assim que têm já anticorpos ao vírus em seu sangue,” ela explicado.

Actualmente, há cinco medicamentações (FDA) aprovadas Food and Drug Administration para o uso em tratar sintomas cognitivos nos pacientes com a Doença de Alzheimer. Tentativa Quatro para impulsionar os níveis do cérebro de acetylcholine obstruindo a enzima que divide o acetylcholine. A quinta droga actua em um outro produto químico do cérebro.