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La Nueva técnica de la terapia génica puede ayudar a tratar la Enfermedad de Alzheimer

Los Investigadores en el Centro Médico de la Universidad de la Embestida han iniciado con éxito una nueva técnica que utiliza terapia génica para entregar factor de incremento del nervio en las regiones del cerebro donde están degenerando las neuronas, para prevenir la muerte celular y la atrofia reversa de la célula, dos sellos de Enfermedad de Alzheimer.

Si es acertado, esto podía ser un paso de progresión importante hacia la modificación del curso de la enfermedad.

La nueva técnica utiliza CERE-110 como el agente de la terapia génica. CERE-110 lleva el gen del Factor de Incremento (NGF) del Nervio embalado en una capa viral inofensiva, que protege el gen y facilita su salida a las neuronas. La parte activa de la droga es el gen de NGF, el hilo humano que cifra para la proteína de NGF, una substancia natural de la DNA que ejerza efectos positivos sobre las neuronas. Un objetivo del clave del estudio es entregar el CERE-110 directamente a la parte del cerebro que es afectado casi universal por la Enfermedad de Alzheimer, el forebrain básico, y no a otras partes del cerebro donde puede causar efectos secundarios.

La nueva droga, CERE-110, está siendo utilizada por los investigadores en la Embestida como parte de una Fase que estudio para evaluar su seguro y tolerabilidad usando dos diversas dosis. La Memoria y la función cognoscitiva también serán evaluadas regularmente durante el período de dos años del estudio. Seis a 12 temas con suave para moderar la Enfermedad de Alzheimer, sobre la base de las pruebas cognoscitivas específicas usadas para clasificar el escenario de la enfermedad, serán alistados en el estudio.

Trataron al primer paciente en el estudio el 27 de julio. El Dr. David Bennett y el Dr. Zoe Arvanitakis del Centro de la Enfermedad de Alzheimer de la Embestida son los investigadores co-principales. Bennett es director del centro. Ceregene, Inc., basado en San Diego, (una filial poseída minoría de Cell Genesys, Inc.) el revelador y el fabricante de CERE-110, está financiando el estudio.

La Neurocirugía se requiere para inyectar exacto la droga en los basalis del núcleo de Meynert a ambos lados del cerebro. El Dr. Roy Bakay, neurocirujano de la Embestida y pieza del Instituto de Chicago del grupo médico de la Neurocirugía y de Neuroresearch, realiza la cirugía. Bakay se experimenta en la inyección stereotactic y realizó algunas de las cirugías para un estudio anterior en la Universidad de California, San Diego. Mientras Que la neurocirugía se utiliza para entregar NGF en ambos estudios, el método exacto de salida de la droga en el estudio de la Embestida se ha modificado para disminuir riesgo y aumentar la ventaja potencial de NGF.

Resultados a partir de una Fase que estudio por el Dr. Mark Tuszynski en la Universidad de California, San Diego, determinado que no había efectos nocivos de NGF detectado en los temas, una indicación que la terapia biológica es sí mismo segura y tolerada bien. Puesto Que el estudio era pequeño y no incluyó mandos del placebo, las tendencias evidentes hacia mejorías en índice de disminución cognoscitiva y de actividad cerebral conocidas por el Dr. Tuszynski se deben interpretar con la precaución extrema. Este estudio usado genético modificó a las células epiteliales para entregar el NGF. Los Resultados de ese estudio fueron presentados en la Academia Americana de reunión de la Neurología en Philadelphia este último Abril. El estudio conducto en la Embestida utiliza medios más sofisticados de entregar NGF al cerebro y no requiere una biopsia de la piel o el uso de células epiteliales.

La Enfermedad de Alzheimer es causada por la degeneración del cerebro y marcada por la muerte de las células, determinado las células (neuronas colinérgicas) en el forebrain básico. Estas células son la fuente primaria de la acetilcolina llamada química del mensajero del cerebro (neurotransmisor). La Enfermedad de Alzheimer empeora la producción de la acetilcolina, uno de los mensajeros químicos principales en el cerebro que es importante para la memoria y la función cognoscitiva.

“Si usted puede afectar positivo al forebrain básico, puede tener un efecto disperso sobre el cerebro entero porque las proyecciones de esa área alcanzan fuera al resto de las partes del cerebro, entregando la acetilcolina importante del neurotransmisor,” dijo a Arvanitakis.

Hasta hace poco tiempo, no había método práctico para entregar NGF a las áreas específicas del cerebro donde las neuronas degeneraban en Enfermedad de Alzheimer. La salida Indistinta de NGF al cerebro causaría efectos secundarios, tales como baja de peso y dolor.

La capa del virus (vector de AAV) que lleva el gen de NGF se estudia y se ha utilizado bien en varios la otra transferencia del gen estudia para entregar diversos genes al cáncer de la invitación, a la fibrosis quística, y a la enfermedad de Parkinson. “Hasta ahora, no se ha utilizado en Enfermedad de Alzheimer,” Arvanitakis dijo. “El vector es no más un virus verdadero pues no puede replegar en sus los propio y debe estar en presencia de otro virus a ser activo. El vector transferirá el gen para NGF solamente al área del cerebro donde se pone. El virus es común; han expuesto a él y así que ha desarrollado a la mayoría de la gente ya los anticuerpos al virus en su sangre,” ella explicó.

Actualmente, hay cinco medicaciones (FDA) aprobadas Food and Drug Administration para el uso en tratar síntomas cognoscitivos en pacientes con la Enfermedad de Alzheimer. Intento Cuatro para reforzar los niveles del cerebro de acetilcolina cegando la enzima que analiza la acetilcolina. La quinta droga actúa en otra substancia química del cerebro.