Macugen a reconnu pour la demande de règlement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (mouillée) neovascular (le DMA)

Les pharmaceutiques et le Pfizer d'Eyetech ont annoncé que les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) ont reconnu Macugen (injection de sodium de pegaptanib) pour la demande de règlement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (mouillée) neovascular (DMA), une maladie oculaire liée au vieillissement qui détruit la visibilité centrale.

Le DMA est la principale cause de la perte de vision sévère irréversible pendant ans plus anciens de patients des que 50 dans les pays développés. Les aides de Macugen préservent la visibilité et les aides limitent l'étape progressive à la cécité permissible. L'approbation de Macugen suit une révision prioritaire dans le cadre du programme du présentation-Pilote 1 du roulis de FDA basé sur des caractéristiques des tests cliniques pivotalement de la phase 2/3 des sociétés.

Macugen est le premier dans une classe neuve des médicaments ophtalmiques pour viser particulièrement le facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF), une protéine qui agit en tant que signe en déclenchant l'accroissement et la fuite de vaisseau sanguin anormal qui est le cachet du DMA neovascular.

« Macugen est la première demande de règlement anti-angiogénique reconnue en ophthalmologie et représente le début d'une ère neuve. D'approche les adresses anti-angiogéniques particulièrement, pour la première fois, une cause sous-jacente de cécité dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge. l'Anti-angiogenèse a évolué de la théorie au traitement, » a dit Judah Folkman, M.D., professeur de Julia Andrus Dyckman de la chirurgie pédiatrique à l'hôpital pour enfants à Boston et Faculté de Médecine de Harvard.

Macugen répond à un besoin médical imprévisible urgent important et est le premier traitement indiqué pour la demande de règlement de tous les types de DMA neovascular, indépendamment du sous-type de lésion ou de la taille. Jusqu'ici, la seule demande de règlement approuvée par le FDA a été limitée au sous-type principalement classique de DMA neovascular, qui représente jusqu'à 25 pour cent de la population des patients neovascular de DMA.

« Macugen est un révolutionnaire, la demande de règlement de découverte pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge neovascular en tant qu'elle vise les procédés pathologiques étant à la base de la maladie, » a dit Donald J.D'Amico, M.D., professeur de l'ophthalmologie, Faculté de Médecine de Harvard. La « préservation de la visibilité effectuera une différence important aux patients de DMA, puisque le DMA peut sévèrement compromettre la capacité d'un patient de fonctionner indépendamment. Neovascular DMA peut mener à une perte rapide de visibilité centrale qui nuit des activités telles qu'identifier des faces, le relevé, pilotant un véhicule, des rues de croisement et des tâches de base. Pendant que la perte de visibilité progresse, les patients ont besoin souvent de l'aide exerçant des activités fondamentales de la vie quotidienne. »

Il y a 15 millions de personnes aux Etats-Unis vivant avec une certaine forme de DMA, avec plus de 1,6 millions remarquant l'accroissement de vaisseau sanguin et la fuite actifs de vaisseau sanguin liés au DMA neovascular. Il y a plus de 200.000 cas neufs de DMA neovascular tous les ans et on s'attend à ce que ce numéro augmente de manière significative pendant que les âges de rétablissement de baby boom et les augmentations générales d'espérance de vie. Actuellement, plus de 500.000 personnes mondiales détruisez leur vue annuellement de la maladie.

« L'approbation de FDA de Macugen pour toute la dégénérescence maculaire liée à l'âge neovascular représente une variation importante de paradigme dans la demande de règlement de cette maladie dévastatrice. Macugen est une demande de règlement nouvelle basée sur la science élégante qui vise pour la première fois la cause sous-jacente de la maladie, qui a pour mener à notre marque grande de DMA, y compris tous les sous-types et tailles, » a dit David R. Guyer, M.D., Président Directeur Général et co-fondateur d'Eyetech Pharmaceuticals, Inc.

Karen Katen, le président de Pfizer des pharmaceutiques globales, a dit, « Macugen représente une étape significative dans l'engagement actuel de Pfizer pour développer des demandes de règlement ophthalmologiques novatrices pour les gens dont qualité de vie et l'indépendance peut être menacée en débilitant la perte de vision. »

Macugen est un anti-VEGF aptamer pegylated, une monocaténaire de l'acide nucléique qui grippe avec la spécificité à un objectif particulier. Macugen grippe particulièrement à VEGF 165, une protéine qui joue un rôle critique dans l'angiogenèse (la formation des vaisseaux sanguins neufs) et la perméabilité accrue (fuite des vaisseaux sanguins), deux des procédés pathologiques primaires responsables de la perte de vision liée au DMA neovascular.

Macugen est administré dans des 0,3 doses de mg une fois toutes les six semaines par l'injection intravitreal. Eyetech et Pfizer planification pour rendre la demande de règlement procurable dans le premier trimestre de 2005.

Eyetech et Pfizer partnering pour développer et lancer Macugen sur le marché. Avec l'approbation de Macugen, Pfizer payera à Eyetech un paiement de redevance $90 millions. De plus, Pfizer réalisera un investissement complémentaire de $15 millions dans les actions ordinaires d'Eyetech dans 35 jours ouvrables.

L'approbation de FDA a été basée sur des découvertes deux de la phase pivotalement 2/3 randomisée, tests cliniques multicentres et double-masqués faisant participer approximativement 1.200 patients de tous les sous-types de DMA neovascular. Le point final primaire d'efficacité était la proportion de patients protégés contre l'affaiblissement de la ligne trois de l'acuité visuelle sur la carte d'oeil par la semaine 54. Les résultats ont prouvé que parmi des patients recevant 0,3 mg de Macugen, 70 pour cent détruit moins de trois lignes de visibilité sur la carte d'oeil, avec 55 pour cent de patients recevant la demande de règlement de contrôle (P<.0001). Les résultats ont expliqué un effet relatif de demande de règlement de 27 pour cent pour Macugen ont soigné des patients comparés aux contrôles en ce qui concerne l'affaiblissement de la ligne trois. Macugen a également aidé l'étape progressive de limite à la cécité permissible, par 50 pour cent de comparé aux contrôles, dans l'oeil d'étude. Les caractéristiques cliniques biennales des études ont expliqué un avantage de traitement prolongé avec Macugen.

De façon générale, Macugen bien-a été toléré et les patients qui ont écrit la deuxième année sur le même traitement ont reçu plus de 90% de demandes de règlement possibles au cours des deux années de l'étude. Ceci indique la conformité et l'acceptation intenses au traitement. La plupart des événements défavorables rapportés au cours des deux années étaient douces dans la gravité, transitoire et attribué par des chercheurs à la procédure d'injection plutôt que le médicament d'étude.