Macugen ha approvato per il trattamento di degenerazione maculare senile relativa all'età (bagnata) neovascular (AMD)

I prodotti farmaceutici e Pfizer di Eyetech hanno annunciato che gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno approvato Macugen (iniezione del sodio del pegaptanib) per il trattamento di degenerazione maculare senile relativa all'età (bagnata) neovascular (AMD), una malattia dell'occhio connessa con invecchiamento che distrugge la visione centrale.

AMD è la causa principale di perdita severa irreversibile della visione durante i più vecchi di 50 anni dei pazienti in paesi sviluppati. Le guide di Macugen conservano la visione e le guide limitano la progressione a cecità legale. L'approvazione di Macugen segue un esame di priorità nel quadro del programma del osservazione-Pilota 1 della laminazione di FDA basato sui dati dai test clinici chiave di fase 2/3 delle società.

Macugen è il primo in una nuova classe di droghe oftalmiche specificamente per mirare al fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), una proteina che funge da segnale nell'avviamento la crescita e della dispersione anormali del vaso sanguigno che è l'marchio di garanzia di AMD neovascular.

“Macugen è il primo trattamento anti-angiogenico approvato in oftalmologia e rappresenta l'inizio di nuova era. Di approccio gli indirizzi anti-angiogenici specificamente, per la prima volta, una causa fondamentale di cecità nella degenerazione maculare senile relativa all'età. l'Anti-angiogenesi si è evoluta dalla teoria alla terapia,„ ha detto Judah Folkman, M.D., professore di Julia Andrus Dyckman di ambulatorio pediatrico all'ospedale pediatrico a facoltà di medicina di Harvard e di Boston.

Macugen soddisfa un'esigenza medica insoddisfatta urgente importante ed è la prima terapia indicata per il trattamento di tutti i tipi di AMD neovascular, indipendentemente dal sottotipo della lesione o dalla dimensione. Finora, il solo trattamento approvato dalla FDA è stato limitato al sottotipo principalmente classico di AMD neovascular, che rappresenta fino a 25 per cento della popolazione paziente neovascular di AMD.

“Macugen è un rivoluzionario, il trattamento dell'innovazione per degenerazione maculare senile relativa all'età neovascular come mira ai trattamenti patologici che sono alla base della malattia,„ ha detto Donald J.D'Amico, M.D., professore dell'oftalmologia, facoltà di medicina di Harvard. “Conservare la visione farà una differenza significativa ai pazienti di AMD, poiché AMD può compromettere severamente la capacità di un paziente di funzionare indipendente. Neovascular AMD può piombo ad una perdita rapida di visione centrale che altera le attività come riconoscimento delle fronti di taglio, lettura, determinando un'automobile, le vie d'attraversamento e le mansioni di base. Mentre la perdita di visione progredisce, i pazienti hanno bisogno spesso della guida che esegue le attività di base della vita quotidiana.„

Ci sono 15 milione di persone negli Stati Uniti che vivono con certo modulo di AMD, con più di 1,6 milioni avvertenti la crescita del vaso sanguigno e la dispersione attive del vaso sanguigno connesse con AMD neovascular. C'è ogni anno oltre 200.000 nuovi casi di AMD neovascular e questo numero si pensa che aumenti significativamente mentre le età della generazione del baby-boom e gli aumenti globali di speranza di vita. Attualmente, sopra 500,000 persone universalmente perda annualmente la loro vista dalla malattia.

“L'approvazione di FDA di Macugen per tutta la degenerazione maculare senile relativa all'età neovascular rappresenta una variazione importante di paradigma nel trattamento di questa malattia devastante. Macugen è un trattamento novello basato su scienza elegante che per la prima volta mira alla causa fondamentale della malattia, che ha piombo al nostro vasto AMD il contrassegno, compreso tutti i sottotipi e dimensioni,„ ha detto David R. Guyer, M.D., direttore generale e co-fondatore di Eyetech Pharmaceuticals, Inc.

Karen Katen, il Presidente di Pfizer dei prodotti farmaceutici globali, ha detto, “Macugen rappresenta una pietra miliare significativa nell'impegno in corso di Pfizer per sviluppare i trattamenti oftalmologici innovatori per la gente di cui qualità di vita e l'indipendenza può essere minacciata da perdita debilitante della visione.„

Macugen è un aptamer anti--VEGF pegylated, un singolo filo di acido nucleico che lega con la specificità ad un obiettivo particolare. Macugen specificamente lega a VEGF 165, una proteina che svolge un ruolo critico nell'angiogenesi (la formazione di nuovi vasi sanguigni) e nella permeabilità aumentata (dispersione dai vasi sanguigni), due dei trattamenti patologici primari responsabili della perdita della visione connessa con AMD neovascular.

Macugen è amministrato una volta nelle 0,3 dosi di mg ogni sei settimane tramite l'iniezione intravitreal. Eyetech e Pfizer pianificazione mettere a disposizione il trattamento nel primo trimestre di 2005.

Eyetech e Pfizer partnering per sviluppare e commercializzare Macugen. Con l'approvazione di Macugen, Pfizer pagherà a Eyetech un pagamento del canone $90 milioni. Inoltre, Pfizer farà un investimento supplementare di $15 milioni nell'azione ordinaria di Eyetech entro 35 business day.

L'approvazione di FDA è stata basata sui risultati a partire due dalla fase chiave 2/3 ripartita con scelta casuale, lo studio multicentrico, test clinici doppio mascherati che fanno partecipare circa 1.200 pazienti con tutti i sottotipi di AMD neovascular. Il punto finale primario di efficacia era la percentuale di pazienti protetti da attenuazione di linea tre dell'acuità visiva sul diagramma di occhio entro la settimana 54. I risultati hanno indicato che fra i pazienti che ricevono 0,3 mg di Macugen, 70 per cento perso meno di tre righe di visione sul diagramma di occhio, rispetto a 55 per cento dei pazienti che ricevono il trattamento di controllo (P<.0001). I risultati hanno dimostrato un effetto relativo del trattamento di 27 per cento per Macugen hanno curato i pazienti confrontati ai comandi riguardo ad attenuazione di linea tre. Macugen egualmente ha aiutato la progressione di limite a cecità legale, da 50 per cento confrontati ai comandi, nell'occhio di studio. I dati clinici biennali dagli studi hanno dimostrato un vantaggio continuato del trattamento con Macugen.

In generale, Macugen ben-è stato tollerato ed i pazienti che hanno fornito il secondo anno sulla stessa terapia hanno ricevuto più di 90% dei trattamenti possibili nel corso dei due anni dello studio. Ciò indica la forti conformità ed accettazione alla terapia. La maggior parte degli eventi avversi riferiti nel corso dei due anni erano delicati nella severità, transitorio ed attribuito dai ricercatori alla procedura dell'iniezione piuttosto che la droga di studio.