Macugen aprovou para o tratamento da degeneração macular relativa à idade (molhada) neovascular (o AMD)

Os fármacos e Pfizer de Eyetech anunciaram que os E.U. Food and Drug Administration (FDA) aprovaram Macugen (injecção do sódio do pegaptanib) para o tratamento da degeneração macular relativa à idade (molhada) neovascular (AMD), uma doença de olho associada com o envelhecimento que destrói a visão central.

O AMD é a causa principal da perda severa irreversível da visão anos dos pacientes em uns de 50 de idade mais velhos em países desenvolvidos. As ajudas de Macugen preservam a visão e as ajudas limitam a progressão à cegueira legal. A aprovação de Macugen segue uma revisão da prioridade sob o programa do submissão-Piloto 1 do rolamento do FDA baseado em dados dos ensaios clínicos giratórios da fase 2/3 companies.

Macugen é o primeiro em uma classe nova de drogas oftálmicos para visar especificamente o factor de crescimento endothelial vascular (VEGF), uma proteína que actue como um sinal em provocar o crescimento e o escapamento anormais do vaso sanguíneo que é a indicação do AMD neovascular.

“Macugen é o primeiro tratamento anti-angiogenic aprovado na oftalmologia e representa o começo de uma era nova. Da aproximação os endereços anti-angiogenic especificamente, pela primeira vez, uma causa subjacente da cegueira em degeneração macular relativa à idade. a Anti-angiogênese evoluiu da teoria à terapia,” disse Judah Folkman, M.D., professor de Julia Andrus Dyckman da cirurgia pediatra no hospital de crianças na Faculdade de Medicina de Boston e de Harvard.

Macugen encontra uma necessidade médica não satisfeita urgente principal e é a primeira terapia indicada para o tratamento de todos os tipos de AMD neovascular, apesar do subtipo da lesão ou do tamanho. Até aqui, o único tratamento aprovado pelo FDA foi limitado ao subtipo predominante clássico do AMD neovascular, que esclarece até 25 por cento da população paciente neovascular do AMD.

“Macugen é um revolucionário, o tratamento da descoberta para a degeneração macular relativa à idade neovascular como ele visa os processos patológicos que são a base da doença,” disse Donald J.D'Amico, M.D., professor da oftalmologia, Faculdade de Medicina de Harvard. “Preservar a visão fará uma diferença significativa aos pacientes do AMD, desde que o AMD pode severamente comprometer a capacidade de um paciente para funcionar independente. Neovascular AMD pode conduzir a uma perda rápida de visão central que danifica actividades tais como o reconhecimento das faces, leitura, conduzindo um carro, umas ruas de cruzamento e umas tarefas básicas. Enquanto a perda de visão progride, os pacientes precisam frequentemente a ajuda que executa actividades básicas da vida diária.”

Há 15 milhões de pessoas nos Estados Unidos que vivem com algum formulário do AMD, com os mais de 1,6 milhões experimentando o crescimento do vaso sanguíneo e o escapamento activos do vaso sanguíneo associados com o AMD neovascular. Há sobre 200.000 novos casos do AMD neovascular todos os anos e este número é esperado aumentar significativamente enquanto as idades da geração da explosão da natalidade e os aumentos totais da esperança de vida. Presentemente, sobre 500.000 povos no mundo inteiro perca sua vista anualmente da doença.

“A aprovação do FDA de Macugen para toda a degeneração macular relativa à idade neovascular representa uma SHIFT importante do paradigma no tratamento desta doença devastador. Macugen é um tratamento novo baseado na ciência elegante que visa pela primeira vez a causa subjacente da doença, que tem conduzir a nossa etiqueta larga do AMD, incluindo todos os subtipos e tamanhos,” disse David R. Guyer, M.D., director geral e co-fundador de Eyetech Fármacos, Inc.

Karen Katen, o presidente de Pfizer de fármacos globais, disse, “Macugen representa um marco miliário significativo no comprometimento em curso de Pfizer para desenvolver tratamentos ophthalmologic inovativos para os povos cuja a qualidade de vida e de independência pode ser ameaçada pela perda debilitante da visão.”

Macugen é um anti-VEGF aptamer pegylated, uma única costa do ácido nucleico que liga com especificidade a um alvo particular. Macugen liga especificamente a VEGF 165, uma proteína que jogue um papel crítico na angiogênese (a formação de vasos sanguíneos novos) e na permeabilidade aumentada (escapamento dos vasos sanguíneos), dois dos processos patológicos preliminares responsáveis para a perda da visão associada com o AMD neovascular.

Macugen é administrado em umas 0,3 doses do magnésio uma vez cada seis semanas pela injecção intravitreal. Eyetech e Pfizer planeiam fazer o tratamento disponível no primeiro trimestre de 2005.

Eyetech e Pfizer partnering para desenvolver e introduzir no mercado Macugen. Com a aprovação de Macugen, Pfizer pagará a Eyetech um pagamento da licença $90 milhões. Além, Pfizer fará um investimento adicional de $15 milhões nas acções comuns de Eyetech no prazo de 35 dias úteis.

A aprovação do FDA foi baseada em resultados dois da fase giratória 2/3 randomized, multicenter, ensaios clínicos dobro-mascarados que envolvem aproximadamente 1.200 pacientes com todos os subtipos do AMD neovascular. O valor-limite preliminar da eficácia era a proporção de pacientes protegidos três da linha perda de acuidade visual na carta de olho na semana 54. Os resultados mostraram que entre os pacientes que recebem 0,3 magnésio de Macugen, 70 por cento perdido menos de três linhas de visão na carta de olho, comparadas com os 55 por cento dos pacientes que recebem o tratamento do controle (P<.0001). Os resultados demonstraram um efeito relativo de um tratamento de 27 por cento para Macugen trataram os pacientes comparados aos controles no que diz respeito três à linha perda. Macugen igualmente ajudou a progressão do limite à cegueira legal, por 50 por cento comparados aos controles, no olho do estudo. Os dados clínicos bienais dos estudos demonstraram um benefício continuado do tratamento com Macugen.

Total, Macugen bem-foi tolerado e os pacientes que incorporaram o segundo ano na mesma terapia receberam sobre 90% de tratamentos possíveis sobre os dois anos do estudo. Isto indica a conformidade e a aceitação fortes à terapia. A maioria dos eventos adversos relatados sobre os dois anos eram suaves na severidade, transiente e atribuído por investigador ao procedimento da injecção um pouco do que a droga do estudo.