Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Terapia genica efficace in bambini d'aiuto con immunodeficienza combinata severa (SCID)

Uno studio BRITANNICO nell'emissione di questa settimana di THE LANCET fornisce ulteriore prova che la terapia genica può essere efficace nella creazione del sistema immunitario funzionale per gli infanti con l'immunodeficienza combinata severa (SCID).

SCID rappresenta un gruppo di disordini rari, a volte interni, congeniti caratterizzati da poca o nessuna risposta immunitaria. La funzionalità di definizione di SCID, conosciuta comunemente come “la malattia del ragazzo della bolla„, è un difetto nei globuli bianchi specializzati (b e linfociti T) che ci difendono dall'infezione dai virus, dai batteri e dai funghi. Senza un sistema immunitario funzionale, i pazienti di SCID sono suscettibili delle infezioni ricorrenti quali polmonite, la meningite e la varicella e possono morire prima del primo anno di vita.

Sebbene dilaganti, i nuovi trattamenti quale il midollo osseo ed il trapianto della cellula staminale salvino l'altrettanto come 80% dei pazienti di SCID. Ciò lascia le persone ad ad alto rischio dell'infezione, come documentato molti anni fa dal paziente, David Vetter, che ha vissuto in una bolla del `' affinchè 12 anni impedisca l'infezione l'ambiente esterno. All'età di 12, David ha subito un trapianto del midollo osseo - la maturazione conosciuta per SCID - facendo uso del midollo di sua sorella. Sebbene lo scopo della procedura sia di stimolare la crescita del suo sistema immunitario, David è morto il 22 febbraio 1984, da un'infezione cancerogena, una conseguenza sfavorevole del trapianto.

Nell'ultimo studio, 4 bambini con SCID hanno fatti eliminare le cellule staminali dal loro proprio midollo osseo; il buon gene del ` pertinente è stato identificato dalle celle del midollo osseo ed è stato impiombato in un virus di leucemia. Questo virus poi è stato presentato nuovamente dentro i pazienti in cui il gene è stato ripiegato. Il funzionamento immune quasi normale si è consolidato in tutti e 4 i pazienti dopo la procedura.

Osservazioni di Adrian Thrasher (istituto della salute dei bambini, Londra) del principale inquirente: “Finalmente seguito, tutti i pazienti era a casa in famiglia normale e negli ambienti sociali, senza restrizioni sulle attività o sull'esposizione.„

Un commento accompagnante (P 2155) dal porticciolo Cavazzana-Calvo ed Alain Fischer (Hôpital Necker-Enfants Malades, Parigi, Francia) discute tutta la ricerca clinica effettuata in materia: Il ` notevolmente, 17 di questi 18 pazienti ha avuto loro immunodeficienze corrette con i chiari e vantaggi clinici continui. I dati indicano che i risultati di questa strategia di terapia genica sono riproducibili.'