Primo programma per applicare tecnologia di interferenza del RNA (RNAi) ad asma

Sirna Therapeutics, Inc. ha annunciato il primo programma per applicare la tecnologia di interferenza del RNA (RNAi) ad asma, altamente un prevalente, malattia cronica che rappresenta i $13 miliardo stimato nei costi negli Stati Uniti, un numero di sanità che è preveduto per svilupparsi considerevolmente entro la fine del decennio.

Sirna sta mirando alle citochine chiave Th2 che giocano un ruolo critico nell'infiammazione e il bronchconstriction nelle gallerie di ventilazione. I risultati degli studi sugli animali preclinici condotti in collaborazione con il centro ebreo nazionale di ricerca e medico facendo uso di RNAs bruscamente d'interferenza chimicamente modificato e sistematicamente consegnato (siRNAs) hanno mostrato statisticamente la riduzione significativa del hyperresponsiveness della galleria di ventilazione (66%) nel gruppo del trattamento di RNAi. A seguito degli studi preclinici supplementari, la società prevede l'inizio delle prove umane nel 2006.

Gli estesi dati sperimentali e clinici hanno dimostrato un ruolo critico per le citochine generate dai linfociti Th2 nella patogenesi di asma. Determinate citochine chiave orchestrano l'infiammazione della galleria di ventilazione che è alla base del hyperresponsiveness della galleria di ventilazione, mentre altre regolamentano la produzione dell'immunoglobulina E (IgE) in asmatici allergici. Tramortire queste citochine dalla consegna sistematica o locale (dell'aerosol) alle vie respiratorie sarebbe del vantaggio ovvio nel trattamento della malattia. Sirna corrente sta sviluppando i siRNAs formulati per fornire una durata lunga di attività dopo amministrazione locale ai polmoni.

Il Dott. Erwin Gelfand, presidente, dipartimento della pediatria, centro ebreo nazionale di ricerca e medico, commentato, “la ricerca preclinica nell'applicazione di breve RNAs d'interferenza di Sirna nel trattamento di asma ha dimostrato la prova di possibilità nei modelli animali che i siRNAs possono rivelarsi per essere una terapia molto innovatrice ed efficace per il trattamento dell'asma in esseri umani. Estremamente siamo eccitati lavorare con la terapeutica di Sirna in questo programma di ricerca di collaborazione e per aspettare con impazienza di presentare i nostri dati alla revisione tra pari nell'immediato futuro. La nostra speranza è che i pazienti di asma riceveranno i vantaggi significativi dall'applicazione di una terapia di RNAi per trattare questi molto prevalente e malattia cronica.„

L'asma è una malattia respiratoria cronica che corrente pregiudica 15 milione di persone nell'asma degli Stati Uniti è la causa principale dei ricoveri ospedalieri come pure dell'assenteismo di infanzia da lavoro ed è la causa di circa 5.000 morti all'anno. Malgrado esteso progresso nella comprensione dell'eziologia e del trattamento di asma, la prevalenza di asma sta aumentando costantemente per i 20 anni scorsi. Sebbene ci siano molti trattamenti farmaceutici che gestiscono i sintomi di asma, non ci sono droghe che efficacemente modulano la progressione della malattia. Il servizio degli Stati Uniti per le terapie di asma nel 2003 ha ammontato a $11 miliardo.

Howard W. Robin, presidente e direttore generale di terapeutica di Sirna, ha commentato, “2004 sforzi di ricerca di Sirna ha prodotto le innovazioni importanti nello sviluppo della tecnologia di RNAi. Il programma dell'asma di Sirna è un'aggiunta importante alla conduttura dello sviluppo di prodotto della società che comprende i programmi nella degenerazione maculare senile relativa all'età, nella malattia di Huntington, nella dermatologia, nell'oncologia, nel diabete ed in altre malattie. Le prospettive di successo dalla società completa e dalla conduttura protetta del prodotto di brevetto sono sostanziali. Estremamente siamo eccitati circa il nostro progresso e la tecnologia di RNAi dei vantaggi porterà ai pazienti.„

La terapeutica di Sirna sta utilizzando la sue tecnologia e competenza private in acidi nucleici per sviluppare una nuova classe di terapeutica a base d'acido nucleica che comprende l'interferenza del RNA. RNAi è un meccanismo usato dalle celle per regolamentare l'espressione dei geni e la replica dei virus. Il meccanismo di interferenza del RNA usa il RNA bruscamente d'interferenza (siRNA) per indurre la distruzione del RNA dell'obiettivo facendo uso del macchinario cellulare naturale della proteina. Lo sfruttamento del fenomeno naturale di RNAi tiene il potenziale per lo sviluppo di nuova classe di droghe con la specificità verso una vasta gamma di malattie che derivano da produzione o dalla replicazione virale indesiderabile della proteina.