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Primeiro programa para aplicar a tecnologia da interferência do RNA (RNAi) à asma

Sirna Terapêutica, Inc. anunciou o primeiro programa para aplicar a tecnologia da interferência do RNA (RNAi) à asma, uma altamente predominante, doença crónica que esclarece uns $13 bilhões calculado em custos dos cuidados médicos nos Estados Unidos, um número que fosse previsto para crescer consideravelmente para o fim da década.

Sirna está visando os cytokines Th2 chaves que jogam um papel crítico na inflamação e o bronchconstriction nas vias aéreas. Os resultados dos estudos animais pré-clínicos conduzidos em colaboração com o centro judaico nacional médico e de pesquisa usando-se alterado quimicamente, RNAs de interferência curto sistemàtica entregado (siRNAs) mostraram estatìstica a redução significativa do hyperresponsiveness da via aérea (66%) no grupo do tratamento de RNAi. Depois dos estudos pré-clínicos adicionais, a empresa antecipa o início de experimentações humanas em 2006.

Os dados experimentais e clínicos extensivos demonstraram um papel crítico para os cytokines gerados pelos linfócitos Th2 na patogénese da asma. Determinados cytokines chaves orquestram a inflamação da via aérea que é a base do hyperresponsiveness da via aérea, quando outro regular a produção da imunoglobulina E (IgE) em asthmatics alérgicos. Bater para fora estes cytokines pela entrega sistemática ou local (do aerossol) às vias respiratórias seria do benefício óbvio em tratar a doença. Sirna está desenvolvendo actualmente os siRNAs formulados para fornecer uma duração longa da actividade após a administração local aos pulmões.

O Dr. Erwin Gelfand, presidente, departamento da pediatria, centro judaico nacional médico e de pesquisa, comentado, “pesquisa pré-clínica na aplicação do RNAs de interferência curto de Sirna no tratamento da asma demonstrou a prova da possibilidade nos modelos animais que os siRNAs podem provar ser uma terapia muito nova e eficaz para tratar a asma nos seres humanos. Nós somos extremamente entusiasmado trabalhar com terapêutica de Sirna neste programa de investigação colaborador e olhar para a frente a submeter nossos dados à revisão paritária em um futuro próximo. Nossa esperança é que os pacientes da asma receberão benefícios significativos da aplicação de uma terapia de RNAi para tratar estas muito predominante e doença crónica.”

A asma é uma doença respiratória crônica que afecte actualmente 15 milhões de pessoas na asma dos E.U. seja a causa principal de admissões assim como de absentismo de hospital da infância do trabalho, e seja a causa de aproximadamente 5.000 mortes pelo ano. Apesar do progresso extensivo na compreensão da etiologia e do tratamento da asma, a predominância da asma tem aumentado firmemente pelos 20 anos passados. Embora haja muitos tratamentos farmacêuticos que controlam sintomas da asma, não há nenhuma droga que modula eficazmente a progressão da doença. O mercado dos E.U. para terapias da asma totalizou em 2003 $11 bilhões.

Howard W. Pisco de peito vermelho, presidente e director geral da terapêutica de Sirna, comentou, de “esforços de pesquisa Sirna 2004 produziu descobertas importantes na revelação da tecnologia de RNAi. O programa da asma de Sirna é uma adição principal ao encanamento do desenvolvimento de produtos da empresa que inclui programas em degeneração macular relativa à idade, em doença de Huntington, em dermatologia, em oncologia, em diabetes e em outras doenças. As perspectivas para o sucesso do encanamento detalhado e patente protegido da empresa do produto são substanciais. Nós somos extremamente entusiasmado sobre nosso progresso e a tecnologia de RNAi dos benefícios trará aos pacientes.”

A terapêutica de Sirna está usando suas tecnologia e experiência proprietárias em ácidos nucleicos para desenvolver uma classe nova de terapêutica à base de ácido nucleica que envolve a interferência do RNA. RNAi é um mecanismo usado por pilhas para regular a expressão dos genes e a réplica dos vírus. O mecanismo da interferência do RNA usa o RNA de interferência curto (siRNA) para induzir a destruição do RNA do alvo usando a maquinaria celular natural da proteína. Aproveitar o fenômeno natural de RNAi guardara o potencial para a revelação de uma classe nova de drogas com especificidade para uma vasta gama de doenças que resultam da produção indesejável da proteína ou da réplica viral.