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Primer programa para aplicar tecnología de la interferencia del ARN (RNAi) al asma

Sirna Therapeutics, Inc. ha anunciado el primer programa para aplicar tecnología de la interferencia del ARN (RNAi) al asma, una enfermedad altamente frecuente, crónica que explicaba $13 mil millones estimado en los costos en los Estados Unidos, un número de la atención sanitaria que se preve para crecer considerablemente a finales de la década.

Sirna está apuntando los cytokines dominantes Th2 que juegan un papel crítico en la inflamación y el bronchconstriction en las aerovías. Los resultados de los estudios animales preclínicos conducto en colaboración con el centro médico y de investigación judío nacional usando RNAs brevemente de interferencia químicamente modificado, sistémico entregado (siRNAs) mostraron estadístico la reducción importante del hyperresponsiveness de la aerovía (el 66%) en el grupo del tratamiento de RNAi. Después de estudios preclínicos adicionales, la compañía anticipa la iniciación de juicios humanas en 2006.

Los datos experimentales y clínicos extensos han demostrado un papel crítico de los cytokines generados por los linfocitos Th2 en la patogenesia del asma. Ciertos cytokines dominantes orquestran la inflamación de la aerovía que es la base de hyperresponsiveness de la aerovía, mientras que otras regulan la producción de la inmunoglobulina E (IgE) en asthmatics alérgicos. Eliminar estos cytokines por lanzamiento sistémico o local (del aerosol) a las vías respiratorias estaría de ventaja obvia en tratar la enfermedad. Sirna está desarrollando actualmente los siRNAs formulados para ofrecer una duración larga de la actividad después de la administración local a los pulmones.

El Dr. Erwin Gelfand, presidente, departamento de la pediatría, centro médico y de investigación judío nacional, comentado, “investigación preclínica en el uso de RNAs de interferencia corto de Sirna en el tratamiento del asma ha demostrado la prueba de la viabilidad en los modelos animales que los siRNAs pueden demostrar para ser una terapia muy nueva y efectiva para tratar asma en seres humanos. Nos excitan extremadamente para trabajar con la terapéutica de Sirna en este programa de investigación colaborativo y para observar adelante a presentar nuestros datos a la revisión paritaria en un futuro próximo. Nuestra esperanza es que los pacientes del asma recibirán ventajas importantes del uso de una terapia de RNAi para tratar esta enfermedad muy frecuente y crónica.”

El asma es una enfermedad respiratoria crónica que afecta actualmente 15 millones de personas de en el asma de los E.E.U.U. es la causa de cabeza de las admisiones así como del ausentismo de hospital de la niñez del trabajo, y es la causa de aproximadamente 5.000 muertes por año. A pesar de progreso extenso en la comprensión de la etiología y del tratamiento del asma, la incidencia del asma ha estado aumentando constantemente por los últimos 20 años. Aunque haya muchos tratamientos farmacéuticos que manejan síntomas del asma, no hay drogas que modulan efectivo la progresión de la enfermedad. El mercado de los E.E.U.U. para las terapias del asma sumó en 2003 $11 mil millones.

Howard W. Robin, Presidente y Director General de la terapéutica de Sirna, comentó, “2004 esfuerzos de la investigación de Sirna ha producido rupturas importantes en el revelado de la tecnología de RNAi. El programa del asma de Sirna es una adición importante a la tubería del desarrollo de productos de la compañía que incluye programas en la degeneración macular relativa a la edad, la enfermedad de Huntington, la dermatología, la oncología, la diabetes y otras enfermedades. Las perspectivas del éxito de la tubería completa y patente protegida de la compañía del producto son sustanciales. Nos excitan extremadamente sobre nuestro progreso y la tecnología de RNAi de las ventajas traerá a los pacientes.”

La terapéutica de Sirna está utilizando su tecnología y experiencia propietarias en ácidos nucléicos para desarrollar una nueva clase de la terapéutica a base de ácido nucléica que implica interferencia del ARN. RNAi es un mecanismo usado por las células para regular la expresión de genes y la réplica de virus. El mecanismo de la interferencia del ARN utiliza el ARN brevemente de interferencia (siRNA) para inducir la destrucción del ARN del objetivo usando la maquinaria celular natural de la proteína. El aprovechamiento del fenómeno natural de RNAi celebra el potencial para el revelado de una nueva clase de drogas con especificidad hacia una amplia gama de enfermedades que resulten de la producción indeseable de la proteína o de la réplica viral.