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Inserendo i geni correttivi nel cervello alla malattia del Parkinson di lotta

Un gruppo internazionale degli scienziati ha utilizzato la terapia genica in due studi separati per rinnovare le cellule cerebrali e riparare i movimenti normali in scimmie ed in ratti con un modulo farmaco-indotto della malattia del Parkinson.

La ricerca, le dettagliate online nel cervello scientifico delle pubblicazioni e nel giornale della neuroscienza, essenzialmente descrive una strategia per fermare la malattia del Parkinson al suo inizio e ad un'altra strategia per trattare gli effetti secondari devastanti che accadono quando tratta la malattia nei sui stadi avanzati.

Inserendo i geni correttivi nel cervello, gli scienziati che studiano le piccole scimmie hanno chiamato la lesione cerebrale impedita uistitì producendo i livelli terapeutici di proteina che le guide nutriscono le cellule cerebrali, hanno detto Ron Mandel, il Ph.D., uno scienziato con l'università di istituto del cervello del McKnight di Florida e di istituto della genetica che fa parte del gruppo di ricerca.

La proteina, chiamata GDNF, short per il fattore neurotrophic derivato linea cellulare lial di g, è creduta per conservare le cellule cerebrali e potrebbe assicurare la protezione contro la malattia del Parkinson. Ma il suo uso è stato dibattuto da quando le prove in esseri umani hanno cessato l'anno scorso senza mostrare i miglioramenti clinici. Amgen, la più grande società di biotecnologia del mondo, ha condotto le prove e più successivamente ha fermato l'uso della droga a causa delle preoccupazioni della sicurezza, creante una protesta dai pazienti di Parkinson promettente.

Ma la terapia genica utilizzata in scimmie rappresenta un modo diverso di consegnare il GDNF al cervello, inducente l'organismo a produrrlo naturalmente. Egualmente produce i livelli più trattabili della proteina nel cervello.

“La nostra strategia è un concetto neuroprotective e soltanto sarebbe favorevole affinchè i pazienti della fase iniziale tenga una buona qualità di vita. Sarebbe un cambiamento enorme nel modo che il trattamento è fatto,„ ha detto Mandel, un neuroscenziato nell'istituto universitario del uF di medicina. “Sappiamo che il GDNF protegge i neuroni in primati dal modello che usiamo, di modo che è buono. Ora sappiamo che possiamo usare le dosi molto basse che sono ancora efficaci, di modo che è buono. Ma abbiamo bisogno di una rete di sicurezza. Una volta che la accendiamo, ha luogo sopra per vita. Così dobbiamo gestirlo e stiamo lavorando a questo mentre parliamo. Ma non è pronta per i test clinici.„

Circa i mezzi milione Americani lottano con la malattia del Parkinson, compreso ex Attorney General Janet reno, l'ex campione pesante Cassius Clay di pugilato ed il divo del cinema Michael J. Fox, secondo l'istituto nazionale per i disordini neurologici ed il colpo. Papa Giovanni Paolo II recentemente è stato ospedalizzato a causa dei problemi respiranti che sono stati complicati dalla sua malattia del Parkinson d'avanzamento.

“L'uso di GDNF come approccio contro la malattia del Parkinson vero ha avuto alcuni alti e bassi,„ ha detto J. William Langston, M.D., Direttore scientifico e direttore generale dell'istituto in Sunnyvale, California del Parkinson, che recentemente ha presieduto un comitato che sonda la sperimentazione di GDNF per il Michael J. Fox Foundation per la ricerca di Parkinson. “Questa è prova sperimentale supplementare che suggerisce che possa essere un approccio di promessa a questa malattia facendo uso in vivo di terapia genica, che è molto applicabile agli esseri umani. Anche presenta le ragioni teoriche per cui potrebbe risolvere alcuni dei problemi di sicurezza che sono stati sollevati circa GDNF. Ma molte cose rimangono che ancora non capiamo.„

I risultati recenti in animali da laboratorio erano uno sforzo comune dell'università di Lund a Lund, la Svezia, l'università di Cambridge nel Regno Unito e l'istituto del cervello di McKnight e l'istituto della genetica dell'università di Florida. Gli scienziati hanno incluso l'esperto di fama internazionale Anders Björklund di Lund, un pioniere di Parkinson del trattamento sperimentale che comprende il trapianto delle celle fetali nei cervelli dei pazienti di Parkinson e del suo collega Deniz Kirik, un neurobiologo.

“Questo lavoro con GDNF congiuntamente ad altri approcci a ricupero della medicina, compreso le cellule staminali, le promesse avere un posto per sia protezione che la riparazione nella malattia del Parkinson,„ ha detto Dennis Steindler, Ph.D., Direttore dell'istituto del cervello di McKnight e un professore della neuroscienza. “È importante presentare giustamente il GDNF nella regolazione della malattia del Parkinson, in cui quell'introduzione può fornire la comprensione in come proteggere le celle neurali. Ciò sta mostrandoci un nuovo modo avvicinarsi al problema.„

La malattia del Parkinson è causata dalla morte delle cellule cerebrali che producono un prodotto chimico vitale conosciuto come dopamina, che porta i messaggi che dicono all'organismo how and when muoversi. Nelle prove con 31 scimmia, compreso un gruppo di controllo, le copie inserite scienziati di un gene per produrre GDNF in una regione nella parte anteriore del cervello hanno chiamato lo striatum. Poi hanno indotto le circostanze Parkinson del tipo di presentando una droga per distruggere le celle producenti dopamina. Diciassette settimane dopo quella, non solo hanno fatto il miglioramento GDNF-trattato di manifestazione delle scimmie nell'esecuzione delle mansioni, l'analisi del tessuto cerebrale hanno mostrato che i sistemi della dopamina degli animali realmente sono stati risparmiati dal trattamento.

“La domanda che più semplice stiamo facendo è, “della combinazione particolare di proteine impedisce o accelera la degenerazione dei neuroni? „„ ha detto Nicholas Muzyczka, Ph.D., uno studioso eminente e professore della genetica molecolare e della microbiologia all'istituto universitario del uF di medicina che ha partecipato alla ricerca. “Per un po di tempo il Dott. Mandel sta lavorando all'idea di introdurre un vettore nel cervello che esprimerebbe GDNF. Che cosa hanno trovato sono che se ottenete l'espressione a basso livello, potete impedire la morte delle cellule in una parte del cervello chiamato il nigra di substantia. Quello è indicato prima nei modelli del roditore, ma è incoraggiante vedere i dati che funziona in più alti animali come le scimmie.„

Nel frattempo, negli esperimenti separati con i ratti, i ricercatori hanno utilizzato la terapia genica completamente per invertire i movimenti anormali chiamati discinesie in alcuni degli animali, suggerendo un nuovo modo combattere i movimenti flailing prodotti da un trattamento ampiamente usato della droga per la malattia del Parkinson. Levodopa, considerato il sistema monetario aureo del trattamento corrente, permette al cervello di riempire la sua offerta di diminuzione di dopamina, sviante il corso distruttivo della malattia del Parkinson. Ma finalmente il trattamento può fallire.

“Levodopa funziona generalmente le grande per parecchi anni, ma d'altra parte realmente comincia creare i problemi del movimento,„ Mandel ha detto. “La nostra idea è quella invece di cattura delle pillole che creano le fluttuazioni nocive dei livelli del L-dopa, una dose continua e terapeutica sarebbe migliore per voi.

Per quanto riguarda gli sforzi per invertire ha alterato i movimenti in ratti, gli scienziati hanno usato 33 animali con svuotamento severo della dopamina ed hanno trasferito un gene per fornire una sorgente di produzione del L-dopa nello striata degli animali. Prima della ricezione del trattamento, tutti gli animali hanno avuti uso limitato in loro zampe sinistre. Dopo il trattamento, gli animali che ricevono la miscela terapeutica degli enzimi mostrano il ripristino completo in loro zampe. I ricercatori dicono non solo i ratti hanno recuperato i gradi sostanziali di funzione nei loro forelimbs alterati, livelli continui di L-dopa stavano producendi nei loro cervelli, bloccanti gli effetti secondari.