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Inserción de genes correctivos en el cerebro para luchar la enfermedad de Parkinson

Las personas internacionales de científicos han utilizado terapia génica en dos estudios separados para renovar a las neuronas y para restablecer los movimientos normales en grapas y ratas con una forma inducida por las drogas de la enfermedad de Parkinson.

La investigación, las detalladas en línea en el cerebro científico de las publicaciones y el gorrón de la neurología, esencialmente describe una estrategia para parar la enfermedad de Parkinson en su inicio y otra estrategia para tratar los efectos secundarios devastadores que ocurren al tratar la enfermedad en sus estados avanzados.

Insertando genes correctivos en el cerebro, los científicos que estudiaban pequeñas grapas llamaron daño cerebral prevenido los monos tití produciendo niveles terapéuticos de una proteína que las ayudas alimentan a las neuronas, dijeron a Ron Mandel, Ph.D., científico con la universidad del instituto del cerebro de McKnight de la Florida y del instituto de la genética que era parte del equipo de investigación.

La proteína, llamada GDNF, cortocircuito para el factor neurotrophic derivado variedad de células lial de g, se cree para preservar a las neuronas y podría ofrecer la protección contra la enfermedad de Parkinson. Pero se ha discutido su uso desde que las juicios en seres humanos terminaron el año pasado sin mostrar mejorías clínicas. Amgen, la compañía de la biotecnología más grande del mundo, conducto las juicios y paró más adelante el uso de la droga debido a preocupaciones del seguro, creando una protesta de los pacientes de Parkinson esperanzado.

Pero la terapia génica usada en grapas representa una manera diferente de entregar el GDNF al cerebro, haciendo a la carrocería producirla naturalmente. También produce niveles más manejables de la proteína en el cerebro.

“Nuestra estrategia es un concepto neuroprotective y sería solamente favorable para que los pacientes del primero tiempo guarden una buena calidad de vida. Sería un cambio enorme en la manera que se hace el tratamiento,” dijo a Mandel, neurólogo en la universidad del uF del remedio. “Sabemos que el GDNF protege las neuronas en primates contra el modelo que utilizamos, de modo que sea bueno. Ahora sabemos que podemos utilizar las dosis muy inferiores que son todavía efectivas, de modo que sea bueno. Pero necesitamos una red de seguro. Una vez que la giramos, está prendido para la vida. Tenemos que controlarla tan, y estamos trabajando en esto mientras que hablamos. Pero no está lista para las juicios clínicas.”

Sobre medios millón de americanos luchan con la enfermedad de Parkinson, incluyendo el Procurador General de la República anterior Janet reno, campeón pesado anterior Mohamed Ali del boxeo y actor de cine Michael J. Fox, según el instituto nacional para los desordenes neurológicos y el recorrido. Hospitalizaron a Juan Pablo II recientemente debido a los problemas de respiración que fueron complicados por su enfermedad de Parkinson de avance.

“El uso de GDNF como aproximación contra la enfermedad de Parkinson ha tenido verdad algunos altibajos,” dijo a J. Guillermo Langston, M.D., director científico y director general del instituto en Sunnyvale, la California del Parkinson, que presidió recientemente un panel que sondaba la experimentación de GDNF para el Michael J. Fox Foundation para la investigación de Parkinson. “Ésta es las pruebas experimentales adicionales que sugieren que pueda ser una aproximación prometedora a esta enfermedad usando in vivo la terapia génica, que es muy aplicable a los seres humanos. Incluso presenta las razones teóricas que pudieron resolver algunas de las cuestiones de seguridad que se han planteado sobre GDNF. Pero muchas cosas siguen siendo que todavía no entendemos.”

Las conclusión recientes en animales de laboratorio eran un esfuerzo conjunto de la universidad de Lund en Lund, Suecia, la universidad de Cambridge en el Reino Unido, y el instituto del cerebro de McKnight y el instituto de la genética de la universidad de la Florida. Los científicos incluyeron al experto Anders Björklund de Lund, pionero de Parkinson internacionalmente renombrado del tratamiento experimental que implicaba el trasplante de células fetales en los cerebros de los pacientes de Parkinson, y de su colega Deniz Kirik, neurobiólogo.

“Este trabajo con GDNF conjuntamente con otras aproximaciones regeneradoras del remedio, incluyendo las células madres, las promesas de tener un lugar para la protección y la reparación en la enfermedad de Parkinson,” dijo a Dennis Steindler, Ph.D., director del instituto del cerebro de McKnight y profesor de la neurología. “Es importante introducir apropiadamente el GDNF en la fijación de la enfermedad de Parkinson, donde esa introducción puede ofrecer discernimiento en cómo proteger las células de los nervios. Esto nos está mostrando una nueva manera de abordar el problema.”

La enfermedad de Parkinson es causada por la muerte de las neuronas que producen una substancia química vital conocida como dopamina, que lleva los mensajes que informan a carrocería how and when moverse. En pruebas con 31 grapas, incluyendo un grupo de mando, las copias insertadas los científicos de un gen para producir GDNF en una región en la parte delantera del cerebro llamaron el striatum. Entonces indujeron Parkinson-como condiciones introduciendo una droga para destruir las células dopamina-que producían. Diecisiete semanas después de ésa, no sólo hicieron la mejoría GDNF-tratada de la demostración de las grapas en la ejecución de las tareas, análisis del tejido cerebral mostraron que los sistemas de la dopamina de los animales fueron pasados sin real por el tratamiento.

¿“La pregunta más simple que estamos haciendo es, “combinación determinada de proteínas previene o acelera la degeneración de las neuronas? ”” dijo a Nicholas Muzyczka, Ph.D., escolar eminente y profesor de la genética molecular y de la microbiología en la universidad del uF del remedio que participó en la investigación. “El Dr. Mandel ha estado trabajando por algún tiempo en la idea de introducir un vector en el cerebro que expresaría GDNF. Qué han encontrado son que si usted consigue la expresión de bajo nivel, usted puede prevenir muerte celular en una parte del cerebro llamado el nigra del substantia. Eso se muestra antes en modelos del roedor, pero es encouraging ver los datos que trabaja en animales más altos como grapas.”

Mientras tanto, en experimentos separados con las ratas, los investigadores utilizaron terapia génica para invertir totalmente los movimientos anormales llamados las discinesias en algunos de los animales, sugiriendo una nueva manera de combate los movimientos flailing producidos por un tratamiento ampliamente utilizado de la droga para la enfermedad de Parkinson. Levodopa, considerado el patrón oro del tratamiento actual, permite al cerebro llenar su abastecimiento de disminución de dopamina, desviando el curso destructivo de la enfermedad de Parkinson. Pero el tratamiento puede petardear eventual.

La “de Levodopa funciona increíble generalmente por varios años, pero por otra parte comienza real a crear problemas del movimiento,” Mandel dijo. “Nuestra idea es ésa en vez de tomar las píldoras que crean fluctuaciones perjudiciales de los niveles de la L-dopa, una dosis contínua, terapéutica sería mejor para usted.

En cuanto para que los esfuerzos inviertan empeoraron los movimientos en ratas, los científicos utilizaron 33 animales con el agotamiento severo de la dopamina y transfirieron un gen para ofrecer una fuente de la producción de la L-dopa en el striata de los animales. Antes de recibir el tratamiento, todos los animales tenían uso limitado en sus patas izquierdas. Después del tratamiento, los animales que reciben la mezcla terapéutica de la enzima muestran la recuperación completa en sus patas. Los investigadores dicen no sólo las ratas recuperaron grados sustanciales de función en sus forelimbs empeorados, los niveles contínuos de L-dopa eran producidos en sus cerebros, cegando efectos secundarios.