La découverte peut avoir des implications pour la demande de règlement de l'hémophilie A et B

L'université de la Caroline du Nord aux chercheurs de Chapel Hill ont effectué une découverte qui peut avoir des implications pour la demande de règlement des anomalies génétiques basées sur foie telles que l'hémophilie A et B chez l'homme.

Les cellules souche embryonnaires de souris traitées dans la culture avec un facteur de croissance et alors injectées dans l'inverse de foie une forme d'hémophilie chez les souris analogues à l'hémophilie B chez l'homme, l'étude neuve montre. Un état de l'étude apparaît dans les démarches de tourillon de l'académie nationale des sciences aujourd'hui (15 février).

Les souris génétiquement modifiées manquent du facteur de coagulation IX de substance, qui chez l'homme des résultats dans le trouble de coagulation héréditaire connu sous le nom d'hémophilie B. Cette maladie, beaucoup moins courante que l'hémophilie A, affecte approximativement un sur toutes les 35.000 personnes, principalement mâles.

Bien que la cheminée embryonnaire, ou l'es, cellules puisse différencier dans la plupart de cellule saisisse le fuselage, de nombreux problèmes aient surgi en traduisant leur potentiel dans des stratégies thérapeutiques, les auteurs d'étude d'École de Médecine d'UNC rapportés.

Ces problèmes comprennent la mauvaise greffe, le fonctionnement limité, le refus des cellules engrafted par le système immunitaire et les tératomes, tumeurs concernant un mélange de tissu pas normalement trouvé à ce site.

L'étude neuve a employé une ligne des cellules de la souris es développées dans le laboratoire de M. co-auteur supérieur Oliver Smithies, professeur d'excellence de pathologie et de médicament de laboratoire à l'UNC.

Un membre de l'académie nationale des sciences, forges a gagné beaucoup d'honneurs pour le gène visant, une technique qu'il a frayée un chemin. Cette technique tient compte du développement des souris avec les mutations génétiques spécifiques qui imitent des maladies humaines telles que l'hémophilie. En 2001, les forges ont reçu la récompense d'Albert Lasker pour la recherche médicale fondamentale, « Nobel souvent appelé de l'Amérique. »

Dans l'étude, des cellules d'es ont été traitées avec le facteur de croissance des fibroblastes pendant sept jours avant l'injection. Comme prévu, ceci a eu comme conséquence des cellules d'es différenciant dans le premier endoderme comme les précurseurs, que les chercheurs ont nommés « les précurseurs putatifs d'endoderme, » ou les dynamismes. L'endoderme se rapporte à la couche interne de premières cellules embryonnaires qui se développe en digestif et appareils respiratoires.

« Non seulement les cellules d'es différencient dans des dynamismes, elles également engraft, persistent, différencient davantage et fonctionnent alors après injection, ayant pour résultat la production persistante de la protéine du facteur IX qui peut seulement venir d'un hépatocyte (cellule de foie) et de l'inversion d'hémophilie, » ont dit M. Jeffrey H. Fair, professeur agrégé de la chirurgie et responsable d'auteur important d'étude de division de la chirurgie des greffes abdominale.

D'ailleurs, dit-il, de PEP de cellules l'engraft robuste dans le foie et n'ont pas été identifiés par le système immunitaire comme étranger.

« Dans quelques semaines, dynamismes étaient les hépatocytes, » foire ajoutée. « Ils sont allés de quelque chose qui est un grand-parent très premier du hépatocyte aux hépatocytes étant. Après 115 jours, presque quatre mois après injection, souris produisaient toujours le facteur IX sans élimination immunisée. Ce produit même chez les souris qui étaient un mésappariement immunologique complet de tissu aux dynamismes. De plus, l'incidence des tératomes était limitée. »

Les chercheurs croient que cette étude explique le pouvoir de la collaboration multidisciplinaire, a indiqué M. Bruce A. Cairns, professeur adjoint de la chirurgie et directeur d'auteur de Co-fil de la recherche au centre de brûlure de N.C. Jaycee. « Cette approche peut non seulement être avantageuse, mais requis afin de résoudre des problèmes complexes de ce type en médicament. »

Bien qu'un certain nombre de questions doivent être répondues, ce travail a le potentiel grand pour de futures applications, non seulement en tant qu'une possibilité thérapeutique nouvelle pour l'hémophilie mais également pour l'autre génétique ou Maladies acquises du foie, a dit le professeur co-auteur supérieur de M. Jeffery A. Frelinger, de Kenan et le Président de la microbiologie et de l'immunologie.

« La caractéristique publiée dans cette étude prouve que les cellules souche embryonnaires partiellement différenciées, peuvent rester dans le foie et être fonctionnelles sans refus immunologique apparent. Ceci les transforme en candidats possibles pour la greffe cellulaire en foie. »

Avec la foire, les cairns, les forges et le Frelinger, co-auteurs du service de chirurgie sont M. Michael A. LaPaglia, M. Montserrat Caballero, M. Anthony A. Meyer (Président) et W. Andrew Pleasant. Du service de la pathologie et du médicament de laboratoire sont le jeu rouleau-tambour. Seigo Hatada et Hyung-suk Kim. De l'université service d'arts et de sciences du' de la biologie sont le jeu rouleau-tambour. GUI et Darrel W. Stafford de pinces ; et du service de la génétique, M. Larysa Pevny.

La recherche a été supportée par des concessions des instituts nationaux de la santé et du centre de brûlure de N.C. Jaycee.