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La Thérapie génique aide Lou Gehrig's Disease

La forme la plus commune de la maladie de neurone moteur, de la sclérose latérale amyotrophique appelée (ALS) ou du Lou Gehrig's Disease, est entraînée quand les neurones dans la moelle épinière meurent, menant à l'atrophie musculaire et à la paralysie totale.

Deux équipes de recherche indépendantes du R-U et de Suisse avaient l'habitude un élan de thérapie génique pour gêner le gène SOD1 défectueux dans les souris. Gêner des gènes défectueux peut ralentir l'étape progressive de la maladie de neurone moteur.

Les Tests suggèrent que la technique de l'Interférence ARN, alors que pas un remède, puisse ralentir ce nerf mortel gaspillant la maladie.

Environ 10% de cas sont hérités, entraîné par au moins 100 mutations différentes dans une protéine connue sous le nom de SOD1. Souris, génétiquement conçues pour transporter ce gène humain défectueux, développé une maladie qui ressemble aux ALS humains. Chaque équipe pouvait prouver qu'elles pourraient retarder les effets de la maladie et aider leurs souris génétiquement conçues vivent plus longtemps. Les Différents lentiviruses, les virus longévitaux ont associé au VIH qui sont bons pour fournir le matériel génétique aux cellules ont été employés par les deux les équipes. Les chercheurs ont désactivé les virus, puis ils les ont génétiquement conçus pour transporter une séquence particulière de l'ARN de matériel génétique. Ceci gêne de l'ARN défectueux que les gènes SOD1 humains de mutant chez les souris produisent.

À l'aide des lentiviruses amortir l'avantage thérapeutique considérable de gènes mutants a été fourni en retardant le début et prolongeant la durée de la maladie de neurone moteur, a dit Professeur Patrick Aebischer de l'Institut de Technologie Fédéral Suisse à Lausanne, Suisse.

L'équipe BRITANNIQUE a injecté sa thérapie génique dans les colonnes vertébrales et les muscles variés des souris de mutant d'ALS et quand M. Mimoun Azzouz d'Oxford Biomedica et collègues a disséqué les souris, elles ont trouvé que les souris traitées ont eu des neurones moteurs plus sains que les souris non traitées.

Il a pris deux fois tant que normal pour que les symptômes d'ALS commencent et les souris ont vécu pour 80% de leur durée de vie normale.