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La Terapia genica aiuta Lou Gehrig's Disease

Il modulo più comune della malattia del neurone di motore, chiamato sclerosi laterale amiotrofica (ALS) o Lou Gehrig's Disease, è causato quando i neuroni nel midollo spinale muoiono, piombo per muscle lo spreco e la paralisi totale.

Due gruppi separati dei ricercatori dal REGNO UNITO e dalla Svizzera hanno utilizzato un approccio di terapia genica per interferire con il gene difettoso SOD1 in mouse. Interferendo con i geni difettosi può rallentare la progressione della malattia del neurone di motore.

Le Prove suggeriscono che la tecnica di interferenza del RNA, mentre non una maturazione, possa rallentare questo nervo interno che spreca la malattia.

Circa 10% dei casi sono ereditati, causato almeno da 100 mutazioni differenti in una proteina conosciuta come SOD1. Mouse, geneticamente costruiti per portare questo gene umano difettoso, sviluppato una malattia che assomiglia a ALS umano. Ogni gruppo poteva indicare che potrebbero ritardare gli effetti della malattia ed aiutare i loro mouse geneticamente costruiti viva più lungamente. I lentiviruses Differenti, virus longevi si sono riferiti al HIV che sono buoni a consegnare il materiale genetico alle celle sono stati usati dai due i gruppi. I ricercatori hanno reso non validi i virus, quindi geneticamente li hanno costruiti per portare una sequenza specifica del RNA del materiale genetico. Ciò interferisce con il RNA difettoso che i geni mutanti dell'essere umano SOD1 nei mouse producono.

Usando i lentiviruses per fare tacere il considerevole vantaggio terapeutico dei geni mutanti è stato fornito ritardando l'inizio e prolungando la durata della malattia del neurone di motore, ha detto il Professor Patrick Aebischer dell'Istituto di Tecnologia Federale Svizzero a Losanna, Svizzera.

Il gruppo BRITANNICO ha iniettato la sua terapia genica nelle spine dorsali e vari muscoli dei mouse mutanti di ALS e quando il Dott. Mimoun Azzouz di Oxford Biomedica e colleghi ha diviso i mouse, hanno trovato che i mouse trattati hanno avuti neuroni di motore più sani che i mouse non trattati.

Ha catturato due volte finchè normale affinchè i sintomi di ALS cominci ed i mouse hanno vissuto per 80% della loro durata della vita normale.