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A Terapia genética ajuda Lou Gehrig's Disease

O formulário o mais comum da doença do neurônio de motor, chamado esclerose de lateral amyotrophic (ALS) ou Lou Gehrig's Disease, é causado quando os neurônios na medula espinal morrem, conduzindo para muscle o desperdício e a paralisia total.

Duas equipes separadas dos pesquisadores do REINO UNIDO e do Suíça usaram uma aproximação da terapia genética para interferir com o gene SOD1 defeituoso nos ratos. Interferir com os genes defeituosos pode retardar a progressão da doença do neurônio de motor.

Os Testes sugerem que a técnica da interferência do RNA, quando não uma cura, puder retardar este nervo fatal que desperdiça a doença.

Aproximadamente 10% dos casos são herdados, causado pelo menos por 100 mutações diferentes em uma proteína conhecida como SOD1. Ratos, projetados genetically para levar este gene humano defeituoso, desenvolvido uma doença que olhe como o ALS humano. Cada equipe podia mostrar que poderiam atrasar os efeitos da doença e para ajudar seus ratos genetically projetados vivem mais por muito tempo. Os lentiviruses Diferentes, os vírus duradouros relacionaram-se ao VIH que são bons em entregar o material genético às pilhas foram usados pelos dois as equipes. Os pesquisadores desabilitaram os vírus, a seguir projectaram-nos genetically para levar uma seqüência específica do RNA do material genético. Isto interfere com o RNA defeituoso que os genes SOD1 humanos do mutante nos ratos produzem.

Usando lentiviruses para silenciar o benefício terapêutico considerável dos genes de mutante foi fornecido atrasando o início e prolongando a duração da doença do neurônio de motor, disse o Professor Patrick Aebischer do Instituto de Tecnologia Federal Suíço em Lausana, Suíça.

A equipe BRITÂNICA injectou sua terapia genética nas espinhas e os vários músculos dos ratos do mutante do ALS e quando o Dr. Mimoun Azzouz de Oxford Biomedica e colegas dissecou os ratos, encontraram que os ratos tratados tiveram uns neurônios de motor mais saudáveis do que ratos não tratados.

Tomou duas vezes enquanto normal para que os sintomas do ALS comecem e os ratos viveram para 80% de seu tempo normal.