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La Terapia génica ayuda a Lou Gehrig's Disease

El formulario más común de la enfermedad de la neurona de motor, llamado esclerosis lateral amiotrófica (ALS) o Lou Gehrig's Disease, se causa cuando mueren las neuronas en la médula espinal, llevando para muscle perder y parálisis total.

Dos personas separadas de investigadores del REINO UNIDO y de Suiza utilizaron una aproximación de la terapia génica para interferir con el gen defectuoso SOD1 en ratones. La Interferencia con los genes defectuosos puede retrasar la progresión de la enfermedad de la neurona de motor.

Las Pruebas sugieren que la técnica de la interferencia del ARN, mientras que no una vulcanización, pueda reducir nervio fatal que pierde enfermedad.

Los Cerca De 10% de casos son heredados, causado por por lo menos 100 diversas mutaciones en una proteína conocida como SOD1. Ratones, genético dirigidos para llevar este gen humano defectuoso, desarrollado una enfermedad que parece el ALS humano. Cada personas podían mostrar que podrían demorar los efectos de la enfermedad y ayudar viven sus ratones genético dirigidos más de largo. Diversos lentiviruses, los virus de larga duración se relacionaron con el VIH que son buenos en la entrega del material genético a las células fueron utilizados por los dos las personas. Los investigadores desactivaron los virus, después genético los dirigieron para llevar una serie específica del ARN del material genético. Esto interfiere con el ARN defectuoso que los genes humanos SOD1 del mutante en los ratones producen.

Usando lentiviruses imponer silencio ventaja terapéutica de los genes de mutante a la considerable fue proporcionado demorando inicio y prolongando la duración de la enfermedad de la neurona de motor, dijo a Profesor Patrick Aebischer del Instituto de Tecnología Federal Suizo en Lausanne, Suiza.

Las personas BRITÁNICAS inyectaron su terapia génica en las espinas dorsales y los diversos músculos de los ratones del mutante del ALS y cuando el Dr. Mimoun Azzouz de Oxford Biomedica y colegas disecó los ratones, encontraron que los ratones tratados tenían neuronas de motor más sanas que ratones no tratados.

Tomó dos veces mientras sea normal para que los síntomas del ALS comiencen y los ratones vivieron para el 80% de su vida útil normal.