Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

La Hydroxyurée peut éviter des complications telles que les dégâts d'organe et l'accroissement arrêté de la demande de règlement de l'anémie falciforme

Traitant les bébés qui ont l'anémie falciforme (SCD) avec la hydroxyurée liquide orale semble éviter le début des complications à long terme déclenchées par cette maladie, selon des résultats d'une étude préliminaire par des chercheurs à l'Hôpital des Recherches des Enfants de St Judas.

Les découvertes de l'étude sont importantes parce que le début des dégâts provoqué par des complications de SCD peut se produire dès trois mois après la naissance. Commencer la demande de règlement avant que ces complications commencent pourrait excessivement réduire la possibilité des dégâts d'organe et de la mort prématurée. Un état sur l'étude apparaît dans l'édition en ligne du 14 juin du Sang.

Dans SCD, une mutation génétique fait former l'hémoglobine oxygène-transportante (Hb) de protéine les cordons rigides en hématies, faisant prendre les cellules une forme courbée et sickled. Les cellules sickled encrassent des petits vaisseaux sanguins, endommageant la douleur et le sérieux dommages le cerveau, les reins, la rate et d'autres organes ; et la mort prématurée ultérieure de l'anémie anormale de causes de cellules rouges. Aux Etats-Unis, SCD est trouvé en grande partie parmi des Afros-Américains.

La Hydroxyurée augmente la production de l'hémoglobine foetale (HbF), la protéine de transport principale de l'oxygène en hématies foetales. Puisque HbF empêche des hématies de « sickling, » les directeurs de stage ont employé la hydroxyurée pendant environ une décennie pour remettre en service la production de HbF dans les adultes et les enfants plus âgés avec SCD. De plus, la hydroxyurée réduit la gravité des symptômes soufferte par des adolescents et des adultes avec SCD, tel que des infections de poumon, des dégâts d'organe, l'accroissement arrêté, le développement du cerveau causé la détérioration et le syndrome aigu de poitrine (ACS). ACS se rapporte à une infection dans les poumons qui occasionne des difficultés respirant, la douleur et d'autres symptômes et peut être mortel.

L'étude actuelle de St Judas était une extension d'un test clinique, d'une Sécurité de Hydroxyurée et d'une Toxicité précédents d'Organe (HUSOFT), qui était la première dans quels jeunes bébés ont été traités avec la hydroxyurée. L'étude initiale de HUSOFT, publiée en 2001, expliquée que le traitement liquide oral à court terme de hydroxyurée peut être sûr et pertinent dans les bébés avec SCA. Dans l'étude d'extension, ces mineurs ont été suivis pendant jusqu'à six années de traitement.

« Nos résultats sont prometteurs et justifient un plus grand essai clinique multicentrique pour confirmer cela qui traite des bébés avec la hydroxyurée est sûr et pertinent, » a dit Jane S. Hankins, M.D., un médecin au Centre de Cellule Falciforme Complet de St Judas et l'auteur important de l'étude. « Si un plus grand essai supporte nos observations dans l'Extension de HUSOFT, la demande de règlement de l'anémie falciforme subira une évolution important. »

« Cette étude est particulièrement d'une manière encourageante parce qu'elle suggère que nous puissions traiter des bébés avec la hydroxyurée pendant plusieurs années sans effets secondaires assez sérieux pour limiter l'utilisation de ce médicament, » a dit Winfred Wang, M.D., directeur Complet de Centre de Cellule Falciforme de St Judas. « Notre objectif est d'effectuer à drépanocytose une maladie capable de survie qui ne réduit pas de manière significative la qualité de vie d'une personne. » Wang est l'auteur supérieur du papier dans le Sang.

Une étude pilote biennale de 21 bébés avec SCD, le HUSOFT initial a été conçue pour examiner la faisabilité de traiter des mineurs avec la hydroxyurée liquide ; pour déterminer la toxicité de ce médicament dans les bébés ; pour évaluer les effets de la hydroxyurée aux niveaux foetaux d'HB ; et pour observer si cette demande de règlement pourrait préserver le fonctionnement de rate. Les Patients ont reçu 20 milligrammes/kilgrams de poids corporel/jour (mg/kg/jour) de hydroxyurée. Chacun Des 21 patients qui ont achevé l'étude initiale a été inscrit par leurs parents dans l'étude d'Extension de HUSOFT. Dans cette étude, la dose de hydroxyurée a été élevée de 20 à 30 mg/kg/jour pour une moyenne de 4,0 ans (domaine 2,1 - 6,0 ans).

L'objectif de l'Extension de HUSOFT était de déterminer si cette dose plus élevée, donnée pendant un laps de temps étendu, si les avantages à long terme significatifs sans entraîner des effets secondaires inacceptables chez les enfants s'échelonnant dans l'âge de 2,6 à 4,4 ans (âge moyen 3,4 ans).

Après quatre ans de traitement de hydroxyurée, les concentrations de l'HB, HbF et le volume d'hématies ont été sensiblement augmentés dans les enfants recevant la hydroxyurée. D'ailleurs, le niveau de HbF a souvent dépassé 20 pour cent du montant total d'HB, Hankins a dit. « Chez les enfants qui n'ont pas été traités avec la hydroxyurée, le niveau de HbF s'est baissé de manière significative, » il a ajouté. « Le fait que les niveaux de HbF ont monté dans les bébés traités avec la hydroxyurée suggère que le médicament soit pertinent dans les bébés, ainsi que dans les adolescents et les adultes. »

Les Bébés recevant la hydroxyurée ont également pesé plus et étaient plus grands que ces années non traitées des enfants 2 à 5 qui avaient été observées dans une étude nationale précédente et à long terme appelée l'Étude Coopérative pour l'Anémie Falciforme. Le gain de poids moyen pour des bébés dans l'étude de St Judas était plus de 4,5 livres par an ; et le gain dans la hauteur était plus de 3 pouces, les chercheurs enregistrent.

La « Hydroxyurée pourrait également s'avérer être une façon efficace d'améliorer les soins des patients d'anémie falciforme qui vivent dans des régions du monde défavorisées, » a dit Russell E. Ware, M.D., Ph.D., directeur de la division d'Hématologie du Service de l'Hématologie-Oncologie à St Judas. La « Demande De Règlement avec la hydroxyurée exige le bilan périodique, mais le médicament est relativement peu coûteux et devrait être capable de s'adapter aux pays avec les moyens limités, » il a dit. Les Articles sont un co-auteur du papier.

D'Autres auteurs de l'article incluent Zora Rogers (Université du Texas, Dallas) ; Lynn W. Wynn, MSN, PNP, CCRP (St Judas) ; Peter A. Lane (Université d'Emory, Atlanta, GA) ; et J. Paul Scott (Faculté de Médecine du Wisconsin, de Milwaukee).

http://www.stjude.org/