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L'idrossiurea può prevenire le complicanze, come danni agli organi e la crescita stentata nel trattamento di anemia falciforme

Curare i bambini che ha l'anemia falciforme (SCD), con liquidi per via orale idrossiurea sembra prevenire l'insorgenza di complicanze a lungo termine innescata da questa malattia, secondo i risultati di uno studio preliminare dagli investigatori a S. Jude Children Research Hospital di .

I risultati dello studio sono importanti perché l'insorgenza di danni causati da complicazioni SCD può verificarsi già tre mesi dopo la nascita. Di iniziare il trattamento prima di quelle complicazioni iniziano potrebbe ridurre drasticamente il rischio di danno d'organo e morte prematura. Un rapporto sullo studio compare nell'edizione del 14 giugno in linea di sangue .

In SCD, una mutazione genetica causa di trasportare ossigeno proteina emoglobina (Hb) per formare cavi rigidi nei globuli rossi, causando le cellule ad assumere un'inclinazione, forma falce. Le cellule falciformi ostruire i piccoli vasi sanguigni, causando dolore e gravi danni al cervello, reni, milza e altri organi; e la successiva morte prematura delle cellule anomale rossi provoca anemia. Negli Stati Uniti, SCD si trova soprattutto tra gli afro-americani.

Idrossiurea aumenta la produzione di emoglobina fetale (HbF), la principale proteina di trasporto di ossigeno nel feto globuli rossi. Perché HbF previene i globuli rossi da "falcizzazione," i medici hanno utilizzato idrossiurea per circa un decennio per riattivare la produzione di HbF in adulti e bambini con SCD. Inoltre, idrossiurea riduce la gravità dei sintomi subiti da adolescenti e adulti con SCD, quali infezioni polmonari, danni agli organi, crescita stentata, lo sviluppo del cervello compromessa e sindrome toracica acuta (ACS). ACS si riferisce ad una infezione nei polmoni che causa difficoltà respiratorie, dolori e altri sintomi e può essere fatale.

La corrente di St. Jude studio è stata l'estensione di un precedente studio clinico, idrossiurea sicurezza e tossicità d'organo (HUSOFT), che è stato il primo in cui sono stati trattati i neonati con idrossiurea. Lo studio originale HUSOFT, pubblicato nel 2001, ha dimostrato che a breve termine la terapia orale con liquidi idrossiurea può essere sicuro ed efficace nei bambini con SCA. Nello studio di estensione, questi bambini sono stati seguiti fino a sei anni di terapia.

"I nostri risultati sono promettenti e giustificare un trial multicentrico clinico più ampio per confermare che il trattamento di bambini con idrossiurea è sicuro ed efficace", ha detto Jane S. Hankins, MD, un medico al S. Jude cella Comprehensive Centro Falce e autore principale dello studio. "Se un processo più ampio supporta le nostre osservazioni in estensione HUSOFT, il trattamento di anemia falciforme subirà un cambiamento significativo".

"Questo studio è particolarmente incoraggiante perché suggerisce che siamo in grado di trattare i bambini con idrossiurea per diversi anni senza effetti collaterali abbastanza gravi da limitare l'uso di questo farmaco", ha detto Winfred Wang, MD, St. Jude completa direttore falciforme Center. "Il nostro obiettivo è quello di rendere l'anemia falciforme una malattia sopravvivenza che non riduce significativamente la qualità di una persona della vita". Wang è l'autore principale della carta di Sangue.

A due anni di studio pilota su 21 bambini con SCD, il HUSOFT originale è stato progettato per esaminare la fattibilità di trattare i neonati con il liquido idrossiurea, per determinare la tossicità di questo farmaco nei bambini, per valutare idrossiurea ha effetti sul feto i livelli di emoglobina e di osservare se questo trattamento può preservare la funzione della milza. I pazienti hanno ricevuto 20 milligrammi / kilgrams di peso corporeo / giorno (mg / kg / die) di idrossiurea. Tutti i 21 pazienti che hanno completato lo studio iniziale sono stati arruolati dai genitori nello studio di estensione HUSOFT. In questo studio, la dose di idrossiurea è stato elevato da 20 a 30 mg / kg / die per una media di 4,0 anni (range 2,1-6,0 anni).

Lo scopo del Estensione HUSOFT era quello di determinare se questo dosaggio più alto, dato per un lungo periodo di tempo, purché significativi benefici a lungo termine senza causare effetti collaterali inaccettabili nei bambini di età compresa tra 2,6-4,4 anni (età media 3,4 anni).

Dopo quattro anni di terapia con idrossiurea, le concentrazioni di emoglobina, HbF e il volume dei globuli rossi è risultata significativamente aumentata nei bambini trattati con idrossiurea. Inoltre, il livello di HbF spesso superato il 20 per cento della quantità totale di Hb, Hankins ha detto. "Nei bambini che non sono stati trattati con idrossiurea, il livello di HbF è diminuito in maniera significativa", ha aggiunto. "Il fatto che i livelli di HbF è aumentato nei bambini trattati con idrossiurea suggerisce che il farmaco è efficace nei bambini, così come negli adolescenti e negli adulti".

I bambini ricevono idrossiurea anche pesato di più e sono più alti di quelli dei bambini non trattati 2 a 5 anni vecchio che era stato osservato in un precedente studio a lungo termine nazionale chiamato lo studio concertato di anemia falciforme. Il guadagno di peso medio per i bambini nello studio St. Jude è stato più di 4,5 sterline all'anno, e il guadagno in altezza era più di 3 pollici, il rapporto dei ricercatori.

"Idrossiurea potrebbe anche rivelarsi un modo efficace per migliorare la cura dei pazienti anemia a cellule falciformi che vivono in aree svantaggiate del mondo", ha detto Russell E. Ware, MD, Ph.D., direttore della divisione Ematologia del Dipartimento di Ematologia-Oncologia presso St. Jude. "Il trattamento con idrossiurea richiede controlli periodici, ma il farmaco è relativamente poco costoso e deve essere adattabile ai paesi con risorse limitate", ha detto. Ware è un co-autore della carta.

Altri autori di questo articolo sono Zora Rogers (University of Texas, Dallas), Lynn W. Wynn, MSN, PNP, CCRP (St. Jude), Peter A. Lane (Emory University, Atlanta, GA), e J. Paul Scott (Medical College of Wisconsin, Milwaukee).

http://www.stjude.org/