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Hydroxyurea pode impedir complicações tais como dano do órgão e o crescimento stunted no tratamento da doença da célula falciforme

Tratando os bebês que têm a doença da célula falciforme (SCD) com o hydroxyurea líquido oral parece impedir o início das complicações a longo prazo provocadas por esta doença, de acordo com resultados de um estudo preliminar por investigador no Hospital da Pesquisa das Crianças do St. Jude.

Os resultados do estudo são importantes porque o início de dano causado por complicações de SCD pode ocorrer a partir de três meses após o nascimento. Começar o tratamento antes que aquelas complicações comecem poderia dramàtica reduzir a possibilidade de dano do órgão e da morte prematura. Um relatório no estudo aparece na edição em linha do 14 de junho do Sangue.

Em SCD, uma mutação genética faz com a hemoglobina oxigênio-levando da proteína (Hb) forme cabos rígidos nos glóbulos vermelhos, fazendo com que as pilhas tomem em uma forma curvada, sickled. As pilhas sickled obstruem vasos sanguíneos pequenos, causando a dor e o dano grave ao cérebro, aos rins, ao baço e aos outros órgãos; e a morte prematura subseqüente da anemia anormal das causas das pilhas vermelhas. Nos Estados Unidos, SCD é encontrado na maior parte entre Afro-Americanos.

Hydroxyurea aumenta a produção de hemoglobina fetal (HbF), a proteína de transporte principal do oxigênio em glóbulos vermelhos fetal. Porque HbF impede que os glóbulos vermelhos “sickling,” os clínicos usaram o hydroxyurea por aproximadamente uma década para reactivate a produção de HbF nos adultos e em umas crianças mais idosas com SCD. Além, o hydroxyurea reduz a severidade dos sintomas sofridos por adolescentes e por adultos com SCD, tal como infecções do pulmão, dano do órgão, o crescimento stunted, a revelação danificada do cérebro e a síndrome aguda da caixa (ACS). ACS refere uma infecção nos pulmões que cause a dificuldade que respira, na dor e nos outros sintomas e pode ser fatal.

O estudo actual do St. Jude era uma extensão de um ensaio clínico, de uma Segurança de Hydroxyurea e de uma Toxicidade precedentes do Órgão (HUSOFT), que fosse a primeira em que bebês novos foram tratados com o hydroxyurea. O estudo original de HUSOFT, publicado em 2001, demonstrado que a terapia líquida oral a curto prazo do hydroxyurea pode ser segura e eficaz nos bebês com ESCUMALHAS. No estudo da extensão, estes infantes foram seguidos por até seis anos de terapia.

“Nossos resultados são prometedores e justificam um ensaio clínico multicentrado maior para confirmar aquele que trata bebês com o hydroxyurea são seguros e eficaz,” disse Jane S. Hankins, M.D., um médico no Centro de Célula Falciforme Detalhado do St. Jude e autor principal do estudo. “Se uma experimentação maior apoia nossas observações na Extensão de HUSOFT, o tratamento da doença da célula falciforme submeter-se-á a uma mudança significativa.”

“Este estudo está incentivando particularmente porque sugere que nós possamos tratar bebês com o hydroxyurea por diversos anos sem os efeitos secundários sérios bastante para limitar o uso desta droga,” disse Winfred Wang, M.D., director Detalhado do Centro de Célula Falciforme do St. Jude. “Nosso alvo é fazer a anemia da célula falciforme uma doença survivable que não reduza significativamente a qualidade de uma pessoa de vida.” Wang é o autor superior do papel no Sangue.

Um estudo piloto bienal de 21 bebês com SCD, o HUSOFT original foi projectado examinar a possibilidade de tratar infantes com o hydroxyurea líquido; para determinar a toxicidade desta droga nos bebês; para avaliar os efeitos dos hydroxyurea em níveis fetal do HB; e para observar se este tratamento poderia preservar a função do baço. Os Pacientes receberam 20 miligramas/kilgrams do peso corporal/dia (mg/kg/day) do hydroxyurea. Todos Os 21 pacientes que terminaram o estudo inicial foram registrados por seus pais no estudo da Extensão de HUSOFT. Nesse estudo, a dose do hydroxyurea era elevado de 20 a 30 mg/kg/day para uma média de 4,0 anos (escala 2,1 - 6,0 anos).

O alvo da Extensão de HUSOFT era determinar se esta dose mais alta, dada por um período de tempo prolongado, desde que benefícios a longo prazo significativos sem causar efeitos secundários inaceitáveis nas crianças que variam na idade de 2,6 a 4,4 anos (idade mediana 3,4 anos).

Após quatro anos de terapia do hydroxyurea, as concentrações de HB, HbF e o volume de glóbulos vermelhos foram aumentados significativamente nas crianças que recebem o hydroxyurea. Além Disso, o nível de HbF excedeu frequentemente 20 por cento da quantidade total de HB, Hankins disse. “Nas crianças que não foram tratadas com o hydroxyurea, o nível de HbF diminuiu significativamente,” adicionou. “O facto de que os níveis de HbF aumentaram nos bebês tratados com o hydroxyurea sugere que a droga seja eficaz nos bebês, assim como nos adolescentes e nos adultos.”

Os Bebês que recebem o hydroxyurea igualmente pesaram mais e foram mais altos do que aquelas crianças não tratadas 2 a 5 anos velhas quem tinha sido observado em um estudo nacional precedente, a longo prazo chamado o Estudo Cooperativo para a Doença da Célula Falciforme. O ganho de peso médio para bebês no estudo do St. Jude era mais de 4,5 libras pelo ano; e o ganho na altura era mais de 3 polegadas, os pesquisadores relatam.

“Hydroxyurea poderia igualmente provar ser um modo eficaz melhorar o cuidado da célula falciforme os pacientes da doença que que vivem nas áreas desvalidas do mundo,” disseram Russell E. Mercadorias, M.D., Ph.D., director da divisão da Hematologia do Departamento da Hematologia-Oncologia em St. Jude. O “Tratamento com hydroxyurea exige controles periódicos, mas a medicamentação é relativamente barata e deve ser adaptávela aos países com recursos limitados,” disse. Os Mercadorias são um co-autor do papel.

Outros autores do artigo incluem Zora Rogers (Universidade do Texas, Dallas); Lynn W. Wynn, MSN, PNP, CCRP (St. Jude); Peter A. Pista (Universidade de Emory, Atlanta, GA); e J. Paul Scott (Faculdade Médica de Wisconsin, de Milwaukee).

http://www.stjude.org/