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La hidroxiurea puede prevenir complicaciones tales como daño a los órganos y retraso del crecimiento en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes

El tratamiento de los bebés que tienen la enfermedad de células falciformes (ECF) con hidroxiurea oral líquido parece prevenir la aparición de complicaciones a largo plazo provocados por esta enfermedad, según los resultados de un estudio preliminar realizado por investigadores de San El Hospital de Investigación Infantil Jude .

Los resultados del estudio son importantes porque la aparición de daños causados ​​por las complicaciones SCD puede ocurrir tan pronto como tres meses después del nacimiento. De iniciar el tratamiento antes de comenzar las complicaciones podría reducir drásticamente la probabilidad de daño a los órganos y muerte prematura. Un informe sobre el estudio aparece en la edición del 14 de junio en línea de sangre .

En SCD, una mutación genética que provoca que el oxígeno transportado por la hemoglobina de proteínas (Hb) para formar cordones rígidos en los glóbulos rojos, causando que las células adquieren una forma doblada, falciformes. Las células falciformes obstruyen los vasos sanguíneos pequeños, causando dolor y daños graves en el cerebro, los riñones, el bazo y otros órganos, y la posterior muerte prematura de los glóbulos rojos anormales produce anemia. En los Estados Unidos, la SCD se encuentra principalmente entre los afroamericanos.

La hidroxiurea aumenta la producción de hemoglobina fetal (HbF), la proteína principal de transporte de oxígeno en los glóbulos rojos fetales. Porque HbF evita que las células rojas de la sangre de "formación de células falciformes," los médicos han utilizado la hidroxiurea durante una década para reactivar la producción de HbF en los adultos y niños mayores con SCD. Además, la hidroxiurea reduce la severidad de los síntomas que sufren los adolescentes y adultos con ECF, tales como infecciones de los pulmones, daño de órganos, retraso del crecimiento, desarrollo cerebral anormal y síndrome torácico agudo (ACS). ACS se refiere a una infección en los pulmones que causa dificultad para respirar, dolor y otros síntomas y puede ser fatal.

La corriente de St. Jude estudio fue una extensión de un ensayo clínico previo, hidroxiurea seguridad y toxicidad orgánica (HUSOFT), que fue la primera en la que los bebés fueron tratados con hidroxiurea. El estudio original de HUSOFT, publicado en 2001, demostró que a corto plazo líquido oral terapia con hidroxiurea puede ser seguro y eficaz en los bebés con SCA. En el estudio de extensión, estos niños fueron seguidos por hasta seis años de terapia.

"Nuestros resultados son prometedores y justifican un ensayo multicéntrico clínico más grande para confirmar que el tratamiento de bebés con hidroxiurea es segura y efectiva", dijo Jane S. Hankins, MD, un médico en el Centro Integral de San Judas celular falciforme y autor principal del estudio. "Si un ensayo más grande apoya nuestras observaciones en la extensión de HUSOFT, el tratamiento de la enfermedad de células falciformes se someterá a un cambio significativo."

"Este estudio es particularmente alentador porque sugiere que podemos tratar a los bebés con hidroxiurea durante varios años sin efectos secundarios lo suficientemente graves como para limitar el uso de esta droga", dijo Winfred Wang, MD, St. Jude Integral de células falciformes director del Centro. "Nuestro objetivo es hacer que la anemia de células falciformes una enfermedad de supervivencia que no reduce significativamente la calidad de una persona de la vida." Wang es el autor principal del artículo en la sangre.

Un estudio piloto de dos años de 21 niños con SCD, la HUSOFT original fue diseñado para examinar la viabilidad del tratamiento de los recién nacidos con líquido hidroxiurea, para determinar la toxicidad de este fármaco en los bebés, para evaluar la hidroxiurea los efectos sobre fetal niveles de Hb, y observar si este tratamiento podría preservar la función del bazo. Los pacientes recibieron 20 mg / kilgrams de peso corporal / día (mg / kg / día) de la hidroxiurea. Los 21 pacientes que completaron el estudio inicial fueron inscritos por sus padres en el estudio de extensión HUSOFT. En ese estudio, la dosis de hidroxiurea fue elevado de 20 a 30 mg / kg / día durante un promedio de 4,0 años (rango 2,1 a 6,0 años).

El objetivo de la extensión de HUSOFT fue determinar si la dosis más alta, dada por un período prolongado de tiempo, siempre importantes beneficios a largo plazo sin causar efectos secundarios inaceptables en los niños de edades comprendidas entre 2,6 a 4,4 años (edad media 3,4 años).

Tras cuatro años de la terapia con hidroxiurea, las concentraciones de Hb, HbF y el volumen de las células rojas de la sangre fueron significativamente superiores en los niños que recibieron hidroxiurea. Por otra parte, el nivel de HbF a menudo supera el 20 por ciento de la cantidad total de Hb, dijo Hankins. "En los niños que no fueron tratados con hidroxiurea, el nivel de HbF se redujo de manera significativa", agregó. "El hecho de que los niveles de HbF se elevó en los bebés tratados con hidroxiurea sugiere que el fármaco es eficaz en los bebés, así como en adolescentes y adultos."

Los bebés que recibieron hidroxiurea también pesaban más y eran más altos que los niños no tratados 2 a 5 años de edad que se había observado en un estudio previo, a largo plazo estudio nacional llamado el Estudio Cooperativo de Enfermedad de células falciformes. El aumento de peso promedio para los bebés en el estudio de San Judas fue más de 4,5 libras por año, y la ganancia de altura fue de más de 3 pulgadas, informaron los investigadores.

"La hidroxiurea también podría ser una manera eficaz de mejorar la atención de la enfermedad de células falciformes pacientes que viven en zonas desfavorecidas del mundo", dijo Russell E. Ware, MD, Ph.D., Director de la División de Hematología del Departamento de de Hematología-Oncología del St. Jude. "El tratamiento con hidroxiurea requiere revisiones periódicas, pero el medicamento es relativamente barato y debe ser adaptable a los países con recursos limitados", dijo. Ware es un co-autor del artículo.

Otros autores del artículo son Zora Rogers (Universidad de Texas, Dallas), Lynn W. Wynn, MSN, PNP, CCRP (San Judas), Peter A. Lane (Universidad de Emory, Atlanta, GA), y J. Paul Scott (Colegio Médico de Wisconsin, Milwaukee).

http://www.stjude.org/