La Terapia genica e l'esercizio possono aiutare le vittime di Lou Gehrig's Disease

Un nuovo studio in mouse dà la speranza che una combinazione di terapia genica e di esercizio può prolungare le vite della gente che ha Lou Gehrig's Disease.

La Sclerosi laterale amiotrofica (ALS), o Lou Gehrig's Disease, è un cronico e malattia che progressiva quello piombo alla paralisi ed infine alla morte. Non Ci sono maturazioni conosciute ed il metodo Approvato dalla FDA solo per il trattamento della malattia è una droga che può prolungare la vita fra tre e sei mesi, ha detto Brian Kaspar, l'autore principale dello studio e un assistente universitario della pediatria all'Ohio State University.

Nello studio, alcuni dei mouse sono stati trattati con una combinazione di esercizio e la terapia con un gene conosciuto per contribuire a proteggere i motoneuroni.

“La terapia combinata quasi ha raddoppiato la durata della vita dei mouse con ALS,„ ha detto Kaspar.

I Mouse che hanno avuti ALS ma ricevuti nessun trattamento hanno vissuto una media dei 120 giorni. Tuttavia, i mouse che sono stati permessi esercitarsi e la terapia genica anche ricevuta hanno vissuto una media dei 210 giorni. I mouse Sani vivono solitamente per uno o due anno.

“In Qualche Modo, i due trattamenti si complementano ed avvantaggiano il mouse,„ ha detto Kaspar, che è egualmente un ricercatore con il Centro per Terapia Genica all'Istituto Di Ricerca Dei Bambini di Columbus.

Ha presentato lavoro il 14 novembre in Washington, DC, alla riunione annuale della Società per la Neuroscienza.

Nello studio corrente, i ricercatori hanno esaminato gli effetti dell'esercizio con e senza il trattamento supplementare di terapia genica. Un gruppo di mouse che serviscono da controllo ha avuto ALS ma ricevuto nessun trattamento.

Lo studio egualmente ha indicato che i mouse con ALS hanno tratto giovamento dall'esercizio di più se cominciassero più presto nella vita. Alcuni mouse hanno cominciato il trattamento di esercizio (senza terapia genica) ai 40 giorni dell'età, mentre altri mouse non si sono non avvi esercitarsi fino ai 90 giorni dell'età.

I mouse che si sono avvi esercitarsi quando più giovane sono stati vissuti circa un mese più di lunghezza dei mouse di controllo, mentre i mouse che hanno cominciato a esercitarsi ai 90 giorni dell'età hanno vissuto una media il 11 giorno di più di lunghezza dei mouse di controllo.

“Più presto i mouse potessero esercitarsi, meglio facessero,„ Kaspar ha detto.

Gli Studi su altre malattie di un neurone, quali Parkinson e Huntington, hanno suggerito che l'esercizio potesse realmente impedire i neuroni morire.

Nel lavoro relativo, Kaspar ed i suoi colleghi hanno trovato quella sopravvivenza del mouse estesa terapia genica entro i circa 20 - 25 giorni. Il gene che hanno usato, il fattore di crescita del tipo di insulina 1 (IGF-1), produce un ormone dallo stesso nome. Questo ormone contribuisce a proteggere i motoneuroni ed egualmente stimola la crescita del muscolo.

“La Ricerca suggerisce che l'esercizio amplifichi i livelli di IGF-1 come pure altre proteine che possono essere utili,„ Kaspar ha detto. “Combinare i due ha avuta un effetto profondo sulla sopravvivenza e sulla funzione, suggerenti che i trattamenti potessero fare insieme una differenza significativa nella progressione di ALS.„

Ma mentre questo piccolo studio in mouse mostra la promessa, i ricercatori ancora hanno modi andare prima che le prove umane possano cominciare. Né possono dire che genere di esercizio può essere la cosa migliore per qualcuno con ALS.

Kaspar ed i suoi colleghi già hanno cominciato la fase prossima dello studio del mouse, comunque - stanno preparando i mouse per funzionare su una pedana mobile. La Formazione degli animali lascerà i ricercatori gestire quanto tempo un mouse può esercitarsi. Sperano di potere misurare gli effetti delle durate differenti dell'esercizio sulla malattia.

“Capendo come l'espressione genica di influenze di esercizio può aiutarci a trovare le nuove terapie che rallentano la progressione di ALS,„ Kaspar ha detto. Le influenze di malattia circa 30,000 persone negli Stati Uniti, con approssimativamente 5.000 nuovi casi hanno riferito ogni anno. La speranza di vita Media è a cinque anni dall'inizio della malattia.

La causa di ALS è sconosciuta in tutto solo 2 per cento dei casi, dove la malattia è causata da una mutazione genetica conosciuta.

“L'ultima sfida è di capire che morte del motoneurone di grilletti negli altri 98 per cento della gente con la malattia,„ Kaspar ha detto.

Kaspar ha intrapreso gli studi con Soo Kim, un collega pre-di laurea in biochimica allo Stato dell'Ohio; con Liza Grissett e Priya Umapathi, entrambi con l'Istituto Di Ricerca Dei Bambini di Columbus; e con Lindsay Frost, il Cristiano di Lindsey e Fred Gage, tutto con l'Istituto di Salk a La Jolla, California.

http://www.osu.edu/