Le déficit de médicament en tant que plus de 5.000 conditions a besoin de médicament

Seulement sept pour cent de demandes de médicament de traiter des gens avec des maladies rares ont été reconnus en Europe entre 2000 et 2004, malgré le fait que il y a actuel plus de 5.000 conditions ayant besoin de médicament.

Pourtant au cours de la même période, plus de 79 pour cent des autres requêtes de médicament soumises à l'agence européenne pour le bilan des produits pharmaceutiques (EMEA) étaient approuvés, selon la recherche publiée dans le plus défunt tourillon britannique de la pharmacologie clinique.

« Il est difficile de trouver un reste entre le besoin urgent pour des médicaments pour des patients présentant des maladies rares et garantissant leur qualité, efficacité, sécurité et, en cas de besoin, effectuant des comparaisons avec des médicaments existants » dit professeur co-auteur Silvio Garattini de l'institut de Mario Negri pour la recherche pharmacologique à Milan, Italie.

« Le manque de méthodes fiables pour évaluer « les médicaments orphelins » dans un nombre restreint de gens explique probablement la mauvaise qualité des applications.

« Cependant, il est clair que les critères moins rigoureux soient acceptables pour les médicaments orphelins que pour des médicaments pour plus de maladies communes, en particulier en raison de le petit nombre de patients. »

Entre août 2000, quand la législation neuve est entrée en vigueur, et décembre 2004, le comité de l'EMEA des produits médicaux orphelins a observé 255 médicaments possibles pour les maladies rares qui affectent moins de cinq personnes dans 10.000.

Seulement 18 médicaments orphelins étaient approuvés sur la base des caractéristiques épidémiologiques, de la plausibilité médicale et de l'avantage de potentiel.

Au cours de la même période l'EMEA a reçu 193 requêtes d'autorisation de vente pour les médicaments non orphelins et 153 de ces derniers étaient approuvés.

« Cependant, dizaines des 18 médicaments orphelins reconnus ont été autorisées dans des circonstances exceptionnelles qui signifie que plus n'était pas dosier complet et le Comité a requis des études complémentaires afin de mettre à jour l'autorisation de vente » dit professeur Garattini.

Les maladies rares couvertes par les médicaments approuvés ont compris deux formes rares de leucémie, la maladie de Fabry, qui affecte la capacité du fuselage de décomposer les lipides et la maladie de Wilson, en lesquels l'habillage de cuivre peut endommager des organes vitaux.

« Pendant les 20 dernières années d'efforts internationaux ont été effectués pour encourager des compagnies à développer les médicaments orphelins en fournissant des incitations comme des crédits d'impôt et les aides à la recherche, simplifiant des procédures d'autorisation de vente et étendant l'exclusivité du marché » ajoute M. Jeffrey Aronson, présidence du bureau de rédaction du tourillon. « Seulement le bout de ces incitations est procurable en Europe.

« L'expérience en Europe diffère également tranchant des Etats-Unis, où il y a plus d'incitations - 1.100 médicaments et produits biologiques ont été montrés les produits orphelins là entre 1983 et 2002 et 231 étaient approuvés. »

M. Aronson, lecteur en pharmacologie clinique à l'Université d'Oxford, précise également que l'institut national BRITANNIQUE pour la santé et l'excellence clinique (GENTILLES) ne reconnaît pas généralement des médicaments pour l'usage de Service National de Santé à moins que leurs coûts soient en dessous de #30,000 selon l'année de durée réglée par qualité. Les médicaments orphelins sont susceptibles de coûter plus que cela.

« Cette étude propose que nous ayons besoin de plus d'incitations en Europe pour développer les médicaments orphelins et pour les développer de manière rentable, pour pour ne pas compromettre notre capacité de manager d'autres maladies » qu'il ajoute.

« La tension entre les capitaux propres et l'accessibilité est insupportable et tire dedans les deux sens - ceux avec des maladies rares méritent d'être traitées mais ceux avec des maladies communes ne devraient pas être prévus les subventionner. »