Il deficit della droga come più di 5.000 circostanze ha bisogno del farmaco

Soltanto sette per cento delle domande della droga di cura della gente con le malattie rare sono stati approvati in Europa fra 2000 e 2004, malgrado il fatto che ci fossero corrente più di 5.000 circostanze che hanno bisogno del farmaco.

Eppure durante lo stesso periodo, più di 79 per cento delle altre domande della droga presentate all'agenzia europea di l$valutazione dei l$medicinali (EMEA) erano approvati, secondo la ricerca pubblicata nell'ultimo giornale britannico di farmacologia clinica.

“È difficile da trovare un bilanciamento fra il bisogno urgente per le droghe per i pazienti con le malattie rare e garantendo la loro qualità, efficacia, i confronti di fabbricazione, se necessario, e di sicurezza con le droghe attuali„ dice il professor Silvio Garattini del co-author dall'istituto di Mario Negri per la ricerca farmacologica a Milano, Italia.

“La mancanza di metodi attendibili per la valutazione “dei medicinali orfani in un piccolo numero di gente probabilmente spiega la qualità scadente delle applicazioni.

“Tuttavia, è chiaro che i criteri meno rigorosi sono accettabili per i medicinali orfani che per le droghe per le malattie più comuni, specialmente in considerazione di piccolo numero dei pazienti.„

Fra l'agosto 2000 quando la nuova legislazione ha entrato in vigore e il dicembre 2004, il comitato dell'EMEA dei prodotti medici orfani ha esaminato 255 droghe possibili per le malattie rare che pregiudicano meno di cinque genti in 10.000.

Soltanto 18 medicinali orfani erano approvati in base ai dati epidemiologici, alla plausibilità medica ed al vantaggio di potenziale.

Durante lo stesso periodo l'EMEA ha ricevuto 193 domande di autorizzazione di vendita di non medicinali orfani e 153 di questi erano approvati.

“Tuttavia, dieci dei 18 medicinali orfani approvati sono stati autorizzati in circostanze eccezionali che significa che più dosier non era completo ed il comitato ha richiesto gli studi supplementari per mantenere l'autorizzazione di vendita„ dice il professor Garattini.

Le malattie rare coperte dalle droghe approvate hanno compreso due moduli rari della leucemia, malattia di Fabry, che pregiudica la capacità dell'organismo di suddividere i lipidi e la malattia di Wilson, in cui l'accumulazione di rame può danneggiare gli organi vitali.

“Durante i 20 anni ultimi di sforzi internazionali sono stati fatti per incoraggiare le società a sviluppare i medicinali orfani fornendo gli incentivi come i crediti fiscali e gli aiuti della ricerca, semplificanti le procedure di autorizzazione di vendita ed estendenti l'esclusività del mercato„ aggiungono il Dott. Jeffrey Aronson, presidenza del comitato editoriale del giornale. “Soltanto l'ultimo di questi incentivi è disponibile in Europa.

“L'esperienza in Europa egualmente contrappone marcato con U.S.A., dove ci sono più incentivi - 1.100 droghe ed i prodotti biologici sono stati designati prodotti orfani là fra 1983 e 2002 e 231 erano approvati.„

Il Dott. Aronson, lettore in farmacologia clinica all'università di Oxford, egualmente precisa che l'istituto nazionale BRITANNICO per salubrità ed eccellenza clinica (PIACEVOLI) non approva generalmente le droghe per uso di servizio nazionale sanitario a meno che i loro costi siano sotto #30,000 all'anno di vita di regolato di qualità. I medicinali orfani sono probabili costare più di quello.

“Questo studio suggerisce che abbiamo bisogno di più incentivi in Europa di sviluppare i medicinali orfani e di svilupparli in modo redditizio, per non compromettere la nostra capacità di gestire altre malattie„ che aggiunge.

“La tensione fra azione ordinaria ed accessibilità è insopportabile e tira dentro entrambe le direzioni - quelle con le malattie rare meritano di essere trattate ma quelle con le malattie comuni non dovrebbero essere prevedute di sovvenzionarle.„