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Rapamycin (sirolimus) peut être efficace en traitant la maladie rénale

A largement - le médicament procurable peut être efficace en traitant la maladie rénale, scientifiques d'état à l'Université de Californie, Santa Barbara. Ils décrivent la découverte dans l'édition en ligne des démarches des conservatoires nationaux de la Science.

Le médicament est rapamycin, aussi sirolimus appelé, et est actuel employé comme immunosuppresseur, pour aider à éviter le refus d'un rein neuf et transplanté.

Plus de 600.000 personnes aux États-Unis, et 12 millions mondiaux, sont affectés par la maladie rénale héritée connue sous le nom d'ADPKD, abréviation la maladie rénale polycystic autosomique-dominante. Aux États-Unis, le nombre de personnes affectées par ADPKD est plus grand que le numéro affecté par mucoviscidose, dystrophie musculaire, hémophilie, trisomie 21, et drépanocytose combinée. La maladie est caractérisée par la prolifération des kystes qui débilitent éventuellement le rein, entraînant l'insuffisance rénale dans la moitié de tous les patients avant qu'elles atteignent l'âge 50.

Actuel aucune demande de règlement n'existe pour éviter ou formation de kystes lente, et la plupart des patients d'ADPKD ont besoin des greffes ou toute la vie de la dialyse de rein pour la survie, Thomas expliqué Weimbs, directeur du laboratoire où la découverte a été effectuée. Weimbs est professeur adjoint dans le service de moléculaire, de cellulaire et la biologie du développement à l'UCSB.

Les scientifiques ont étudié les effets du rapamycin sur des souris. « Quand nous avons administré le rapamycin aux souris avec PKD et avons regardé leurs reins après, nous avons été absolument stupéfiés, » a dit Weimbs. « Les reins étaient plus petits, ont eu de plus petits kystes et avaient maintenu leur fonctionnement. »

« Nous avons connu les mutations génétiques qui entraînent PKD pendant plus d'une décennie, » Weimbs expliqué. « Les mutations génétiques sont situées dans le gène pour la protéine polycystin-1. Malheureusement, le fonctionnement de polycystin-1 est demeuré mal compris, qui l'a rendu difficile de concevoir une stratégie de demande de règlement pour cette maladie. »

Weimbs et son équipe de recherche ont constaté que polycystin-1 règle un mTOR appelé de protéine de réglementation importante. Une défectuosité dans polycystin-1 mène à la sur-activation du mTOR. Ceci, consécutivement, entraîne l'accroissement et la prolifération excédentaires des cellules de rein, qui a comme conséquence la formation des milliers de kystes qui détruisent éventuellement le rein.

Heureusement, un inhibiteur hautement efficace de mTOR est réputé. Ce médicament, rapamycin, a été initialement découvert pendant les années 1970 dans la saleté de l'île de Pâques. Il est employé pour l'immunodépression dans des greffés de rein pour éviter le refus du rein neuf.

Weimbs et ses collègues se sont interrogés sur soigner des patients de rein avec le rapamycin. La plupart des greffés de rein maintiennent leurs reins malades et le rein transplanté est un rein complémentaire et troisième. Ainsi ses collègues, David A. Goldfarb et Andrew Novick, à la clinique de Cleveland en Ohio, ont proposé l'étude des greffés qui avaient reçu le rapamycin pour aider leurs fuselages à recevoir le rein neuf.

L'équipe de recherche a recensé un groupe de quatre patients rapamycin-traités et a constaté que leurs reins polycystic ont rétréci dans la taille de 25% sur deux ans. Les reins polycystic à un groupe témoin n'ont montré aucune modification.

« Quoique nous avons seulement eu un très petit nombre de patients, ce résultat est hautement d'une manière encourageante parce qu'il se dirige dans le bon sens, » a dit Weimbs.

Il montre, pour la première fois, un lien entre polycystin-1 et le mTOR, et propose fortement que le rapamycin puisse être un médicament prometteur pour le traitement de PKD, Weimbs expliqué. « Le fait que le rapamycin déjà est cliniquement reconnu pour d'autres usages facilitera de futurs tests cliniques du médicament. »

Les co-auteurs sur le papier avec Weimbs sont : Jonathan M. Shillingford et Seng Hui inférieur dans le service de moléculaire et de la biologie cellulaire à l'UCSB ; Claire H. Larson au service de la biologie cellulaire, institut de recherches de Lerner, clinique de Cleveland, Cleveland Ohio ; Ryan Hedgepeth, Andrew C. Novick, et David A. Goldfarb à l'institut urologique de Glickman, clinique de Cleveland, Cleveland, Ohio ; Noel S. Murcie et Nicole Brown au service de pédiatrie, enferment l'université occidentale de réserve, Cleveland, Ohio ; Chris A. Flask au service de radiologie et au génie biomédical, enferment l'université occidentale de réserve, Cleveland, Ohio ; Albrecht Kramer-Zucker et Gerd Walz au service de médecine, néphrologie, centre hospitalier universitaire Fribourg, Fribourg, Allemagne ; Klaus B. Piontek et Gregory G. Germino au service de médecine, l'École de Médecine d'Université John Hopkins, Baltimore, DM.