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La rapamicina (sirolimus) può essere efficace nel trattamento della malattia renale

A ampiamente - la droga disponibile può essere efficace nel trattamento della malattia renale, scienziati di rapporto all'università di California, Santa Barbara. Descrivono la scoperta nell'edizione online degli atti delle Accademie delle Scienze nazionali.

La droga è rapamicina, anche chiamata sirolimus e corrente è usata come immunosoppressore, per contribuire ad impedire il rifiuto di nuovo, rene trapiantato.

Più di 600,000 persone negli Stati Uniti e di 12 milioni mondiali, sono influenzati dalla malattia renale ereditata conosciuta come ADPKD, short per la malattia renale policistica autosomica-dominante. Negli Stati Uniti, il numero delle persone influenzate da ADPKD è maggior del numero influenzato da fibrosi cistica, dalla distrofia muscolare, dall'emofilia, da sindrome di Down e dall'anemia faciforme combinata. La malattia è caratterizzata dalla proliferazione delle cisti che finalmente debilitano il rene, causante l'insufficienza renale a metà di tutti i pazienti prima che raggiungano l'età 50.

Corrente nessun trattamento esiste per impedire o formazione lenta della ciste e la maggior parte dei pazienti di ADPKD richiedono i trapianti o tutta la vita la dialisi del rene per la sopravvivenza, Thomas spiegato Weimbs, Direttore del laboratorio in cui la scoperta è stata fatta. Weimbs è assistente universitario nel dipartimento di molecolare, di cellulare e biologia dello sviluppo all'UCSB.

Gli scienziati hanno studiato gli effetti della rapamicina sui mouse. “Quando abbiamo amministrato la rapamicina ai mouse con PKD ed abbiamo esaminato i loro reni in seguito, assolutamente siamo stati stupiti,„ ha detto Weimbs. “I reni erano più piccoli, hanno avuti più piccole cisti ed avevano conservato la loro funzione.„

“Abbiamo conosciuto le mutazioni genetiche che causano PKD per più una decade,„ Weimbs spiegato. “Le mutazioni genetiche sono situate nel gene per la proteina polycystin-1. Purtroppo, la funzione di polycystin-1 è rimanere capita male, che lo ha reso difficile inventare una strategia del trattamento per questa malattia.„

Weimbs ed il suo gruppo di ricerca hanno trovato che polycystin-1 gestisce una proteina regolatrice importante chiamata mTOR. Un difetto in polycystin-1 piombo all'sovra-attivazione di mTOR. Ciò, a sua volta, causa la crescita e la proliferazione in eccesso delle celle del rene, che provoca la formazione di migliaia di cisti che finalmente distruggono il rene.

Fortunatamente, un inibitore altamente efficace di mTOR è ben noto. Questa droga, rapamicina, originalmente è stata scoperta negli anni 70 in terreno dall'isola di pasqua. È utilizzata per immunosoppressione nei pazienti di trapianto del rene per impedire il rifiuto di nuovo rene.

Weimbs ed i suoi colleghi si sono domandati circa la cura dei pazienti del rene con la rapamicina. La maggior parte dei pazienti di trapianto del rene mantengono i loro reni malati ed il rene trapiantato è un rene supplementare e terzo. Così i suoi colleghi, David A. Goldfarb ed Andrew Novick, alla clinica di Cleveland nell'Ohio, hanno suggerito di studiare i pazienti di trapianto che avevano ricevuto la rapamicina per aiutare i loro organismi ad accettare il nuovo rene.

Il gruppo di ricerca ha identificato un gruppo di quattro pazienti rapamicina-trattati ed ha trovato che i loro reni policistici si sono restretti nella dimensione da 25% in due anni. I reni policistici in un gruppo di controllo non hanno mostrato cambiamento.

“Anche se abbiamo avuti soltanto un numero molto piccolo di pazienti, questo risultato è altamente incoraggiante perché indica nella giusta direzione,„ ha detto Weimbs.

Mostra, per la prima volta, una connessione fra polycystin-1 e il mTOR e forte suggerisce che la rapamicina possa essere una droga di promessa per trattare PKD, Weimbs spiegato. “Il fatto che la rapamicina già è approvata clinicamente per altri usi faciliterà i test clinici futuri della droga.„

I co-author sul documento con Weimbs sono: Jonathan M. Shillingford e Seng Hui basso nel dipartimento di biologia molecolare e cellulare all'UCSB; Claire H. Larson al dipartimento di biologia cellulare, istituto di ricerca di Lerner, clinica di Cleveland, Cleveland Ohio; Ryan Hedgepeth, Andrew C. Novick e David A. Goldfarb all'istituto urologico di Glickman, clinica di Cleveland, Cleveland, Ohio; Noel S. Murcia e Nicole Brown al dipartimento di pediatria, Case Western Reserve University, Cleveland, Ohio; Chris A. Flask al dipartimento di radiologia e di assistenza tecnica biomedica, Case Western Reserve University, Cleveland, Ohio; Albrecht Kramer-Zucker e Gerd Walz al dipartimento di medicina, nefrologia, ospedale universitario Friburgo, Friburgo, Germania; Klaus B. Piontek e Gregory G. Germino al dipartimento di medicina, la scuola di medicina di Johns Hopkins University, Baltimora, Md.