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Rapamycin (sirolimus) puede ser efectivo en tratar enfermedad de riñón

A extensamente - la droga disponible puede ser efectiva en tratar la enfermedad de riñón, científicos del parte en la Universidad de California, Santa Barbara. Describen el descubrimiento en la edición en línea de los procedimientos de las Academias de Ciencias nacionales.

La droga es rapamycin, también llamado sirolimus, y se utiliza actualmente como inmunosupresor, para ayudar a prevenir el rechazo de un riñón nuevo, trasplantado.

Sobre 600.000 personas en los E.E.U.U., y 12 millones mundiales, son afectados por la enfermedad de riñón heredada conocida como ADPKD, cortocircuito para la enfermedad de riñón policística de un autosoma-dominante. En los E.E.U.U., el número de individuos afectados por ADPKD es mayor que el número afectado por la fibrosis quística, la distrofia muscular, la hemofilia, Síndrome de Down, y la anemia de la célula falciforme combinada. La enfermedad es caracterizada por la proliferación de los quistes que debilitan eventual el riñón, causando la insuficiencia renal por la mitad de todos los pacientes para el momento en que alcancen la edad 50.

Ningún tratamiento existe actualmente para prevenir o formación lenta del quiste, y la mayoría de los pacientes de ADPKD requieren trasplantes o de siempre la diálisis del riñón para la supervivencia, Thomas explicado Weimbs, director del laboratorio en donde el descubrimiento fue hecho. Weimbs es profesor adjunto en el departamento de la biología molecular, celular y de desarrollo en el UCSB.

Los científicos estudiaron los efectos del rapamycin sobre ratones. “Cuando administramos rapamycin a los ratones con PKD y observábamos sus riñones luego, nos sorprendieron absolutamente,” dijo a Weimbs. “Los riñones eran más pequeños, tenían quistes más pequeños y habían conservado su función.”

“Hemos conocido las mutaciones genéticas que causan PKD por encima una década,” Weimbs explicado. “Las mutaciones genéticas están situadas en el gen para la proteína polycystin-1. Lamentablemente, la función de polycystin-1 ha seguido siendo mal entendida, que ha hecho difícil idear una estrategia del tratamiento para esta enfermedad.”

Weimbs y su equipo de investigación encontraron que polycystin-1 controla una proteína reguladora importante llamada mTOR. Un defecto en polycystin-1 lleva a la sobre-activación del mTOR. Esto, a su vez, causa exceso de incremento y de la proliferación de las células del riñón, que da lugar a la formación de millares de quistes que destruyan eventual el riñón.

Afortunadamente, un inhibidor altamente efectivo del mTOR es bien sabido. Esta droga, rapamycin, fue descubierta originalmente en los años 70 en suelo de la isla de pascua. Se utiliza para la immunosupresión en pacientes trasplantados del riñón para prevenir el rechazo del nuevo riñón.

Weimbs y sus colegas se preguntaban sobre tratar a pacientes del riñón con rapamycin. La mayoría de los pacientes trasplantados del riñón mantienen sus riñones enfermos y el riñón trasplantado es un riñón adicional, tercer. Tan sus colegas, David A. Goldfarb y Andrew Novick, en la clínica de Cleveland en Ohio, sugirieron el estudiar de los pacientes trasplantados que habían recibido rapamycin para ayudar a sus carrocerías a validar el nuevo riñón.

El equipo de investigación determinó a un grupo de cuatro pacientes rapamycin-tratados y encontró que sus riñones policísticos se encogieron de tamaño por el 25% durante dos años. Los riñones policísticos en un grupo de mando no mostraron ningún cambio.

“Aunque teníamos solamente un pequeño número de pacientes, este resultado es altamente encouraging porque apunta en la dirección correcta,” dijo a Weimbs.

Muestra, por primera vez, una conexión entre polycystin-1 y el mTOR, y sugiere fuertemente que el rapamycin puede ser una droga prometedora para tratar PKD, Weimbs explicado. “El hecho de que el rapamycin ya esté aprobado clínico para otras aplicaciones facilitará las juicios clínicas futuras de la droga.”

Los co-autores en el papel con Weimbs son: Jonatán M. Shillingford y Seng Hui inferior en el departamento de la biología molecular y celular en el UCSB; Claire H. Larson en el departamento de la biología celular, instituto de investigación de Lerner, clínica de Cleveland, Cleveland Ohio; Ryan Hedgepeth, Andrew C. Novick, y David A. Goldfarb en el instituto urológico de Glickman, clínica de Cleveland, Cleveland, Ohio; Noel S. Murcia y Nicole Brown en el departamento de la pediatría, encajona la universidad occidental de la reserva, Cleveland, Ohio; Chris A. Flask en el departamento de la radiología y de la ingeniería biomédica, encajona la universidad occidental de la reserva, Cleveland, Ohio; Albrecht Kramer-Zucker y Gerd Walz en el departamento del remedio, nefrología, hospital Friburgo, Friburgo, Alemania de la universidad; Klaus B. Piontek y Gregory G. Germino en el departamento del remedio, la Facultad de Medicina de la Universidad John Hopkins, Baltimore, Md.