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Les scientifiques produisent la molécule neuve qui retient la promesse dans la maladie de combat par l'intermédiaire de la thérapie génique

Les scientifiques à l'Université de Californie, Santa Barbara ont produit une molécule neuve qui retient la promesse dans la maladie de combat par l'intermédiaire de la thérapie génique.

Les maladies héritées, ainsi que beaucoup de cancers et de maladies cardio-vasculaires, peuvent éventuellement être aidés par cette approche, qui livre les gènes thérapeutiques directement aux cellules. Ces gènes peuvent rectifier des anomalies génétiques, par exemple, ou aidez le système immunitaire de l'organisme pour combattre des cellules cancéreuses.

Pendant plus de deux décennies, la distribution de gène a été accomplie à l'aide des virus conçus comme véhicule pour entrer dans les cellules malades et 70 pour cent de tests cliniques mondiaux continuent à employer cette méthode. Mais, les virus utilisés pour la distribution de gène évoquent de temps en temps des réactions immunitaires sévères, ainsi les scientifiques continuent à rechercher les véhicules de distribution non viraux.

Enregistrant dans un article pour apparaître dans l'édition imprimée du 29 mars du tourillon de la société chimique américaine (en ligne publié le 8 mars), les auteurs décrivent la synthèse de la molécule neuve de lipide.

Les composés du lipide ADN attirent l'attention croissante en tant que véhicules de distribution non viraux d'ADN. Ils ont été décrits en tant qu'une « des technologies neuves les plus chaudes » pour la thérapie génique, représentant presque 10 pour cent de tests cliniques actuels.

Les lipides sont des molécules avec deux parts, un « headgroup » eau-aimant et des arrières graisseux qui se réunissent ensemble pour éviter l'eau. Les lipides, avec des hydrates de carbone et des protéines, constituent le matériau structurel principal des cellules vivantes.

La molécule nouvelle de lipide produite à UC Santa Barbara a un headgroup en forme d'arbre, de nanoscale et des propriétés supérieures de l'ADN-distribution d'étalages inopinément. « Elle produit d'une phase de nid d'abeilles des composés du lipide ADN, » a dit Cyrus R. Safinya, un professeur des matériaux ; de moléculaire, de cellulaire et la biologie du développement ; et de la physique à l'UCSB. La molécule neuve a été synthétisée dans le laboratoire de Safinya par le premier auteur Kai K. Ewert, un pharmacien synthétique qui est un scientifique de projet à l'organisme de recherche.

« Nous avions essayé d'obtenir un réseau basé sur lipide de nid d'abeilles pendant longtemps, » a dit Ewert. La structure des composés du lipide ADN affecte fortement leur capacité de livrer l'ADN.

Des « composés contenant des feuilles ou des tubes des lipides ont été connus depuis que le groupe de Safinya a trouvé ces structures en 1997 et 1998, mais personne n'avait jamais vu des cylindres de nanoscale tels que ceux dans notre réseau de nid d'abeilles, » Ewart a dit. Les scientifiques prouvés la formation de cette structure nouvelle avec la diffusion des rayons X expérimente. Ewert a conçu et a synthétisé le lipide neuf en manipulant la taille, la forme et la charge d'une suite de molécules. Il a expliqué que la molécule neuve de lipide a 16 charges positives dans son headgroup en forme d'arbre, le plus grand numéro de loin dans le domaine de la distribution de gène.

Le procédé de livrer un gène d'intérêt dans la cellule est connu en tant que « transfection. » Dans le papier, les auteurs décrivent des études de rendement de transfection effectuées dans quatre lignées cellulaires de cancer utilisant la molécule neuve. Deux de ces derniers sont des lignées cellulaires de souris et deux sont les lignées cellulaires humaines. La structure en nid d'abeilles s'est avérée être hautement efficace.

« Notre porteur du gène neuf montre le rendement supérieur de transfection comparé aux transporteurs disponibles dans le commerce, » a dit Ewert. « Cependant, le résultat le plus étonnant a été obtenu avec les cellules embryonnaires de fibroblaste de souris connues sous le nom de MEFs. Celles-ci sont empiriquement connues pour être extrêmement dures au transfect. »

Safinya a ajouté : « Nos caractéristiques confirment que MEFs sont généralement dur au transfect. Et la molécule neuve est supérieur lointain pour la transfection de ces cellules par rapport aux lipides commerciaux. »