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Gli scienziati creano la nuova molecola che tiene la promessa nella malattia di combattimento via terapia genica

Gli scienziati all'università di California, Santa Barbara hanno creato una nuova molecola che tiene la promessa nella malattia di combattimento via terapia genica.

Le malattie ereditate come pure molti cancri e malattie cardiovascolari, possono finalmente essere aiutati tramite questo approccio, che consegna i geni terapeutici direttamente alle celle. Questi geni possono correggere i difetti genetici, per esempio, o aiuti il sistema immunitario dell'organismo per combattere le cellule tumorali.

Per più di due decadi, la consegna del gene è stata compiuta usando i virus costruiti come veicolo per entrare nelle celle malate e 70 per cento dei test clinici mondiali continuano ad usare questo metodo. Ma, i virus usati per la consegna del gene evocano occasionalmente le risposte immunitarie severe, in modo dagli scienziati continuano a cercare i vettori non virali.

Riferendo in un articolo per comparire nell'edizione della stampa del 29 marzo del giornale della società di prodotto chimico americano (pubblicata l'8 marzo online), gli autori descrivono la sintesi di nuova molecola del lipido.

I complessi del DNA del lipido stanno attirando l'attenzione aumentante come vettori non virali del DNA. Sono stati descritti come una “delle nuove tecnologie più calde„ per terapia genica, rappresentanti quasi 10 per cento dei test clinici in corso.

I lipidi sono molecole con due parti, “un headgroup„ di gradimento e le code oleose che montano insieme per evitare l'acqua. I lipidi, con i carboidrati e le proteine, costituiscono il materiale strutturale principale delle celle viventi.

La molecola novella del lipido creata al UC Santa Barbara ha inatteso un headgroup del nanoscale e a forma di albero ed i beni superiori della DNA-consegna delle visualizzazioni. “Genera una fase del favo di complessi del DNA del lipido,„ ha detto Cyrus R. Safinya, un professore dei materiali; di molecolare, di cellulare e biologia dello sviluppo; e di fisica all'UCSB. La nuova molecola è stata sintetizzata nel laboratorio di Safinya da primo l'autore Kai K. Ewert, un chimico sintetico che è uno scienziato del progetto nel gruppo di ricerca.

“Stiamo provando ad ottenere a lungo ad una grata basata a lipido del favo,„ ha detto Ewert. La struttura dei complessi del DNA del lipido pregiudica forte la loro capacità di consegnare il DNA.

“I complessi che contengono le lamiere sottili o i tubi dei lipidi sono stati conosciuti da quando il gruppo di Safinya ha trovato queste strutture nel 1997 e 1998, ma nessuno aveva veduto mai i cilindri del nanoscale come quei nella nostra grata del favo,„ Ewart ha detto. Gli scienziati hanno provato la formazione di questa struttura novella con gli esperimenti di scattering dei raggi x. Ewert ha progettato e sintetizzato il nuovo lipido manipolando la dimensione, la forma e la tassa di una serie di molecole. Ha spiegato che la nuova molecola del lipido ha 16 cariche positive nel suo headgroup a forma di albero, il più grande numero di gran lunga nel campo della consegna del gene.

Il trattamento di consegna del gene di interesse nella cella è conosciuto come “transfezione.„ Nell'articolo, gli autori descrivono gli studi di risparmio di temi di transfezione effettuati in quattro linee cellulari del cancro facendo uso di nuova molecola. Due di questi sono linee cellulari del mouse e due sono linee cellulari umane. La struttura di favo è risultato essere altamente efficace.

“Il nostro risparmio di temi superiore di transfezione di nuove del gene manifestazioni dei portafili ha confrontato ai portafili disponibili nel commercio,„ ha detto Ewert. “Tuttavia, il risultato più sorprendente è stato ottenuto con le celle embrionali del fibroblasto del mouse conosciute come MEFs. Questi empiricamente sono conosciuti per essere estremamente duri a transfect.„

Safinya ha aggiunto: “I nostri dati confermano che MEFs è generalmente duro a transfect. E la nuova molecola è lontano superiore per la transfezione di queste celle rispetto ai lipidi commerciali.„