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Os cientistas criam a molécula nova que mantem a promessa na doença de combate através da terapia genética

Os cientistas na Universidade da California, Santa Barbara criaram uma molécula nova que mantivesse a promessa na doença de combate através da terapia genética.

As doenças herdadas, assim como muitas doenças do cancro e as cardiovasculares, podem eventualmente ser ajudadas por esta aproximação, que entrega genes terapêuticos directamente às pilhas. Estes genes podem corrigir defeitos genéticos, por exemplo, ou ajude o sistema imunitário do corpo a lutar células cancerosas.

Por mais de duas décadas, a entrega do gene foi realizada usando vírus projetados como um veículo para obter em pilhas doentes e 70 por cento dos ensaios clínicos mundiais continuam a usar este método. Mas, os vírus usados para a entrega do gene evocam ocasionalmente respostas imunes severas, assim que os cientistas continuam a procurarar por veículos de entrega não-virais.

Relatando em um artigo para aparecer na edição da cópia do 29 de março do jornal da sociedade de produto químico americano (publicada em linha o 8 de março), os autores descrevem a síntese da molécula nova do lipido.

Os complexos do ADN do lipido estão atraindo a atenção crescente como veículos de entrega não-virais do ADN. Foram descritos como uma “das novas tecnologias as mais quentes” para a terapia genética, esclarecendo quase 10 por cento de ensaios clínicos em curso.

Os lipidos são moléculas com duas porções, um “headgroup degosto” e as caudas oleosas que montam junto para evitar a água. Os lipidos, junto com hidratos de carbono e proteínas, constituem o material estrutural principal de pilhas vivas.

A molécula nova do lipido criada em UC Santa Barbara tem inesperada árvore-dado forma, do nanoscale e umas propriedades superiores da ADN-entrega dos indicadores um headgroup. “Gera uma fase do favo de mel de complexos do ADN do lipido,” disse Cyrus R. Safinya, um professor dos materiais; da biologia molecular, celular e desenvolvente; e da física no UCSB. A molécula nova foi sintetizada no laboratório de Safinya por primeiro autor Kai K. Ewert, um químico sintético que fosse um cientista do projecto no grupo de investigação.

“Nós temos tentado obter por muito tempo uma estrutura lipido-baseada do favo de mel,” disse Ewert. A estrutura de complexos do ADN do lipido afecta fortemente sua capacidade para entregar o ADN.

Os “complexos que contêm folhas ou câmaras de ar dos lipidos foram sabidos desde que o grupo de Safinya encontrou estas estruturas em 1997 e 1998, mas ninguém tinha visto nunca os cilindros do nanoscale tais como esses em nossa estrutura do favo de mel,” Ewart disse. Os cientistas provaram a formação desta estrutura nova com experiências da dispersão de raio X. Ewert projectou e sintetizou o lipido novo manipulando o tamanho, a forma e a carga de uma série de moléculas. Explicou que a molécula nova do lipido tem 16 cargas positivas em seu headgroup árvore-dado forma, o número o maior por muito no campo da entrega do gene.

O processo de entregar um gene do interesse na pilha é sabido como o “transfection.” No papel, os autores descrevem os estudos da eficiência do transfection realizados em quatro linha celular do cancro usando a molécula nova. Dois destes são linha celular do rato e dois são linha celular humanas. A estrutura de favo de mel despejou ser altamente eficaz.

“Nossa eficiência superior do transfection das mostras novas do portador do gene comparou aos portadores disponíveis no comércio,” disse Ewert. “Contudo, o resultado o mais surpreendente foi obtido com as pilhas embrionárias do fibroblasto do rato conhecidas como MEFs. Estes são sabidos empìrica para ser extremamente duros ao transfect.”

Safinya adicionou: “Nossos dados confirmam que MEFs é geralmente duro ao transfect. E a molécula nova é distante superior para o transfection destas pilhas em relação aos lipidos comerciais.”