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Los científicos crean la nueva molécula que mantiene promesa en enfermedad que lucha vía terapia génica

Los científicos en la Universidad de California, Santa Barbara han creado una nueva molécula que mantiene promesa en enfermedad que lucha vía terapia génica.

Las enfermedades heredadas, así como muchas enfermedades del cáncer y cardiovasculares, se pueden ayudar eventual por esta aproximación, que entrega genes terapéuticos directamente a las células. Estos genes pueden corregir defectos genéticos, por ejemplo, o ayude al sistema inmune de la carrocería para luchar a las células cancerosas.

Por más de dos décadas, el lanzamiento del gen se ha logrado usando virus dirigidos como vehículo para conseguir en las células enfermas y el 70 por ciento de juicios clínicas mundiales continúa utilizar este método. Pero, los virus usados para el lanzamiento del gen evocan de vez en cuando inmunorespuestas severas, así que los científicos continúan explorar para los vehículos de lanzamiento no-virales.

Denunciando en un artículo para aparecer en la edición de la huella del 29 de marzo del gorrón de la sociedad de substancia química americana (publicada en línea el 8 de marzo), los autores describen la síntesis de la nueva molécula del lípido.

Los complejos de la DNA del lípido están atrayendo la atención cada vez mayor como vehículos de lanzamiento no-virales de la DNA. Se han descrito como una de las “nuevas tecnologías más calientes” para la terapia génica, explicando el casi 10 por ciento de juicios clínicas en curso.

Los lípidos son moléculas con dos porciones, un “headgroup agua-que tiene gusto” y las colas aceitosas que monten juntos para evitar el agua. Los lípidos, junto con los hidratos de carbono y las proteínas, constituyen el material estructural principal de células vivas.

La molécula nueva del lípido creada en UC Santa Barbara tiene inesperado árbol-dado forma, del nanoscale y propiedades superiores del DNA-lanzamiento de los despliegues un headgroup. “Genera una fase del panal de los complejos de la DNA del lípido,” dijo a Cyrus R. Safinya, profesor de materiales; de la biología molecular, celular y de desarrollo; y de la física en el UCSB. La nueva molécula fue sintetizada en el laboratorio de Safinya por primer autor Kai K. Ewert, químico sintetizado que es científico del proyecto en el grupo de investigación.

“Hemos estado intentando conseguir un enrejado lípido-basado del panal durante mucho tiempo,” dijo a Ewert. La estructura de los complejos de la DNA del lípido afecta fuertemente a su capacidad de entregar la DNA.

Los “complejos que contenían las hojas o los tubos de lípidos se han sabido desde que el grupo de Safinya encontró estas estructuras en 1997 y 1998, pero nadie había visto nunca los cilindros del nanoscale tales como los que está en nuestro enrejado del panal,” Ewart dijo. Los científicos probaron la formación de esta estructura nueva con experimentos el dispersar de radiografía. Ewert diseñó y sintetizó el nuevo lípido manipulando la talla, la forma y la carga de una serie de moléculas. Él explicó que la nueva molécula del lípido tiene 16 cargas positivas en su headgroup árbol-dado forma, el número más grande con mucho del campo del lanzamiento del gen.

El proceso de entregar un gen del interés en la célula se conoce como “transfección.” En el papel, los autores describen los estudios de la eficiencia de la transfección realizados en cuatro variedades de células del cáncer usando la nueva molécula. Dos de éstos son variedades de células del ratón y dos son variedades de células humanas. La estructura de panal resultó ser altamente efectiva.

“Nuestra eficiencia superior de la transfección de las nuevas del gen demostraciones de la onda portadora comparó a las ondas portadoras disponibles en el comercio,” dijo a Ewert. “Sin embargo, el resultado más asombrosamente fue obtenido con las células embrionarias del fibroblasto del ratón conocidas como MEFs. Éstos empírico se saben para ser extremadamente duros al transfect.”

Safinya agregó: “Nuestros datos confirman que MEFs es generalmente duro al transfect. Y la nueva molécula es lejos superior para la transfección de estas células con respecto a los lípidos comerciales.”