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Le fondamenta di MPD costituiscono un fondo per la ricerca per i disordini di sangue incurabili

Le fondamenta di disordini di Myeloproliferative hanno assegnato $750.000 per stabilire la ricerca Alliance, una collaborazione di MPD dell'università dell'Illinois clinica della facoltà di medicina a Chicago, Harvard e di Mayo per accelerare lo sviluppo della droga per i disordini incurabili e progressivi del midollo osseo.

Le fondamenta pianificazione donare $10 milioni alla ricerca Alliance nel corso dei cinque anni futuri alle opzioni di avanzamento del trattamento per la policitemia myeloproliferative vera di disordini, la mielofibrosi e il thrombocythemia essenziale.

I disordini di Myeloproliferative sono una sovrapproduzione delle piastrine, globuli bianchi, o globuli rossi nel midollo osseo, che può provocare le complicazioni serie che comprendono l'ingrandimento della milza ed il fegato, l'anemia, spurgo, colpo, attacco di cuore o leucemia. Il tasso di sopravvivenza varia notevolmente, 3 - 20 anni, secondo il tipo di disordine e che le complicazioni seguono.

“Il modello tradizionale di ricerca medica non ha reso il progresso significativo abbastanza velocemente,„ dice Robert Rosen, un paziente di MPD e Presidente delle fondamenta di MPD. “I trattamenti attuali per MPDs originalmente sono stati sviluppati per trattare altre malattie e tutti possono avere effetti secondari severi. Il nostro scopo è di fare i nuovi, trattamenti mirati a disponibili che aiuteranno i pazienti correnti come pure le generazioni future.„

La ricerca Alliance di MPD è stata concepita per riunire i ricercatori di piombo di MPD per avanzare la conoscenza scientifica e la scoperta, per mettere a fuoco sullo sviluppare i nuovi trattamenti e per fare partecipare gli avvocati pazienti.

I gruppi di ricerca piombo dal Dott. Ronald Hoffman, professore di medicina a UIC; Dott. Gary Gilliland, professore associato di medicina all'ospedale delle donne e di Brigham ed alla facoltà di medicina di Harvard; e Dott. Ayalew Tefferi, professore di medicina all'istituto universitario della clinica di Mayo di medicina; lavorerà per accelerare la scoperta ed i test clinici della droga.

“Lavorando insieme, invece di concorrenza, assicureremo un trattamento aerodinamico della ricerca fra le tre istituzioni,„ ha detto Hoffman. “Durante i tre - cinque anni futuri prevedo che abbiamo identificato i composti potenziali per lo studio clinico in esseri umani.„

Nel 2005, i ricercatori hanno fatto un'innovazione importante scoprendo una mutazione genetica, conosciuta come JAK2, in molti pazienti di MPD.

Gli scopi della ricerca Alliance comprendono l'identificazione delle mutazioni genetiche supplementari che possono causare i disordini myeloproliferative, studi patogeni di conduzione, identificanti le droghe attuali con il potenziale di trattare i disordini di MPD ed identificare il romanzo compone per gli studi e, finalmente, i test clinici preclinici in esseri umani.

“MPDs è classificato come malattie orfane perché pregiudicano meno che 200,000 persone,„ ha detto Rosen. “Questi disordini sono stati notevolmente underserved riguardo al finanziamento della ricerca, ma ora abbiamo la capacità di cambiare il futuro per la gente con MPDs.„

Le fondamenta di MPD sono state stabilite nel 1999 da un gruppo di pazienti che hanno cominciato a sollevare i fondi per supportare la ricerca. Le fondamenta hanno sollevato oltre $4 milioni ed hanno assegnato 12 concessioni pluriannuali di ricerca medica.