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A fundação de MPD financia a pesquisa para desordens de sangue incuráveis

A fundação das desordens de Myeloproliferative concedeu $750.000 para estabelecer a pesquisa Alliance de MPD, uma colaboração das Universidades de Illinois clínica da Faculdade de Medicina em Chicago, Harvard e do Mayo para acelerar a revelação da droga para desordens incuráveis, progressivas da medula.

A fundação planeia doar $10 milhões à pesquisa Alliance durante os próximos cinco anos às opções avançadas do tratamento para o polycythemia myeloproliferative vera das desordens, o myelofibrosis e o thrombocythemia essencial.

As desordens de Myeloproliferative são uma superproduçao das plaqueta, glóbulos brancos, ou glóbulos vermelhos na medula, que pode conduzir às complicações sérias que incluem a ampliação do baço e o fígado, anemia, sangramento, curso, cardíaco de ataque ou leucemia. A taxa de sobrevivência varia extremamente, 3 a 20 anos, segundo o tipo de desordem e que as complicações seguem.

“O modelo tradicional da investigação médica não rendeu o progresso significativo rapidamente bastante,” diz Robert Rosen, um paciente de MPD e presidente da fundação de MPD. “Os tratamentos existentes para MPDs foram desenvolvidos originalmente para tratar outras doenças, e todos podem ter efeitos secundários severos. Nosso objetivo é fazer os tratamentos novos, visados disponíveis que ajudarão pacientes assim como futuras gerações actuais.”

A pesquisa Alliance de MPD foi concebida para reunir pesquisadores de condução de MPD para avançar o conhecimento científico e a descoberta, para centrar-se sobre desenvolver tratamentos novos, e para envolver advogados pacientes.

As equipas de investigação conduziram pelo Dr. Ronald Hoffman, professor de medicina em UIC; Dr. Gary Gilliland, professor adjunto da medicina no hospital de Brigham e de mulheres e na Faculdade de Medicina de Harvard; e Dr. Ayalew Tefferi, professor de medicina na faculdade da clínica de Mayo da medicina; trabalhará para expedir a descoberta e os ensaios clínicos da droga.

“Trabalhando junto, em vez da competência, nós asseguraremos um processo aerodinâmico da pesquisa entre as três instituições,” disse Hoffman. “Durante os próximos três a cinco anos eu espero que nós teremos identificado compostos potenciais para o estudo clínico nos seres humanos.”

Em 2005, os pesquisadores fizeram uma descoberta principal descobrindo uma mutação genética, conhecida como JAK2, em muitos pacientes de MPD.

Os objetivos da pesquisa Alliance incluem a identificação das mutações genéticas adicionais que podem causar desordens myeloproliferative, estudos patogénicos de condução, identificando drogas existentes com o potencial tratar desordens de MPD, e identificar a novela combina para estudos e, eventualmente, ensaios clínicos pré-clínicos nos seres humanos.

“MPDs é classificado como doenças órfãos porque afectam mais pouca de 200.000 povos,” disse Rosen. “Estas desordens foram visivelmente underserved no que diz respeito ao financiamento da pesquisa, mas nós temos agora a capacidade para mudar o futuro para povos com MPDs.”

A fundação de MPD foi estabelecida em 1999 por um grupo de pacientes que começaram a aumentar fundos para apoiar a pesquisa. A fundação aumentou sobre $4 milhões e concedeu concessões de investigação médica de 12 multi-anos.