Réseau européen lancé pour aider des patients de maladie musculaire

Certains des médecins et des scientifiques principaux mondiaux s'associeront ensemble à un réseau international de livre portant sur plusieurs millions visé améliorant la demande de règlement et trouvant des remèdes pour des milliers de patients présentant débiliter les maladies neuromusculaires.

Les chercheurs à l'université de Newcastle aboutissent le £6.7m (10m euros) « réseau de l'excellence », le premier de son genre, qui a été financé par l'Union européenne suivant l'incitation considérable de l'organisme européen pour les maladies rares (EURORDIS), l'association française de dystrophie musculaire (AFM) et d'autres groupes patients et cliniciens.

TREAT-NMD appelé (gabarits pour la recherche de translation en Europe - évaluation et demande de règlement des maladies neuromusculaires), le réseau rassemble 21 organismes d'associé, y compris des médecins, des chercheurs, des bienfaisances et des sociétés anonymes travaillant déjà aux maladies neuromusculaires, basées dans l'ensemble de 11 pays européens. Le financement dure pendant cinq années bien que les chefs de réseau espèrent qu'il survivra au delà de ce calendrier et augmentera pour comprendre d'autres partenaires internationaux.

Affect neuromusculaire de troubles autour de 200.000 personnes en Europe et de jusqu'à 30.000 personnes au R-U. La condition se rapporte à un grand groupe de conditions qui affectent les muscles eux-mêmes, ou aux nerfs réglant les muscles. La plupart des conditions ont comme conséquence l'invalidité à long terme continuelle et la mort précoce peut éventuellement résulter de l'insuffisance respiratoire.

TREAT-NMD encouragera des experts dans ce domaine à travailler ensemble pour partager la bonne pratique et pour améliorer les niveaux de soins globaux.

Les scientifiques travailleront attentivement avec des médecins pour vérifier et appliquer la recherche neuve dans ces troubles hérités, afin de développer des voies neuves de s'occuper des patients présentant des conditions comme la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'amyotrophie spinale (SMA).

Des liens étroits avec des entreprises pharmaceutiques également seront encore élaborés pour avancer des demandes de règlement et des remèdes potentiels. Les patients et les bienfaisances de patient seront fortement impliqués à tous les niveaux.

D'autres usages spéciaux de TREAT-NMD comprennent le développement d'un centre de coordination de tests cliniques en Allemagne, qui fournira le conseil sur la façon dont conduire des essais du niveau le plus élevé, et l'option de la formation supérieure pour des membres de réseau.

Kate Bushby et Volker Straub, les professeurs de la génétique neuromusculaire avec l'institut universitaire de Newcastle de la génétique humaine, qui sont basés au centre de Newcastle pendant la durée, combinent TREAT-NMD. Ils pratiquent également des médecins avec Newcastle sur la confiance de fondation des hôpitaux NHS de Tyne.

Le réseau est lancé 20 ans après que les scientifiques ont trouvé le gène qui a entraîné DMD mais jusqu'à présent aucun remède n'a été trouvé.

Prof. Bushby a dit : « Au moment où remède n'existe pas pour ces maladies incroyablement de neutralisation ainsi les patients reçoivent la demande de règlement des médecins comme moi et professeur Straub pour manager leur état de la meilleure voie.

Les « niveaux de soins et la demande de règlement diffèrent grand dans le monde entier mais le niveau de la demande de règlement peut effectuer une différence grande en termes de qualité de vie et espérance de vie. »

Prof. Straub a dit : « C'est un honneur grand que Newcastle a été choisi pour aboutir ce réseau international de l'excellence. L'application n'aurait pas été couronnée de succès sans support fantastique que nous avons reçu de tous nos partenaires européens. L'association française de dystrophie musculaire était particulièrement utile car ils nous ont fournis des fonds pour les processus applicatifs. »

Domenico Marchetti, qui a eu un fils a affecté par amyotrophie spinale (SMA) et est président de SMA l'Europe, a dit : « SMA est l'origine génétique principale de la mort pour des enfants sous l'âge de deux. Les dizaines de milliers de familles, partout dans le monde, combattent chaque jour avec cette maladie terrible. TREAT-NMD est un pas en avant grand le long du circuit pour améliorer la qualité de vie des enfants maintenant, et, demain, pour trouver un remède. »