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La FDA approuve la stature de Norditropin pour faire court chez les enfants avec le syndrome de Noonan

Novo Nordisk a annoncé que Norditropin (injection de somatropin [origine d'ADNr]) a reçu l'approbation des États-Unis (FDA) Food and Drug Administration pour la demande de règlement de la petite taille chez les enfants avec le syndrome de Noonan.

Le syndrome de Noonan est défini comme syndrome génétique dominant autosomique généralement caractérisé par la petite taille, les anomalies cardiaques congénitales, et les seules caractéristiques techniques faciales. L'aspect de ce trouble peut comprendre le hypertelorism (yeux de large-positionnement), les yeux vers le bas-inclinés, collet palmé, et d'autres conditions, y compris la cardiopathie congénitale dans la moitié de ceux affectés. Jusqu'à 80 pour cent d'enfants avec le syndrome de Noonan souffrent de la petite taille significative.

« Quand vous voyez un enfant qui a le syndrome de Noonan, il ne peut pas toujours être évident à l'oeil nu, mais les complications associées dans la condition sont tout à fait sérieuses et peuvent affecter le développement matériel et d'autres systèmes » ont indiqué Martin Soeters, président de Novo Nordisk Inc. « Là sont peu d'options de demande de règlement disponibles pour aider le développement matériel, et marques d'homologation ce un avancement passionnant pour des enfants avec cet état rare. »

Le syndrome de Noonan est classifié comme état rare avec une population de moins de 200.000. Pour encourager le développement des demandes de règlement pour des affections rares -- ce peut autrement ne pas être commercialement viable pour le développement -- la FDA montre les médicaments qui soignent moins de 200.000 patients avec une nomination « de médicament orphelin ». Norditropin a reçu la nomination orpheline de médicament pour la demande de règlement de la petite taille associée avec le syndrome de Noonan.

Au Sujet du Syndrome de Noonan

La prévalence du syndrome de Noonan n'a pas été déterminée exactement jusqu'à présent, mais la plupart des auteurs enregistrent 1 dans 1.000 - 2.500 nouveau-nés, affectant des mâles et des femelles également. Basé sur la population des Etats-Unis, prévalence peuvent s'échelonner n'importe où de 125.000 à 300.000 nouveau-nés. Cependant, la perte foetale peut se produire dans le syndrome de Noonan ainsi l'incidence réelle du trouble peut être plus élevée que sa prévalence.

Caractéristiques techniques Cliniques et Complications * Seules caractéristiques techniques faciales, telles que les yeux large-espacés, la face triangulaire, les oreilles de réglage bas, et le collet court-palmé * Petite taille (jusqu'à 80% de personnes) * Anomalies cardiaques congénitales * poitrine Anormale (sternum rétréci ou poitrine concave) * Énorchies dans les mâles (plus de 50%) * Troubles de coagulation, et meurtrissure facile, particulièrement déficit du Facteur XI (facteur de coagulation) (qui entraîne l'Hémophilie C) * difficultés d'Alimentation avec des bébés, y compris le mauvais nourrisson et le sevrage ; le vomissement fréquent ou puissant peut également se produire * des problèmes Communs d'oeil comprenant le sightedness proche et un strabisme * des Problèmes d'audition provoqués par les infections d'oreille moyenne * tonus musculaire Faible à l'étude le développement précoce * des problèmes de système Lymphatique, tels que le lymphedema

Il n'y a traitement pharmacologique pas particulier actuellement disponible, et demande de règlement pour des foyers de syndrome de Noonan sur ses caractéristiques techniques et complications cliniques.

Le « syndrome de Noonan est un état génétique hétérogène en lequel les caractéristiques techniques cliniques sont tout à fait variables. La Petite taille, qui peut être sévère, est l'une des caractéristiques les plus communes. La Demande De Règlement avec Norditropin peut aider des enfants avec le syndrome de Noonan à améliorer un des la plupart au sujet des caractéristiques techniques matérielles de la condition, » a dit le Romano d'Alicia, M.D., Endocrinologue Pédiatrique, Faculté de Médecine de New York.

Norditropin (R) (injection de somatropin [origine d'ADNr]) est indiqué pour la demande de règlement des enfants avec la petite taille associée avec le syndrome de Noonan, demande de règlement des enfants avec la défaillance d'accroissement due à la sécrétion inadéquate de l'hormone de croissance endogène et pour le remontage de l'hormone de croissance endogène dans les adultes avec le déficit d'hormone de croissance (GHD) qui remplissent l'un ou l'autre des deux critères suivants :

1) Début Adulte : Patients qui ont GHD, seul ou associé avec des déficits multiples d'hormone (hypopituitarisme), en raison de la maladie pituitaire, de la maladie hypothalamique, de la chirurgie, de la radiothérapie, ou du traumatisme ; ou

2) Début d'Enfance : Patients qui étaient hormone de croissance déficiente pendant l'enfance en raison de congénital, génétique, saisi, ou causes idiopathiques. Généralement la confirmation du diagnostic de l'adulte GHD dans les deux groupes exige habituellement un test de stimulation approprié d'hormone de croissance.

Somatropin ne devrait pas être utilisé pour la promotion d'accroissement dans les patients pédiatriques avec les epiphyses fermés ou dans les patients présentant la rétinopathie diabétique proliférative non- proliférative ou sévère active. Norditropin ne devrait être utilisé dans les patients présentant l'hypersensibilité connue au somatropin ou à aucun de ses excipients.

Somatropin ne devrait pas être utilisé ou devrait être discontinué avec toute preuve de la malignité active. Des Patients présentant la malignité de préexistence devraient être surveillés soigneusement pour n'importe quelle étape progressive ou reoccurrence.

Somatropin ne devrait pas être employé pour soigner des patients avec la maladie grave aiguë due aux complications suivant le coeur ou la chirurgie abdominale ouverte, le traumatisme de multiple ou l'insuffisance respiratoire aiguë accidentel pendant que la mortalité accrue peut se produire.

Des Morts ont été enregistrées dans les patients présentant le Syndrome de Prader-Willi qui sont sévèrement obèses ou ont le handicap respiratoire sévère et sont traitées avec le somatropin. À Moins Que les patients présentant le Syndrome de Prader-Willi aient également un diagnostic de GHD, Norditropin n'est pas indiqué pour la demande de règlement des patients qui ont la défaillance d'accroissement due au Syndrome de Prader-Willi génétiquement confirmé.

Des Taux de glucose sanguin devraient être surveillés périodiquement pendant que la demande de règlement avec le somatropin peut diminuer la sensibilité à l'insuline. Des Patients présentant le diabète de préexistence ou l'intolérance au glucose devraient être surveillés attentivement pendant le traitement de somatropin. Des Doses d'insuline ou d'agents oraux peuvent devoir être réglées aux patients présentant le diabète sur le traitement de somatropin.

L'Hypertension intracrânienne (IH) avec le papilledema, visuel change, mal de tête, nausée et/ou le vomissement a été enregistré dans un nombre restreint de patients soignés avec des produits de somatropin. Les Symptômes se sont habituellement produits dans les huit premières (8) semaines après l'initiation du traitement et généralement de la résolution de somatropin après arrêt du traitement ou d'une réduction de la dose de somatropin. L'examen de Funduscopique devrait être exécuté par habitude avant l'initiation et périodiquement pendant le traitement de somatropin. Si on observe le papilledema par funduscopy pendant la demande de règlement de somatropin, la demande de règlement devrait être discontinuée.

Les patients Pédiatriques peuvent développer les epiphyses fémoraux capitaux glissés plus fréquemment s'ils ont des troubles endocriniens ou pendant la croissance rapide. N'importe Quel enfant ayant le début d'un mou ou des symptômes de douleur de hanche ou de genou pendant le traitement de somatropin devrait être soigneusement évalué. L'Étape Progressive de la scoliose peut se produire dans les patients qui connaissent la croissance rapide. Somatropin n'a pas été affiché pour augmenter le cas de la scoliose.

Dans les patients avec GHD, la hypothyroïdie (secondaire) centrale peut d'abord devenir évidente ou empirer pendant la demande de règlement de somatropin. Les Patients soignés avec le somatropin devraient pour cette raison avoir les tests de la fonction thyroïdienne périodiques et le traitement de remontage d'hormone thyroïdienne devrait être initié ou réglé comme nécessaire.

Somatropin empêche le type 1 de déshydrogénase de 11 Bêta-hydroxysteroid (11 Bêtas HSD-1) en tissu adipeux/hépatique, et peut de manière significative influencer le métabolisme du cortisol et de la cortisone. Dans les patients soignés avec le somatropin, précédemment le hypoadrenalism (secondaire) central de non disgnostiqué peut être démasqué exigeant le traitement glucocorticoïde de remontage. De plus, les patients soignés avec le traitement glucocorticoïde de remontage particulièrement avec de l'acétate et la prednisone de cortisone pour le hypoadrenalism précédemment diagnostiqué peuvent avoir besoin d'une augmentation de leur maintenance ou charger des doses.

La surveillance Attentive est recommandée quand le somatropin est géré en combination avec d'autres médicaments connus pour être métabolisé par des enzymes du foie CP450 (par exemple, corticoïdes, stéroïdes sexuels, anticonvulsanux, cyclosporine) ou toute autre hormonothérapie substitutive.

La sécurité et l'efficacité de Norditropin dans les patients vieillissent 65 ans et plus vieux n'a pas été évalué dans les études cliniques. Les Patients agés peuvent être plus sensibles aux actions du somatropin et peuvent être plus enclins développent des effets indésirables.

Les effets indésirables liés somatropin Communs comprennent des réactions de lieu d'injection/éruptions, lipoatrophie et des maux de tête, intolérance au glucose, retenue liquide et démasquer de la hypothyroïdie centrale latente.

La Plupart Des effets indésirables sérieux comprennent l'hypertension intracrânienne, la rétinopathie diabétique, l'intolérance au glucose, l'épiphyse fémorale capitale glissée, l'étape progressive de la scoliose de préexistence, la mort subite dans les patients pédiatriques présentant le Syndrome de Prader-Willi avec des facteurs de risque comprenant l'obésité sévère, l'histoire de l'obstruction des voies aériennes supérieures ou l'apnée du sommeil et l'infection respiratoire non identifiée, tumeurs intracrâniennes,

http://norditropin-us.com/