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FDA approva Norditropin di bassa statura nei bambini con sindrome di Noonan

Novo Nordisk ha annunciato che Norditropin (somatropina [origine rDNA] iniezione) ha ricevuto US Food and Drug Administration (FDA) l'approvazione per il trattamento della bassa statura nei bambini con sindrome di Noonan.

Sindrome di Noonan è definita come una sindrome autosomica dominante genetica comunemente caratterizzata da bassa statura, difetti cardiaci congeniti, e unico tratti del viso. La comparsa di questo disturbo possono includere ipertelorismo (molto-set occhi), il basso-occhi obliqui, collo palmate, e le altre condizioni, tra cui malattie cardiache congenite in metà delle persone colpite. Fino al 80 per cento dei bambini con sindrome di Noonan soffrono di bassa statura notevole.

"Quando vedi un bambino che ha la sindrome di Noonan, potrebbe non essere sempre evidente a occhio nudo, ma le complicanze associate con la condizione sono molto gravi e possono colpire sia lo sviluppo fisico e altri sistemi" ha dichiarato Martin Soeters, presidente di Novo Nordisk Inc. "Ci sono poche opzioni terapeutiche disponibili per aiutare lo sviluppo fisico, e questa approvazione segna un progresso entusiasmante per i bambini con questa malattia rara."

Sindrome di Noonan è classificata come malattia rara con una popolazione inferiore a 200.000. Per incoraggiare lo sviluppo di terapie per le malattie rare - che non potrebbero altrimenti essere commercialmente valide per lo sviluppo - la FDA indica i farmaci che trattano meno di 200.000 pazienti con un "farmaco orfano" designazione. Norditropin ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della bassa statura associata a sindrome di Noonan.

A proposito di Sindrome di Noonan

La prevalenza della sindrome di Noonan non è stata determinata con precisione fino ad oggi, ma la maggior parte autori riportano 1 su 1.000 - 2.500 nati vivi, che colpisce maschi e femmine in ugual misura. Sulla base della popolazione degli Stati Uniti, la prevalenza può variare da 125.000 a 300.000 nati vivi. Tuttavia, la perdita del feto può avvenire nella sindrome di Noonan così attuale incidenza della malattia può essere superiore la sua prevalenza.

Caratteristiche cliniche e complicanze * Le caratteristiche uniche del viso, come ampiamente distanziati occhi, viso triangolare, basso delle orecchie, e collo corto palmati * bassa statura (fino al 80% degli individui), difetti congeniti del cuore * * torace anormale (sterno rimpicciolito o petto concavo) * criptorchidismo nei maschi (più del 50%) * disturbi della coagulazione, ecchimosi e, soprattutto carenza di fattore XI (fattore di coagulazione) (che provoca l'emofilia C) * difficoltà di alimentazione con i bambini, tra poveri e allattamento svezzamento; frequenti o vomito forte può verificarsi anche problemi agli occhi comuni * compresi i servizi near miopia e strabismo problemi * udito causate da infezioni dell'orecchio medio * scarso tono muscolare ai primi problemi di sviluppo * sistema linfatico, come il linfedema

Non esiste una terapia specifica farmacologica attualmente disponibile, e il trattamento per la sindrome di Noonan si concentra sulle sue caratteristiche cliniche e le complicanze.

"Sindrome di Noonan è una condizione eterogenea genetica in cui le caratteristiche cliniche sono molto variabili. Bassa statura, che può essere grave, è una delle caratteristiche più comuni. Il trattamento con Norditropin possono aiutare i bambini con sindrome di Noonan migliorare uno degli aspetti più fisici concerning della condizione ", ha detto Alicia Romano, MD, endocrinologo pediatrico, New York Medical College.

Norditropin (R) (somatropina [origine rDNA] iniezione) è indicato per il trattamento di bambini con bassa statura associata a sindrome di Noonan, il trattamento dei bambini con deficit di accrescimento dovuto a insufficiente secrezione di ormone della crescita endogena e per la sostituzione di ormone della crescita endogena negli adulti con deficit dell'ormone della crescita (GHD) che soddisfano una delle seguenti due criteri:

1) L'esordio per adulti: i pazienti che hanno GHD, da soli o associati a carenze ormonali multipli (ipopituitarismo), a causa della malattia pituitaria, malattia ipotalamica, chirurgia, radioterapia, o un trauma, o

2) esordio infantile: I pazienti che hanno deficit dell'ormone della crescita durante l'infanzia a seguito della congenite, genetiche, cause acquisite, o idiopatica. In generale, la conferma della diagnosi di GHD adulti di entrambi i gruppi di solito richiede un appropriato test di ormone della crescita stimolazione.

La somatropina non deve essere utilizzato per promuovere la crescita in pazienti pediatrici con epifisi chiusi o in pazienti affetti da proliferativa o grave retinopatia non proliferativa diabetica. Norditropin non deve essere somministrato a pazienti con nota ipersensibilità alla somatropina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.

La somatropina non deve essere utilizzato o deve essere interrotto con ogni evidenza di tumore maligno attivo. I pazienti con neoplasie maligne preesistenti devono essere attentamente monitorati per qualsiasi progressione o ricorrenza.

La somatropina non deve essere usata per trattare pazienti con malattie acute critiche a causa di complicazioni a seguito di interventi chirurgici a cuore aperto o addominali, traumi accidentali multipli o di insufficienza respiratoria acuta, come un aumento della mortalità si possono verificare.

I decessi sono stati riportati in pazienti con sindrome di Prader-Willi che sono gravemente obesi o affetto da grave insufficienza respiratoria e sono trattati con somatropina. A meno che i pazienti con sindrome di Prader-Willi hanno anche una diagnosi di GHD, Norditropin non è indicato per il trattamento di pazienti che hanno deficit di accrescimento dovuto a geneticamente confermato di Prader-Willi.

Livelli di glucosio nel sangue devono essere controllati periodicamente come il trattamento con somatropina può diminuire la sensibilità all'insulina. I pazienti con diabete preesistente o intolleranza al glucosio devono essere strettamente monitorati durante la terapia con somatropina. Dosi di insulina o di agenti orale può essere necessario un aggiustamento per i pazienti con diabete in terapia con somatropina.

Ipertensione intracranica (H) con edema della papilla, alterazioni della vista, mal di testa, nausea e / o vomito è stata segnalata in un piccolo numero di pazienti trattati con prodotti somatropina. Sintomi di solito si sono verificati entro i primi otto (8) settimane dopo l'inizio della terapia con somatropina e solitamente dopo l'interruzione della terapia o una riduzione della dose di somatropina. Esame fondoscopico deve essere eseguito di routine prima di iniziare e periodicamente durante il corso della terapia con somatropina. Se papilledema è osservato da fondo oculare durante il trattamento con la somatropina, il trattamento deve essere interrotto.

Pazienti in età pediatrica possono sviluppare epifisi femorali capitale scivolato più frequentemente se hanno disordini endocrini o durante la crescita rapida. Ogni bambino con insorgenza di claudicatio o reclami di dolori all'anca o al ginocchio durante la terapia con somatropina deve essere attentamente valutato. Progressione della scoliosi può verificarsi in pazienti che presentano una crescita rapida. La somatropina non ha dimostrato di aumentare l'incidenza di scoliosi.

Nei pazienti con GHD, centrale (secondario) ipotiroidismo può in primo luogo diventano evidenti o peggiorare durante il trattamento con somatropina. I pazienti trattati con somatropina devono quindi essere periodicamente test di funzionalità tiroidea e terapia con ormone tiroideo sostitutiva deve essere iniziata o regolato secondo necessità.

Somatropina inibisce 11 Beta-idrossisteroide deidrogenasi di tipo 1 (11 beta-HSD 1) nel tessuto adiposo / tessuto epatico, e può avere un impatto significativo il metabolismo del cortisolo e cortisone. Nei pazienti trattati con la somatropina, non diagnosticata in precedenza centrale (secondario) iposurrenalismo può rendersi necessaria una terapia sostitutiva con glucocorticoidi. Inoltre, i pazienti trattati con terapia sostitutiva con glucocorticoidi in particolare con l'acetato di cortisone e prednisone per iposurrenalismo precedentemente diagnosticata può richiedere un aumento del loro mantenimento o dosi di stress.

Un attento monitoraggio è consigliabile quando la somatropina è somministrato in associazione con altri farmaci noti per essere metabolizzato dagli enzimi epatici CP450 (es. corticosteroidi, steroidi sessuali, anticonvulsivanti, ciclosporina) o di altra terapia ormonale sostitutiva.

La sicurezza e l'efficacia di Norditropin nei pazienti di età 65 anni e oltre non è stata valutata in studi clinici. I pazienti anziani possono essere più sensibili alle azioni di somatropina e possono essere più inclini a sviluppare reazioni avverse.

Comuni reazioni avverse correlate somatropina comprendono reazioni nel sito di iniezione / eruzioni cutanee, lipoatrofia e mal di testa, intolleranza al glucosio, ritenzione di liquidi e di smascheramento di latente ipotiroidismo centrale.

Reazioni avverse più gravi sono l'ipertensione intracranica, retinopatia diabetica, intolleranza al glucosio, epifisiolisi femorale, la progressione della scoliosi preesistenti, la morte improvvisa nei pazienti pediatrici con sindrome di Prader-Willi con fattori di rischio come l'obesità grave, storia di ostruzione delle vie aeree superiori o di apnea del sonno e infezione respiratoria non identificata, tumori intracranici,

http://norditropin-us.com/