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O FDA aprova a estatura de Norditropin para breve nas crianças com síndrome de Noonan

Novo Nordisk anunciou que Norditropin (injecção do somatropin [origem do rDNA]) recebeu a aprovação dos E.U. (FDA) Food and Drug Administration para o tratamento da estatura curto nas crianças com síndrome de Noonan.

A síndrome de Noonan é definida como uma síndrome genética dominante autosomal caracterizada geralmente pela estatura curto, por defeitos congenitais do coração, e por características faciais originais. A aparência desta desordem pode incluir o hypertelorism (olhos do largo-grupo), os olhos deinclinação, pescoço palmado, e as outras circunstâncias, incluindo a doença cardíaca congenital ao meio daquelas afetadas. Até 80 por cento das crianças com síndrome de Noonan sofrem da estatura curto significativa.

“Quando você vê uma criança que tenha a síndrome de Noonan, não pode sempre ser óbvia ao olho nu, mas as complicações associadas com a circunstância são bastante sérias e podem afectar a revelação física e outros sistemas” disseram Martin Soeters, presidente de Novo Nordisk Inc. “Há poucas opções do tratamento disponíveis para ajudar a revelação física, e marcas desta aprovação um avanço emocionante para crianças com esta condição rara.”

A síndrome de Noonan é classificada como uma condição rara com uma população de menos de 200.000. Para incentivar a revelação dos tratamentos para desordens raras -- isso não pode de outra maneira ser comercialmente viável para a revelação -- o FDA designa as drogas que tratam mais pouca de 200.000 pacientes com “uma designação da droga órfão”. Norditropin recebeu a designação órfão da droga para o tratamento da estatura curto associado com a síndrome de Noonan.

Sobre a Síndrome de Noonan

A predominância da síndrome de Noonan não foi determinada exactamente até agora, mas a maioria de autores relatam 1 em 1.000 - 2.500 nascimentos, afetando homens e fêmeas ingualmente. Baseado na população dos Estados Unidos, a predominância pode variar em qualquer lugar 125.000 a 300.000 nascimentos. Contudo, a perda fetal pode ocorrer na síndrome de Noonan assim que a incidência real da desordem pode ser mais alta do que sua predominância.

Características e Complicações Clínicas * características faciais Originais, tais como os olhos largo-espaçados, a face triangular, as orelhas do baixo-grupo, e o pescoço curto-palmado * estatura Curto (até 80% dos indivíduos) * defeitos Congenitais do coração * caixa Anormal (esterno encolhido ou caixa côncava) * testículos Undescended nos homens (mais de 50%) * desordens do Sangramento, e ferimento fácil, especialmente deficiência do Factor XI (factor de coagulação) (que causa a Hemofilia C) * dificuldades de Alimentação com bebês, incluindo mamar e desmamar deficientes; o vômito freqüente ou vigoroso pode igualmente ocorrer * os problemas Comuns do olho que incluem perto do sightedness e de um estrabismo * os problemas da Audição causados pelas otites médias * tom de músculo Deficiente na revelação adiantada * problemas de sistema Linfático, tais como o lymphedema

Há uma terapia farmacológica não específica actualmente disponível, e um tratamento para focos da síndrome de Noonan em suas características e complicações clínicas.

De “a síndrome Noonan é uma condição genética heterogênea em que as características clínicas são bastante variáveis. A estatura Curto, que pode ser severa, é uma das características as mais comuns. O Tratamento com Norditropin pode ajudar crianças com síndrome de Noonan a melhorar um do a maioria a respeito das características físicas da circunstância,” disse o Romano de Alicia, M.D., Endocrinologista Pediatra, Faculdade Médica de New York.

Norditropin (R) (injecção do somatropin [origem do rDNA]) é indicado para o tratamento das crianças com a estatura curto associada com a síndrome de Noonan, tratamento das crianças com a falha do crescimento devido à secreção inadequada da hormona de crescimento endógena e para a substituição da hormona de crescimento endógena nos adultos com deficiência da hormona de crescimento (GHD) que encontram qualquer um dos seguintes dois critérios:

1) Início Adulto: Pacientes que têm GHD, sozinho ou associado com deficiências múltiplas da hormona (hypopituitarism), em conseqüência da doença pituitária, da doença hypothalamic, da cirurgia, da radioterapia, ou do traumatismo; ou

2) Início da Infância: Pacientes que eram hormona de crescimento deficiente durante a infância em conseqüência de congenital, genético, adquirido, ou causas idiopáticas. Geralmente, a confirmação do diagnóstico do adulto GHD em ambos os grupos exige geralmente um teste apropriado da estimulação da hormona de crescimento.

Somatropin não deve ser usado para a promoção do crescimento em pacientes pediatras com epífises fechados ou nos pacientes com retinopathy proliferative non- proliferative ou severo activo do diabético. Norditropin não deve ser usado nos pacientes com hipersensibilidade conhecida ao somatropin ou a algum de seus excipientes.

Somatropin não deve ser usado nem deve ser interrompido com toda a evidência da malignidade activa. Os Pacientes com malignidade de preexistência devem ser monitorados com cuidado para toda a progressão ou reoccurrence.

Somatropin não deve ser usado para tratar pacientes com a doença crítica aguda devido às complicações que seguem o coração aberto ou a cirurgia abdominal, ao traumatismo acidental do múltiplo ou à falha respiratória aguda enquanto a mortalidade aumentada pode ocorrer.

As Mortes foram relatadas nos pacientes com síndrome de Prader-Willi que são severamente obesos ou têm o prejuízo respiratório severo e são tratadas com o somatropin. A Menos Que os pacientes com síndrome de Prader-Willi igualmente tiverem um diagnóstico de GHD, Norditropin não está indicado para o tratamento dos pacientes que têm a falha do crescimento devido à síndrome genetically confirmada de Prader-Willi.

Os níveis da Glicemia devem ser monitorados periòdicamente enquanto o tratamento com somatropin pode diminuir a sensibilidade da insulina. Os Pacientes com intolerância de preexistência do diabetes ou da glicose devem ser monitorados pròxima durante a terapia do somatropin. As Doses da insulina ou de agentes orais podem precisar de ser ajustado para pacientes com diabetes na terapia do somatropin.

A hipertensão Intracranial (IH) com papilledema, visual muda, dor de cabeça, náusea e/ou o vômito foi relatado em um pequeno número de pacientes tratados com os produtos do somatropin. Os Sintomas ocorreram geralmente dentro das primeiras oito (8) semanas após a iniciação da terapia e geralmente da resolução do somatropin após a cessação da terapia ou de uma redução da dose do somatropin. O exame de Funduscopic deve ser executado rotineiramente antes de iniciar e periòdicamente durante a terapia do somatropin. Se o papilledema é observado por funduscopy durante o tratamento do somatropin, o tratamento deve ser interrompido.

Os pacientes Pediatras podem desenvolver as epífises femorais de capital deslizadas mais freqüentemente se têm desordens da glândula endócrina ou durante o crescimento rápido. Toda A criança que tem o início de um coxo ou de queixas da dor do quadril ou do joelho durante a terapia do somatropin deve com cuidado ser avaliada. A Progressão da escoliose pode ocorrer nos pacientes que experimentam o crescimento rápido. Somatropin não foi mostrado para aumentar a ocorrência da escoliose.

Nos pacientes com GHD, o hipotiroidismo (secundário) central pode primeiramente tornar-se evidente ou agravar-se durante o tratamento do somatropin. Os Pacientes tratados com o somatropin devem conseqüentemente ter testes de função periódicos do tiróide e a terapêutica hormonal de substituição do tiróide deve ser iniciada ou ajustado como necessário.

Somatropin inibe o Beta-hydroxysteroid tipo da desidrogenase 11 - 1 (11 Beta HSD-1) tecido adiposo/hepática, e pode significativamente impactar o metabolismo do cortisol e da cortisona. Nos pacientes tratados com o somatropin, o hypoadrenalism (secundário) central previamente undiagnosed pode ser desmascarado exigindo a terapia glucocorticoid da substituição. Além, os pacientes tratados com a terapia glucocorticoid da substituição especialmente com acetato e prednisona da cortisona para o hypoadrenalism previamente diagnosticado podem exigir um aumento em sua manutenção ou forçar doses.

A monitoração Cuidadosa é aconselhável quando o somatropin está administrado em combinação com outras drogas conhecidas para ser metabolizado por enzimas do fígado CP450 (por exemplo, corticosteroide, esteróides do sexo, anticonvulsivos, cyclosporine) ou pela outra terapêutica hormonal de substituição.

A segurança e a eficácia de Norditropin nos pacientes envelhecem 65 anos e mais velho não foi avaliado em estudos clínicos. Os pacientes Idosos podem ser mais sensíveis às acções do somatropin e podem ser mais inclinados desenvolvem reacções adversas.

As reacções adversas somatropin-relacionadas Comuns incluem reacções do local da injecção/pruridos, lipoatrophy e dores de cabeça, intolerância da glicose, a retenção fluida e desmascarar do hipotiroidismo central lactente.

A Maioria de reacções adversas sérias incluem a hipertensão intracranial, o retinopathy do diabético, a intolerância da glicose, a epífise femoral de capital deslizada, a progressão da escoliose de preexistência, a morte súbita em pacientes pediatras com síndrome de Prader-Willi com os factores de risco que incluem a obesidade severa, a história da obstrução ou da apnéia do sono de via aérea superior e infecção respiratória não identificada, tumores intracranial,

http://norditropin-us.com/