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El FDA aprueba Norditropin para la estatura corta en niños con el síndrome de Noonan

Novo Nordisk ha anunciado que Norditropin inyección (del somatropin [origen del rDNA]) recibió la aprobación de los E.E.U.U. (FDA) Food and Drug Administration para el tratamiento de la estatura corta en niños con el síndrome de Noonan.

El síndrome de Noonan se define como síndrome genético dominante de un autosoma caracterizado común por estatura corta, defectos congénitos del corazón, y características faciales únicas. El aspecto de este desorden puede incluir el hypertelorism (aros del ancho-conjunto), los aros de hacia abajo-inclinación, cuello reticulado, y otras condiciones, incluyendo enfermedad cardíaca congénita por la mitad de ésos afectados. El Hasta 80 por ciento de niños con el síndrome de Noonan sufre de estatura corta importante.

“Cuando usted ve a un niño que tenga síndrome de Noonan, no puede siempre ser obvio al aro descubierto, pero las complicaciones asociadas a la condición son muy serias y pueden afectar al revelado físico y otros sistemas” dijeron a Martin Soeters, presidente de Novo Nordisk Inc. “Allí son pocas opciones del tratamiento disponibles ayudar al revelado físico, y marcas de esta aprobación un adelanto emocionante para los niños con esta condición rara.”

El síndrome de Noonan se clasifica como condición rara con una población de menos de 200.000. Para animar el revelado de los tratamientos para los desordenes raros -- eso puede de otra manera no ser comercialmente viable para el revelado -- el FDA señala las drogas que tratan a más poco de 200.000 pacientes con una designación de la “droga huérfana”. Norditropin ha recibido la designación huérfana de la droga para el tratamiento de la estatura corta asociado al síndrome de Noonan.

Sobre el Síndrome de Noonan

La incidencia del síndrome de Noonan no se ha determinado exactamente hasta la fecha, pero la mayoría de los autores señalan 1 en 1.000 - 2.500 nacimientos, afectando a varones y a hembras igualmente. De Acuerdo con la población de Estados Unidos, la incidencia puede colocar dondequiera a partir 125.000 a 300.000 nacimientos. Sin Embargo, la baja fetal puede ocurrir en el síndrome de Noonan así que la incidencia real del desorden puede ser más alta que su incidencia.

Características y Complicaciones Clínicas * características faciales Únicas, tales como aros ancho-espaciados, superficie triangular, oídos del inferior-conjunto, y cuello corto-reticulado * estatura Corta (el hasta 80% de individuos) * defectos Congénitos del corazón * pecho Anormal (esternón encogido o pecho cóncavo) * testículos Undescended en varones (más el de 50%) * desordenes de la Extracción De Aire, y el magullar fácil, especialmente deficiencia del Factor XI (factor de coagulación) (que causa la Hemofilia C) * dificultades Que Introducen con los bebés, incluyendo la cría pobre y el destete; el vomitar frecuente o fuerte puede también ocurrir * los problemas Comunes del aro incluyendo sightedness cercano y un estrabismo * los problemas de la Audiencia causados por las infecciones de oído central * tono muscular Pobre en el revelado temprano * los problemas de sistema Linfático, tales como lymphedema

Hay terapia farmacológica no específica actualmente disponible, y tratamiento para los enfoques del síndrome de Noonan en sus características y complicaciones clínicas.

El “síndrome de Noonan es una condición genética heterogénea en la cual las características clínicas son muy variables. La estatura Corta, que puede ser severa, es una de las características mas comunes. El Tratamiento con Norditropin puede ayudar a niños con el síndrome de Noonan a mejorar uno la mayoría referentes a las características físicas de la condición,” dijo el Romano de Alicia, M.D., Endocrinólogo Pediátrico, Universidad Médica de Nueva York.

Norditropin (R) inyección (del somatropin [origen del rDNA]) se indica para el tratamiento de niños con la estatura corta asociada al síndrome de Noonan, tratamiento de niños con el incidente del incremento debido a la secreción inadecuada de la hormona de incremento endógena y para el repuesto de la hormona de incremento endógena en los adultos con deficiencia de la hormona de incremento (GHD) que cumplen cualquiera de las dos consideraciones siguientes:

1) Inicio Adulto: Pacientes que tienen GHD, solo o asociado con las deficiencias múltiples de la hormona (hipopituitarismo), como resultado de enfermedad pituitaria, de enfermedad hipotalámica, de cirugía, de radioterapia, o de trauma; o

2) Inicio de la Niñez: Pacientes que eran hormona de incremento deficiente durante niñez como resultado de congénito, genético, detectado, o causas idiopáticas. La confirmación de la diagnosis del adulto GHD en ambos grupos requiere Generalmente generalmente una prueba apropiada del estímulo de la hormona de incremento.

Somatropin no se debe utilizar para la promoción del incremento en pacientes pediátricos con las epífisis cerradas o en pacientes con retinopatía diabética proliferativa non- proliferativa o severa activa. Norditropin no se debe utilizar en pacientes con hipersensibilidad sabida al somatropin o a ninguno de sus excipientes.

Somatropin no se debe utilizar ni se debe interrumpir con cualquier prueba de la malignidad activa. Los Pacientes con malignidad preexistente deben ser vigilados cuidadosamente para cualquier progresión o reoccurrence.

Somatropin no se debe utilizar para tratar a pacientes con la enfermedad crítica aguda debido a las complicaciones que siguen el corazón abierto o la cirugía abdominal, al trauma accidental del múltiplo o al incidente respiratorio agudo mientras que la mortalidad creciente puede ocurrir.

Las Muertes han estado señaladas en los pacientes con el síndrome de Prader-Willi que son seriamente obesos o tienen debilitación respiratoria severa y se tratan con el somatropin. A Menos Que los pacientes con el síndrome de Prader-Willi también tengan una diagnosis de GHD, Norditropin no se indica para el tratamiento de los pacientes que tienen incidente del incremento debido al síndrome genético confirmado de Prader-Willi.

Los niveles de la Glucosa en sangre deben ser vigilados periódicamente mientras que el tratamiento con el somatropin puede disminuir sensibilidad de la insulina. Los Pacientes con intolerancia preexistente de la diabetes o de la glucosa deben ser vigilados de cerca durante terapia del somatropin. Las Dosis de la insulina o de los agentes orales pueden necesitar ser ajustado según pacientes con diabetes en terapia del somatropin.

La hipertensión Intracraneal (IH) con el papilledema, contacto visual cambia, dolor de cabeza, náusea y/o el vomitar ha estado señalado en una pequeña cantidad de pacientes tratados con los productos del somatropin. Los Síntomas ocurrieron generalmente en el plazo de las primeras ocho (8) semanas después del lanzamiento de la terapia y generalmente de la resolución del somatropin después del cese de la terapia o de una reducción de la dosis del somatropin. El examen de Funduscopic debe ser realizado rutinario antes de iniciar y periódicamente durante el curso de terapia del somatropin. Si el papilledema es observado por funduscopy durante el tratamiento del somatropin, el tratamiento debe ser interrumpido.

Los pacientes Pediátricos pueden desarrollar las epífisis femorales de capital deslizadas más con frecuencia si tienen desordenes endocrinos o durante incremento rápido. Cualquier niño que tiene inicio de un blando o de denuncias del dolor del caballete o del codo durante terapia del somatropin debe ser evaluado cuidadosamente. La Progresión de la escoliosis puede ocurrir en los pacientes que experimentan incremento rápido. Somatropin no se ha mostrado para aumentar el acontecimiento de la escoliosis.

En pacientes con GHD, el hipotiroidismo (secundario) central puede primero ponerse de manifiesto o empeorar durante el tratamiento del somatropin. Los Pacientes tratados con el somatropin deben por lo tanto tener pruebas de función periódicas de la tiroides y la terapia de repuesto de hormona tiroidea se debe iniciar o ajustar según las necesidades.

Somatropin inhibe el tipo 1 Beta-hydroxysteroid de la deshidrogenasa 11 (11 HSD-1 Beta) en tejido adiposo/hepático, y puede afectar importante el metabolismo del cortisol y de la cortisona. En los pacientes tratados con el somatropin, el hypoadrenalism (secundario) central previamente undiagnosed se puede desenmascarar requiriendo terapia glucocorticoide del repuesto. Además, los pacientes tratados con terapia glucocorticoide del repuesto especialmente con el acetato y la prednisona de la cortisona para el hypoadrenalism previamente diagnosticado pueden requerir un aumento en su mantenimiento o esfuerzo dosis.

La supervisión Cuidadosa es recomendable cuando el somatropin se administra conjuntamente con otras drogas sabidas para ser metabolizado por las enzimas del hígado CP450 (e.g., corticosteroides, esteroides del sexo, anticonvulsivos, cyclosporine) o la otra terapia de reemplazo hormonal.

El seguro y la eficacia de Norditropin en pacientes envejecen 65 años y más viejo no se ha evaluado en estudios clínicos. Los pacientes Mayores pueden ser más sensibles a las acciones del somatropin y pueden ser más propensos desarrollan reacciones adversas.

Las reacciones adversas somatropin-relacionadas Comunes incluyen reacciones del sitio de la inyección/las erupciones, lipoatrofia y los dolores de cabeza, intolerancia de la glucosa, la retención flúida y el desenmascararse del hipotiroidismo central latente.

La Mayoría de las reacciones adversas serias incluyen la hipertensión intracraneal, la retinopatía diabética, la intolerancia de la glucosa, la epífisis femoral de capital deslizada, la progresión de la escoliosis preexistente, la muerte súbita en pacientes pediátricos con el síndrome de Prader-Willi con factores de riesgo incluyendo obesidad severa, la historia de la obstrucción de aerovía superior o del apnea de sueño y la infección respiratoria no identificada, tumores intracraneales,

http://norditropin-us.com/