La fondation d'amyotrophie spinale et le médicament de la BG collaborent

La fondation d'amyotrophie spinale et le médicament de la BG ont annoncé une collaboration pour découvrir des biomarqueurs de plasma d'efficacité de médicament pour l'amyotrophie spinale (SMA), de la principale origine génétique de la mortalité dans les mineurs et des tous-petits.

Ce projet recherche à découvrir un biomarqueur moléculaire clinique-utile, qui peut alors être employé pour surveiller l'efficacité des médicaments potentiels dans les tests cliniques.

« Nous sommes heureux de lancer cette étape importante dans des efforts de développement de médicament pour SMA, » a dit Karen Chen, le directeur, recherche préclinique pour la fondation. « L'identification des biomarqueurs appropriés est principale au développement couronné de succès de la thérapeutique neuve pour cette maladie dévastatrice. L'approche impartiale de découverte rentrée ce projet ajoutera considérablement à notre compréhension de la maladie et des effets de la drogue. »

L'amyotrophie spinale est une sclérose latérale amyotrophique génétique caractérisée par le gaspillage des muscles squelettiques. En raison de la dégénérescence graduelle des cellules nerveuses dans la moelle épinière, la maladie mène à la faiblesse musculaire et l'atrophie croissante et la mort prématurée à partir des difficultés respiratoires. La fondation de SMA estime que plus de 50.000 personnes souffrez actuel de SMA aux Etats-Unis, en l'Europe, et au Japon, et que le potentiel du marché pour qu'un médicament traite SMA s'échelonne les dollars de $500 millions à $1 milliards annuellement.

Car les médicaments de candidat deviennent procurables pour SMA, il y aura un besoin croissant de moyens efficaces d'évaluer leur efficacité dans les tests cliniques. Les biomarqueurs moléculaires, qui peuvent être mesurés en liquide organiques facilement accessibles tels que le plasma, offrent une voie de conduire plus petit et plus rapidement -- et ainsi plus peu coûteux -- études cliniques. De plus, les biomarqueurs liés SMA ont pu faciliter le développement des stratégies thérapeutiques nouvelles pour SMA. Les scientifiques croient que cela la conclusion des traitements efficaces pour SMA contribuera également à trouver des demandes de règlement pour d'autres maladies neurologiques de dévaster telles que la sclérose latérale amyotrophique (des ALS ou « Lou Gehrig's Disease ") et la maladie de Parkinson.

« Dans cette première étude, nous espérons recenser les biomarqueurs qui peuvent être employés pour évaluer l'efficacité de médicament dans cette maladie orpheline et pour aider ainsi à accélérer des efforts de découverte de médicaments pour SMA et d'autres maladies neurodegenerative, » avons dit M. Pieter Muntendam, Président de médicament de la BG.

La fondation de SMA destine pour effectuer l'information obtenue à partir de l'étude procurable pour des chercheurs de SMA dans l'espoir qu'un tel partage aidera à expédier la recherche complémentaire et l'avancement scientifique.