Le fondamenta muscolari spinali di atrofia e la medicina della BG collaborano

Le fondamenta muscolari spinali di atrofia e la medicina della BG hanno annunciato una collaborazione per scoprire i biomarcatori del plasma di efficacia della droga per atrofia muscolare spinale (SMA), della causa genetica principale della mortalità in infanti e dei bambini.

Questo progetto cerca di scoprire un biomarcatore molecolare clinico-utile, che può poi essere usato per riflettere l'efficacia delle droghe potenziali nei test clinici.

“Siamo soddisfatti di lanciare questo punto importante negli sforzi di sviluppo della droga per SMA,„ ha detto Karen Chen, Direttore, la ricerca preclinica per le fondamenta. “L'identificazione dei biomarcatori pertinenti è chiave al riuscito sviluppo di nuova terapeutica per questa malattia devastante. L'approccio imparziale di scoperta contenuto questo progetto aggiungerà sostanzialmente alla nostra comprensione della malattia e degli effetti della droga.„

L'atrofia muscolare spinale è una malattia genetica del motoneurone caratterizzata dallo spreco dei muscoli scheletrici. Come conseguenza della degenerazione progressiva delle cellule nervose nel midollo spinale, la malattia piombo ad aumentare la debolezza ed atrofia muscolare e morte prematura dai problemi respiratori. Le fondamenta di SMA stimano che sopra 50,000 persone corrente soffra da SMA negli Stati Uniti, l'Europa e nel Giappone e che il potenziale del mercato affinchè una droga tratti SMA varia annualmente dollari da $500 milione - $1 miliardo.

Poichè le droghe del candidato diventano disponibili per SMA, ci sarà un'esigenza aumentante dei modi efficaci di valutare la loro efficacia nei test clinici. I biomarcatori molecolari, che possono essere misurati in liquidi organici facilmente accessibili quale il plasma sanguigno, offrono un modo condurre più piccolo e più velocemente -- e così più a basso costo -- studi clinici. Inoltre, i biomarcatori in relazione con SMA hanno potuto facilitare lo sviluppo delle strategie terapeutiche novelle per SMA. Gli scienziati ritengono che quella trovare gli efficaci trattamenti per SMA egualmente contribuisca a trovare i trattamenti per altre malattie neurologiche di devastazione quali la sclerosi laterale amiotrofica (ALS o “Lou Gehrig's Disease ") e la malattia del Parkinson.

“In questo studio iniziale, speriamo di identificare i biomarcatori che possono essere usati per valutare l'efficacia della droga in questa malattia orfana e per contribuire così ad accelerare gli sforzi di scoperta della droga per SMA ed altre malattie neurodegenerative,„ abbiamo detto il Dott. Pieter Muntendam, CEO della medicina della BG.

Le fondamenta di SMA intendono fare le informazioni ottenute dallo studio disponibile per i ricercatori di SMA nella speranza che tale divisione contribuirà ad accelerare la ricerca supplementare e l'avanzamento scientifico.