A fundação muscular espinal da atrofia e a medicina da BG colaboram

A fundação muscular espinal da atrofia e a medicina da BG anunciaram uma colaboração para descobrir biomarkers do plasma da eficácia da droga para a atrofia muscular espinal (SMA), da causa genética principal da mortalidade nos infantes e de crianças.

Este projecto procura descobrir um biomarker molecular clínico-útil, que possa então ser usado para monitorar a eficácia de drogas potenciais nos ensaios clínicos.

“Nós somos satisfeitos lançar esta etapa importante em esforços de revelação da droga para SMA,” disse Karen Chen, director, pesquisa pré-clínica para a fundação. “A identificação de biomarkers relevantes é chave à revelação bem sucedida da terapêutica nova para esta doença devastador. A aproximação imparcial da descoberta recolhida este projecto adicionará substancialmente a nossa compreensão da doença e dos efeitos de droga.”

A atrofia muscular espinal é uma doença genética do neurônio de motor caracterizada pelo desperdício dos músculos esqueletais. Em conseqüência da degeneração progressiva de pilhas de nervo na medula espinal, a doença conduz a aumentar a fraqueza e atrofia muscular e morte prematura dos problemas respiratórios. A fundação de SMA calcula que sobre 50.000 povos sofra actualmente de SMA nos Estados Unidos, na Europa, e no Japão, e que o potencial do mercado para que uma droga trate SMA varia os dólares de $500 milhão a $1 bilhões anualmente.

Porque as drogas do candidato se tornam disponíveis para SMA, haverá uma necessidade crescente para que as maneiras eficazes avaliem sua eficácia nos ensaios clínicos. Os biomarkers moleculars, que podem ser medidos em líquidos de corpo facilmente acessíveis tais como o plasma de sangue, oferecem uma maneira de conduzir menor e mais rapidamente -- e assim mais barato -- estudos clínicos. Além, os biomarkers SMA-relacionados podiam facilitar a revelação de estratégias terapêuticas novas para SMA. Os cientistas acreditam que aquele encontrar tratamentos eficazes para SMA igualmente contribuirá a encontrar tratamentos para outras doenças neurológicas da devastaçã0 tais como a esclerose de lateral amyotrophic (ALS ou “Lou Gehrig's Disease ") e a doença de Parkinson.

“Neste estudo inicial, nós esperamos identificar os biomarkers que podem ser usados para avaliar a eficácia da droga nesta doença órfão e para a ajudar assim a acelerar esforços da descoberta da droga para SMA e outras doenças neurodegenerative,” dissemos o Dr. Pieter Muntendam, CEO da medicina da BG.

A fundação de SMA pretende fazer a informação obtida do estudo disponível para pesquisadores de SMA na esperança que tal partilha ajudará a expedir a pesquisa adicional e o avanço científico.