El asiento muscular espinal de la atrofia y el remedio de BG colaboran

El asiento muscular espinal de la atrofia y el remedio de BG han anunciado una colaboración para descubrir los biomarkers de la eficacia de la droga para la atrofia muscular espinal, (SMA) la causa genética de cabeza del plasma de la mortalidad en bebés y niños pequeños.

Este proyecto intenta descubrir un biomarker molecular clínico-útil, que se puede entonces utilizar para vigilar la eficacia de drogas potenciales en juicios clínicas.

“Estamos satisfechos poner en marcha este paso importante en los esfuerzos de revelado de la droga para SMA,” dijo a Karen Chen, director, investigación preclínica para el asiento. “La identificación de biomarkers relevantes es dominante al revelado acertado de la nueva terapéutica para esta enfermedad devastadora. La aproximación imparcial del descubrimiento admitida este proyecto agregará substancialmente a nuestra comprensión de la enfermedad y de los efectos de la droga.”

La atrofia muscular espinal es una enfermedad genética de la neurona de motor caracterizada por perder de músculos esqueléticos. Como resultado de la degeneración progresiva de las células nerviosas en la médula espinal, la enfermedad lleva a aumentar la debilidad y atrofia muscular y muerte prematura de problemas respiratorios. El asiento de SMA estima que sobre 50.000 personas sufra actualmente de SMA en los Estados Unidos, la Europa, y el Japón, y que el potencial de mercado para que una droga trate SMA coloca a partir los dólares de $500 millón a $1 mil millones anualmente.

Pues las drogas del candidato están disponibles para SMA, habrá una necesidad cada vez mayor de modos eficaces de fijar su eficacia en juicios clínicas. Los biomarkers moleculares, que se pueden medir en fluídos corporales fácilmente accesibles tales como plasma de sangre, ofrecen una manera de conducto más pequeño y más rápidamente -- y así más barato -- estudios clínicos. Además, los biomarkers SMA-relacionados podían facilitar el revelado de las estrategias terapéuticas nuevas para SMA. Los científicos creen que eso encontrar los tratamientos efectivos para SMA también contribuirá a encontrar los tratamientos para otras enfermedades neurológicas de la devastación tales como esclerosis lateral amiotrófica (ALS o “Lou Gehrig's Disease ") y enfermedad de Parkinson.

“En este estudio inicial, esperamos determinar los biomarkers que se pueden utilizar para evaluar eficacia de la droga en esta enfermedad huérfana y para ayudar así a acelerar los esfuerzos del descubrimiento de la droga para SMA y otras enfermedades neurodegenerative,” dijimos al Dr. Pieter Muntendam, CEO del remedio de BG.

El asiento de SMA se prepone hacer la información obtenida del estudio disponible para los investigadores de SMA con la esperanza de que tal distribución ayude a acelerar la investigación adicional y el adelanto científico.