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La thérapie génique d'exposition d'échographies d'ANIMAL FAMILIER normalise la fonction cérébrale en patients de Parkinson

Les échographies de cerveau utilisées à la piste change dans douzaine patients qui ont reçu une exposition expérimentale de thérapie génique que la demande de règlement normalise la fonction cérébrale - et les effets sont toujours présent par an après.

Andrew Feigin, DM, et David Eidelberg, DM, de l'institut de Feinstein pour la recherche médicale a collaboré avec Michael Kaplitt, DM, de centre médical de Weill Cornell à Manhattan et d'autres pour livrer des gènes pour le décarboxylase d'acide glutamique (ou le GAD) dans le noyau subthalamic du cerveau en patients de Parkinson. L'étude a été conçue pendant qu'une étude de sécurité de la phase I, et les gènes étaient fournis à seulement un côté du cerveau pour réduire le risque et pour évaluer mieux la demande de règlement.

Une étude récent publiée a compris les résultats cliniques de l'essai de thérapie génique nouvel, mais cet état neuf de la même chose étudient des orientations sur le pouvoir des échographies de cerveau modernes de prouver que la thérapie génique a modifié l'activité cérébrale d'une voie favorable. Ce la dernière étude est cette semaine publiée dans les démarches de l'académie nationale des sciences.

Les patients ont seulement reçu les gènes vecteur-transportants viraux au côté du cerveau ce mouvement de contrôles du côté de leur fuselage plus affecté par la maladie. C'était une soi-disant étude préliminaire -- tout le monde a reçu la thérapie génique ainsi les scientifiques ont su qu'il pourrait y a un effet de placebo. C'est pourquoi les échographies de cerveau étaient si critiques à l'expérience. Le M. Eidelberg et ses collègues a frayé un chemin la technologie et l'avait l'habitude pour recenser des réseaux de cerveau dans la maladie de Parkinson et un certain nombre d'autres troubles neurologiques.

En Parkinson, ils ont recensé deux réseaux discrets de cerveau -- un qui règle le mouvement et un un autre qui affectent la cognition. Les résultats de l'étude d'échographie de cerveau sur les patients de thérapie génique prouvent que seulement les réseaux de moteur ont été modifiés par le traitement. « C'est de bonnes nouvelles, » a dit M. Eidelberg, le chercheur supérieur de l'étude. « Vous voulez être sûr que la demande de règlement ne rend pas des choses plus mauvaises. » Le gène effectue un GABA appelé chimique inhibiteur qui décline l'activité dans un noeud principal du réseau du moteur du Parkinson. Les chercheurs ne comptaient pas voir des changements de cognition, et les échographies ont confirmé que ceci ne s'est pas produite.

Des échographies de tomographie d'émission (PET) de position ont été exécutées avant la chirurgie et les six mois répétés plus tard et de l'autre côté un an après la chirurgie. Le réseau de moteur du côté non traité du fuselage obtenu plus mauvais, et le côté traité sont allés mieux. Le niveau des améliorations du réseau de moteur marqué avec des plus grands grades cliniques de l'invalidité patiente, M. ajouté Feigin.

« Avoir cette information d'un ANIMAL FAMILIER que l'échographie nous permet de savoir que ce que nous voyons est réel, » M. Eidelberg a ajouté. Les échographies ont également trouvé des différences dans les réactions entre les groupes de dose, avec la dose de thérapie génique la plus élevée expliquant un effet plus durable. « Cette étude l'explique que la lecture d'ANIMAL FAMILIER peut être une borne précieuse dans des traitements nouveaux de contrôle pour la maladie de Parkinson, » a dit.

La technique de thérapie génique a été développée par Neurologix Inc., - débardeur - une société-relais neuve. Les scientifiques travaillent maintenant sur un modèle pour une étude sans visibilité de la phase 2 qui comprendrait un plus grand numéro des patients pour vérifier l'efficacité de la demande de règlement.