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La terapia genica di manifestazione di scansioni dell'ANIMALE DOMESTICO normalizza la funzione del cervello nei pazienti di Parkinson

Le scansioni di cervello usate al cingolo cambia in dozzina pazienti che hanno ricevuto una manifestazione sperimentale di terapia genica che il trattamento normalizza la funzione del cervello - e gli effetti sono ancora presente un l'anno più successivamente.

Andrew Feigin, MD e David Eidelberg, MD, dell'istituto di Feinstein per ricerca medica hanno collaborato con Michael Kaplitt, MD, del centro medico di Weill Cornell a Manhattan ed altre per consegnare i geni per la decarbossilasi dell'acido glutammico (o GAD) nel nucleo subthalamic del cervello nei pazienti di Parkinson. Lo studio è stato progettato mentre uno studio della sicurezza di fase I ed i geni sono stati consegnati a soltanto un lato del cervello per diminuire il rischio e per valutare meglio il trattamento.

Uno studio recentemente pubblicato ha compreso i risultati clinici della prova novella di terapia genica, ma questo nuovo rapporto dagli stessi studia i fuochi sulla potenza delle scansioni di cervello moderne indicare che la terapia genica ha alterato l'attività di cervello in un modo favorevole. Ciò ultimo studio è pubblicata questa settimana negli atti dell'Accademia nazionale delle scienze.

I pazienti hanno ricevuto soltanto i geni ditrasporto virali al lato del cervello quel movimento di comandi dal lato del loro organismo più commovente dalla malattia. Era un cosiddetto studio del aperto contrassegno -- tutti hanno ricevuto la terapia genica in modo dagli scienziati hanno saputo che ci potrebbe essere un effetto del placebo. Ecco perché le scansioni di cervello erano così critiche all'esperimento. Il Dott. Eidelberg ed i suoi colleghi ha aperto la strada alla tecnologia e la ha usata per identificare le reti del cervello nella malattia del Parkinson ed in una serie di altri disordini neurologici.

In Parkinson, hanno identificato le due reti discrete del cervello -- uno che regolamenta il movimento ed un altro che pregiudichi la cognizione. I risultati dallo studio di scansione di cervello sui pazienti di terapia genica indicano che soltanto le reti del motore sono state alterate tramite la terapia. “Questa è buone notizie,„ ha detto il Dott. Eidelberg, il ricercatore senior dello studio. “Volete essere sicuro che il trattamento non renda le cose peggiori.„ Il gene fa un prodotto chimico inibitorio chiamato GABA che gira giù l'attività in un vertice chiave della rete del motore del Parkinson. I ricercatori non stavano pensando vedere i cambiamenti nella cognizione e le scansioni hanno confermato che questa non ha accaduto.

Le scansioni di tomografia dell'emissione (PET) di posizione sono state eseguite prima dell'ambulatorio ed hanno ripetuto sei mesi più successivamente e poi ancora un anno dopo l'ambulatorio. La rete del motore dal lato non trattato dell'organismo peggiorato ed il lato trattato migliorato. Il livello di miglioramenti nella rete del motore correlata con le classificazioni cliniche aumentate dell'inabilità paziente, Dott. aggiunto Feigin.

“Avere questi informazioni da un ANIMALE DOMESTICO la scansione permette che noi conosciamo che che cosa stiamo vedendo è reale,„ il Dott. Eidelberg ha aggiunto. Le scansioni egualmente hanno individuato le differenze nelle risposte che fra i gruppi della dose, con il più alta dose di terapia genica che dimostra un effetto più duraturo. “Questo studio lo dimostra che lo scansione dell'ANIMALE DOMESTICO può essere un indicatore apprezzato nelle terapie innovarici di prova per la malattia del Parkinson,„ ha detto.

La tecnica di terapia genica è stata sviluppata da Neurologix Inc., una società con sede in New Jersey. Gli scienziati ora stanno lavorando ad una progettazione per uno studio accecato di fase 2 che comprenderebbe un più grande numero dei pazienti per verificare l'efficacia del trattamento.