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A terapia genética da mostra das varreduras do ANIMAL DE ESTIMAÇÃO normaliza a função do cérebro nos pacientes de Parkinson

As varreduras de cérebro usadas à trilha mudam em dúzia pacientes que receberam uma mostra experimental da terapia genética que o tratamento normaliza a função do cérebro - e os efeitos estão ainda presente um o ano mais tarde.

Andrew Feigin, DM, e David Eidelberg, DM, do instituto de Feinstein para a investigação médica colaborou com o Michael Kaplitt, DM, do centro médico de Weill Cornell em Manhattan e em outro para entregar genes para o decarboxylase do ácido glutamic (ou o GAD) no núcleo subthalamic do cérebro nos pacientes de Parkinson. O estudo foi projectado enquanto uma fase eu estudo da segurança, e os genes fui entregado a somente um lado do cérebro para reduzir o risco e para avaliar melhor o tratamento.

Um estudo recentemente publicado incluiu os resultados clínicos da experimentação nova da terapia genética, mas este relatório novo do mesmos estuda focos na potência de varreduras de cérebro modernas mostrar que a terapia genética alterou a actividade de cérebro em uma maneira favorável. Isto o estudo o mais atrasado é publicado esta semana nas continuações da Academia Nacional das Ciências.

Os pacientes receberam somente os genes vector-levando virais ao lado do cérebro esse movimento dos controles no lado de seu corpo mais afectado pela doença. Era um estudo assim chamado da aberto-etiqueta -- todos recebeu a terapia genética assim que os cientistas souberam que poderia haver um efeito do placebo. É por isso as varreduras de cérebro eram tão críticas à experiência. O Dr. Eidelberg e seus colegas abriu caminho a tecnologia e usou-a para identificar redes do cérebro em um número outras de desordens neurológicas de Parkinson na doença e.

Em Parkinson, identificaram duas redes discretas do cérebro -- um que regula o movimento e outro que afecta a cognição. Os resultados do estudo da varredura de cérebro nos pacientes da terapia genética mostram que somente as redes do motor estiveram alteradas pela terapia. “Esta é boa notícia,” disse o Dr. Eidelberg, investigador superior do estudo. “Você quer para ter certeza que o tratamento não faz coisas mais ruins.” O gene faz um produto químico inibitório chamado GABA que gira para baixo a actividade em um nó chave da rede do motor do Parkinson. Os investigador não estavam esperando ver mudanças na cognição, e as varreduras confirmaram que esta não ocorreu.

As varreduras do tomografia da emissão (PET) da posição foram executadas antes da cirurgia e repetiram seis meses mais tarde e então outra vez um ano após a cirurgia. A rede do motor no lado não tratado do corpo obteve mais ruim, e o lado tratado obteve melhor. O nível de melhorias na rede do motor correlacionada com as avaliações clínicas aumentadas da inabilidade paciente, Dr. adicionado Feigin.

“Ter esta informação de um ANIMAL DE ESTIMAÇÃO que a varredura permite que nós conheçam que o que nós estamos vendo é real,” o Dr. Eidelberg adicionou. As varreduras igualmente detectaram diferenças nas respostas entre grupos da dose, com a dose a mais alta da terapia genética que demonstra um efeito longo-durável. “Este estudo demonstra-o que a exploração do ANIMAL DE ESTIMAÇÃO pode ser um marcador valioso em terapias novas do teste para a doença de Parkinson,” disse.

A técnica da terapia genética foi desenvolvida por Neurologix Inc., - jérsei - uma empresa baseada nova. Os cientistas estão trabalhando agora em um projecto para um estudo cegado da fase 2 que inclua um número maior de pacientes para testar a eficácia do tratamento.