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La terapia génica de la demostración de las exploraciones del ANIMAL DOMÉSTICO normaliza la función del cerebro en los pacientes de Parkinson

Las exploraciones de cerebro usadas al carril cambian en docena pacientes que recibieron una demostración experimental de la terapia génica que el tratamiento normaliza la función del cerebro - y los efectos siguen siendo presente al año más adelante.

Andrew Feigin, Doctor en Medicina, y David Eidelberg, Doctor en Medicina, del instituto de Feinstein para la investigación médica colaboró con Michael Kaplitt, Doctor en Medicina, del centro médico de Weill Cornell en Manhattan y otras para entregar los genes para la decarboxilasa del ácido glutámico (o el GAD) en el núcleo subtalámico del cerebro en los pacientes de Parkinson. El estudio fue diseñado mientras que un estudio del seguro de la fase I, y los genes fueron entregados a solamente un lado del cerebro para reducir riesgo y para fijar mejor el tratamiento.

Un estudio recientemente publicado incluyó los resultados clínicos de la juicio nueva de la terapia génica, pero este nuevo parte lo mismo estudia focos en la potencia de las exploraciones de cerebro modernas de mostrar que la terapia génica alteró actividad cerebral de una manera favorable. Esto el último estudio se publica esta semana en los procedimientos de la National Academy of Sciences.

Los pacientes recibieron solamente los genes vector-que llevaban virales al lado del cerebro ese movimiento de los mandos en el lado de su carrocería más afectada por la enfermedad. Era un supuesto estudio de la abierto-escritura de la etiqueta -- todos recibió la terapia génica así que los científicos sabían que podría haber un efecto del placebo. Por eso las exploraciones de cerebro eran tan críticas al experimento. El Dr. Eidelberg y sus colegas promovió la tecnología y la utilizó para determinar redes del cerebro en la enfermedad y los varios otros desordenes neurológicos de Parkinson.

En Parkinson, determinaron dos redes discretas del cerebro -- uno que regula el movimiento y otro que afecta a la cognición. Los resultados del estudio de la exploración de cerebro en los pacientes de la terapia génica muestran que solamente las redes del motor fueron alteradas por la terapia. “Ésta es buenas noticias,” dijo al Dr. Eidelberg, el investigador mayor del estudio. “Usted quiere estar seguro que el tratamiento no hace cosas peores.” El gen hace una substancia química inhibitoria llamada GABA que rechace la actividad en un nodo dominante de la red del motor del Parkinson. Los investigadores no preveían ver cambios en la cognición, y las exploraciones confirmaron que no ocurrió ésta.

Las exploraciones de la tomografía de la emisión (PET) de la posición fueron realizadas antes de la cirugía y relanzaron seis meses más adelante y después otra vez un año después de la cirugía. La red del motor en el lado no tratado de la carrocería consiguió peor, y el lado tratado consiguió mejor. El nivel de mejorías en la red del motor correlacionada con aforos clínicos crecientes de la incapacidad paciente, el Dr. adicional Feigin.

“Tener esta información de un ANIMAL DOMÉSTICO que la exploración permite que conozcamos que qué estamos viendo es real,” al Dr. Eidelberg agregó. Las exploraciones también descubrieron diferencias en reacciones entre los grupos de la dosis, con la dosis más alta de la terapia génica demostrando un efecto más duradero. “Este estudio lo demuestra que la exploración del ANIMAL DOMÉSTICO puede ser un marcador valioso en las terapias nuevas de la prueba para la enfermedad de Parkinson,” dijo.

La técnica de la terapia génica fue desarrollada por Neurologix Inc., una nueva - jersey - compañía basada. Los científicos ahora están trabajando en un diseño para un estudio cegado de la fase 2 que incluiría un número más grande de pacientes para probar la eficacia del tratamiento.