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Demandes de règlement neuves potentielles pour la maladie rénale polycystic

Une famille des inhibiteurs appelés des petites molécules CFTR montrent des effets prometteurs en ralentissant l'étape progressive de la maladie rénale polycystic (PKD), la maladie génétique la plus courante des reins, selon la recherche préliminaire rapportée dans l'édition de juillet 2008 du tourillon de la néphrologie américaine de société.

Bien que beaucoup plus d'étude soit nécessaire, les inhibiteurs de CFTR pourraient fournir une approche neuve utile pour la demande de règlement de PKD. « Les inhibiteurs de CFTR pourraient être la base d'une demande de règlement perpétuelle pour ralentir l'accroissement de kyste rénal et se baisser dans la fonction rénale, prolongeant la survie des malades sans dialyse, » commente M. Alan S. Verkman d'Université de Californie, San Francisco, École de Médecine.

Les patients avec PKD développent des kystes sur les reins, qui augmentent graduel dans la taille et numérotent. Les reins deviennent agrandis, éventuellement menant à l'insuffisance rénale. La recherche précédente a proposé que l'habillage du liquide dans les kystes soit lié à la sécrétion de chlorure, qui est affectée par le gène de CFTR (régulateur de conductibilité de transmembrane de mucoviscidose). Les chercheurs avaient l'habitude des techniques robotisées d'examen critique de « haut-débit » pour recenser les inhibiteurs de CFTR qui pourraient affecter l'accroissement de kyste.

Ces études d'examen critique ont recensé deux classes des inhibiteurs de la petite molécule CFTR qui ont ralenti l'accroissement des kystes rénaux. Le meilleur inhibiteur de chaque type a été recensé et montré pour réduire le nombre et l'accroissement de kystes par plus de 80 pour cent.

Les inhibiteurs ont été alors vérifiés chez les souris qui avaient été génétiquement modifiées pour produire une condition assimilée à PKD. Les animaux traités avec des inhibiteurs de CFTR pendant jusqu'à sept jours ont eu une extension de kyste et une hypertrophie sensiblement plus lentes de rein, et une meilleure conservation de fonctionnement de rein. Il n'y avait aucune preuve des effets néfastes sur le fonctionnement de rein.

PKD est un état incurable pour lequel des demandes de règlement neuves sont eues un besoin urgent. Si des médicaments efficaces pour réduire le régime de l'habillage liquide dans les kystes pourraient être développés, ils pourraient fournir une approche entièrement neuve à la demande de règlement à ralentir l'étape progressive de la maladie.

Les résultats prouvent que le CFTR joue un rôle dans l'accroissement des kystes rénaux, et proposent que les inhibiteurs de CFTR aient le potentiel comme demandes de règlement de réduire l'accroissement de kyste de PKD. Cependant, beaucoup plus de recherche sera nécessaire pour voir si les médicaments basés sur les inhibiteurs de CFTR seront utiles dans PKD humain.

« Le modèle de souris de PKD n'est pas la maladie humaine réelle pour de nombreuses raisons, comme l'étape progressive plus rapide de la maladie chez les souris, » dit M. Verkman. Les « tests cliniques seront nécessaires pour déterminer l'efficacité de ces composés dans PKD humain. »