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Nuovi trattamenti potenziali per la malattia renale policistica

Una famiglia di piccole molecole ha chiamato gli effetti di promessa di manifestazione degli inibitori di CFTR nel rallentamento della progressione della malattia renale policistica (PKD), la malattia genetica più comune dei reni, secondo la ricerca preliminare riferita nell'edizione del luglio 2008 del giornale della nefrologia americana della società.

Sebbene molto più studio sia necessario, gli inibitori di CFTR potrebbero fornire un nuovo approccio utile per il trattamento di PKD. “Gli inibitori di CFTR hanno potuto essere la base di un trattamento per tutta la vita per rallentare la crescita renale della ciste e da diminuire nella funzione renale, prolungante la sopravvivenza paziente senza dialisi,„ il Dott. Alan S. Verkman di osservazioni dell'università di California, San Francisco, scuola di medicina.

I pazienti con PKD sviluppano le cisti sui reni, che aumentano progressivamente di dimensione e di numero. I reni sono ingrandetti, finalmente piombo all'insufficienza renale. La ricerca precedente ha suggerito che l'accumulazione di liquido nelle cisti fosse collegata con la secrezione del cloruro, che è influenzata dal gene di CFTR (regolatore di conduttanza del transmembrane di fibrosi cistica). I ricercatori usati hanno automatizzato le tecniche della selezione “di alto-capacità di lavorazione„ per identificare gli inibitori di CFTR che potrebbero pregiudicare la crescita della ciste.

Questi studi della selezione hanno identificato due classi di inibitori della piccolo-molecola CFTR che hanno rallentato la crescita delle cisti renali. Il migliore inibitore di ogni classe è stato identificato ed indicato stato per diminuire il numero e la crescita delle cisti da più di 80 per cento.

Gli inibitori poi sono stati provati in mouse che geneticamente erano stati alterati per produrre una circostanza simile a PKD. Gli animali trattati con gli inibitori di CFTR per i fino a sette giorni hanno avuti l'espansione della ciste ed ingrandimento significativamente più lenti del rene e la migliore conservazione della funzione del rene. Non c'era prova degli effetti nocivi sulla funzione del rene.

PKD è uno stato incurabile per cui i nuovi trattamenti sono necessari urgentemente. Se gli efficaci farmaci per diminuire la tariffa di accumulazione fluida in cisti potessero essere sviluppati, potrebbero fornire un assolutamente nuovo approccio al trattamento a rallentare la progressione della malattia.

I risultati indicano che CFTR svolge un ruolo nella crescita delle cisti renali e suggeriscono che gli inibitori di CFTR abbiano potenziale come trattamenti di diminuire la crescita della ciste in PKD. Tuttavia, la molto più ricerca sarà necessaria vedere se le droghe basate sugli stampi di CFTR saranno utili in PKD umano.

“Il modello del mouse di PKD non è la malattia umana reale per molte ragioni, quale la progressione più rapida della malattia in mouse,„ dice il Dott. Verkman. “I test clinici saranno necessari determinare l'efficacia di questi composti in PKD umano.„