Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

Tratamentos novos potenciais para a doença renal polycystic

Uma família de moléculas pequenas chamou a mostra dos inibidores de CFTR efeitos prometedores em retardar a progressão da doença renal polycystic (PKD), a doença genética a mais comum dos rins, de acordo com a pesquisa preliminar relatada na introdução de julho de 2008 do jornal da nefrologia americana da sociedade.

Embora muito mais estudo fosse necessário, os inibidores de CFTR poderiam fornecer uma aproximação nova útil para o tratamento de PKD. “Os inibidores de CFTR poderiam ser a base de um tratamento por toda a vida para retardar o crescimento renal do quisto e para diminuir na função renal, prolongando a sobrevivência paciente diálise-livre,” comenta Dr. Alan S. Verkman da Universidade da California, San Francisco, Faculdade de Medicina.

Os pacientes com PKD desenvolvem quistos nos rins, que aumentam progressivamente em tamanho e numeram. Os rins tornam-se ampliados, eventualmente conduzindo à insuficiência renal. A pesquisa precedente sugeriu que o acúmulo do líquido nos quistos estivesse relacionado à secreção do cloreto, que é afectada pelo gene de CFTR (regulador da condutibilidade da transmembrana da fibrose cística). Os pesquisadores usados automatizaram técnicas da selecção da “alto-produção” para identificar os inibidores de CFTR que puderam afectar o crescimento do quisto.

Estes estudos da selecção identificaram duas classes de inibidores da pequeno-molécula CFTR que retardaram o crescimento de quistos renais. O melhor inibidor de cada classe foi identificado e mostrado para reduzir o número e o crescimento dos quistos por mais de 80 por cento.

Os inibidores foram testados então nos ratos que tinham sido alterados genetically para produzir uma circunstância similar a PKD. Os animais tratados com os inibidores de CFTR por até sete dias tiveram uma expansão do quisto e uma ampliação significativamente mais lentas do rim, e a melhor preservação da função do rim. Não havia nenhuma evidência de efeitos prejudiciais na função do rim.

PKD é uma condição incurável para que os tratamentos novos são urgente necessários. Se as medicamentações eficazes para reduzir a taxa do acúmulo fluido nos quistos poderiam ser desenvolvidas, puderam fornecer uma aproximação inteiramente nova ao tratamento a retardar a progressão da doença.

Os resultados mostram que CFTR joga um papel no crescimento de quistos renais, e sugerem que os inibidores de CFTR tenham o potencial como tratamentos reduzir o crescimento do quisto em PKD. Contudo, muito mais pesquisa será necessário considerar se as drogas baseadas nos construtores de CFTR serão úteis em PKD humano.

“O modelo do rato de PKD não é a doença humana real por muitas razões, como a progressão mais rápida da doença nos ratos,” diz o Dr. Verkman. Os “ensaios clínicos serão necessários determinar a eficácia destes compostos em PKD humano.”