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Nuevos tratamientos potenciales para la enfermedad de riñón policística

Una familia de pequeñas moléculas llamó la demostración de los inhibidores de CFTR los efectos prometedores en la reducción de la progresión de la enfermedad de riñón policística (PKD), la enfermedad genética más común de los riñones, según la investigación preliminar denunciada en la aplicación de julio de 2008 el gorrón de la nefrología americana de la sociedad.

Aunque mucho más estudio sea necesario, los inhibidores de CFTR podrían ofrecer una nueva aproximación útil para el tratamiento de PKD. “Los inhibidores de CFTR podrían ser la base de un tratamiento de por vida para reducir incremento renal del quiste y disminuir en la función renal, prolongando supervivencia paciente diálisis-libre,” comenta el Dr. Alan S. Verkman de la Universidad de California, San Francisco, Facultad de Medicina.

Los pacientes con PKD desarrollan quistes en los riñones, que aumentan progresivamente de tamaño y número. Los riñones se aumentan, eventual llevando a la insuficiencia renal. La investigación anterior ha sugerido que la acumulación del líquido en los quistes está relacionada con la secreción del cloruro, que es afectada por el gen de CFTR (regulador de la conductancia de la transmembrana de la fibrosis quística). Los investigadores usados automatizaron técnicas de la investigación de la “alto-producción” para determinar los inhibidores de CFTR que pudieron afectar a incremento del quiste.

Estos estudios de la investigación determinaron dos clases de los inhibidores de la pequeño-molécula CFTR que redujeron el incremento de quistes renales. El mejor inhibidor de cada clase fue determinado y mostrado para reducir el número y el incremento de quistes por el más de 80 por ciento.

Los inhibidores entonces fueron probados en los ratones que genético habían sido alterados para producir una condición similar a PKD. Los animales tratados con los inhibidores de CFTR por hasta siete días tenían una extensión del quiste y ampliación importante más lentas del riñón, y una mejor preservación de la función del riñón. No había pruebas de efectos dañinos sobre la función del riñón.

PKD es una condición incurable para la cual los nuevos tratamientos se necesitan urgente. Si las medicaciones efectivas para reducir el índice de acumulación flúida en quistes podrían ser desarrolladas, puede ser que ofrezcan totalmente una nueva aproximación al tratamiento a reducir la progresión de la enfermedad.

Los resultados muestran que CFTR desempeña un papel en el incremento de quistes renales, y sugieren que los inhibidores de CFTR tengan potencial como tratamientos de reducir incremento del quiste en PKD. Sin embargo, mucho más investigación será necesaria considerar si las drogas basadas en los moldes de CFTR son útiles en PKD humano.

“El modelo del ratón de PKD no es la enfermedad humana real por muchas razones, tales como la progresión más rápida de la enfermedad en ratones,” dice al Dr. Verkman. Las “juicios clínicas serán necesarias determinar la eficacia de estas composiciones en PKD humano.”