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Promesse Humaine d'exposition de cellules souche contre les maladies de l'enfant mortelles

Les Scientifiques ont utilisé les cellules souche humaines pour améliorer spectaculairement l'état des souris avec un état neurologique assimilé à un ensemble des maladies chez les enfants qui sont invariablement mortels, selon un article dans le Numéro de juin de la Cellule Souche de Cellules de tourillon.

Avec une injection une fois des cellules souche juste après la naissance, les scientifiques pouvaient réparer le cablage défectueux dans tout le cerveau et la moelle épinière - le système nerveux central entier - du mutant « souris de shiverer, » soi-disant à cause de la voie qu'ils secouent et oscillent. Les notes de travail une étape importante vers le jour où les cellules souche deviennent une option pour la demande de règlement des maladies neurologiques dans les gens.

Les Neurologistes à l'Université du Centre Médical de Rochester ont injecté un type de cellule souche humaine foetale connue sous le nom de cellules souche glial dans les souris nouveau-nées défrayées dans une condition qui prétend normalement leurs durées de vie dans environ 20 semaines de naissance, après une vie des crises et d'autres conséquences graves. Tandis Que la plupart des 26 souris que les cellules souche glial transplantées reçues mouraient toujours, un groupe de six ont vécu bien au-delà de leur durée de vie habituelle, et quatre semblés pour être complet guéri - une première pour des souris de shiverer. Les scientifiques planification pour recueillir plus de preuve avant d'essayer l'élan dans les enfants malades.

« Il est extrêmement passionnant pour penser non seulement au traitement mais réellement guérissant une maladie, en particulier une maladie terrible qui affecte des enfants, » a dit le neurologue Steven Goldman, M.D., Ph.D., une amorce en cellules souche manipulantes pour traiter les maladies du système nerveux. « Malheureusement, en ce moment, nous pouvons faire peu plus pour plusieurs de ces conditions sans compter que disons des parents de se préparer à leurs chevreaux pour mourir. »

Les Milliers d'enfants avec des troubles rares et mortels connus sous le nom de leukodystrophies pédiatriques partagent un problème central avec les souris de shiverer : Leurs cellules du cerveau manquent de la suffisamment de myéline, une couche grasse indispensable qui enroule autour des cellules dans le cerveau comme l'isolation autour d'un fil électrique. La Myéline vêtx de longues parties, connues sous le nom d'axones, des neurones appelés de cellules du cerveau, et sans elle, la signalisation électrique entre les neurones devient lente et boueuse, entraînant un grand choix de symptômes. La perte de Myéline est au coeur de la sclérose en plaques, et joue également un rôle dans les symptômes du diabète, l'hypertension, et d'autres maladies.

Chez les enfants, les maladies de la myéline vont par toute une série des noms mais partagent les mêmes caractéristiques techniques : un enfance et un jeune âge adulte qui peuvent comprendre la faiblesse, difficulté restant ou marchant, des crises, démence, paralysie, et éventuel, mort. Ces maladies, qui comprennent Tay-Sachs, Krabbe, Canavan, Pelizaeus-Merzbacher, Maladie de Disparaition et une foule d'autres sont chacun de Substance Blanche rares, mais collectivement elles tuent des milliers d'enfants chaque année. Juste la semaine dernière, Lorenzo Odone, dont le combat avec une telle maladie, adrénoleucodystrophie, a été décrit dans le Pétrole de Lorenzo de film, disparu. Actuel il n'y a aucune demande de règlement pour l'un de ces conditions.

Goldman et premiers auteur et scientifique Martha Windrem avaient travaillé aux souris de shiverer pour plus qu'une décennie. Dans le travail publié en 2004 en Médicament de Nature, l'équipe a restauré la myéline dans une zone répandue du cerveau d'un animal, en injectant les cellules souche humaines qui deviennent éventuellement des oligodendrocytes, les cellules qui produisent la myéline. Dans ces expériences plus précoces, l'équipe a essayé de réparer des cellules dans seulement certaines parties du cerveau. Bien Que les méthodes aient été pertinentes, la demande de règlement n'a pas amélioré réellement la santé des souris.

Dans le dernier travail, l'équipe a tiré profit des artères que les cellules prennent généralement pour migrer d'une région du cerveau à l'autre. Elles ont injecté approximativement 300.000 cellules souche humaines dans le cerveau de chaque souris, choisissant cinq endroits particuliers à cause de leur capacité de servir de plates-formes de lancement de tris pour que les cellules souche migrent et pour colonisent le cerveau et la moelle épinière entiers.

Et c'est au juste ce qui s'est produit chez certaines des souris. En juste deux mois, les cellules souche glial se sont multipliées et écart, couvrant des cellules nerveuses dans presque le système nerveux central entier, reflétant exact leur distribution dans les cerveaux des souris saines. Pendant plusieurs mois après cela, les cellules ont produit la myéline qui a vêtu des cellules nerveuses à travers le cerveau et la moelle épinière entiers ; dès lors, les cellules du cerveau ont fonctionné normalement, conduisant des impulsions aussi rapidement que chez les souris normales.

Non toutes les souris transplantées sont bien allées. De 26 souris a traité avec les cellules souche, environ trois quarts est mort, type des crises, dans quelques semaines de leurs homologues non traitées. Mais le six a traité les souris qui ont vécu plus longtemps récupéré à un degré ont à peine pensé possible. Les quatre souris qui survivaient toujours un an après que la demande de règlement améliorée rapidement, n'a eu aucune crise, et étaient pratique exemptes de symptômes.

« Nous avons continué à nous attendre à ce qu'elles meurent. Non seulement ne sont-ils pas morts, mais ils se sont améliorés jour après jour, » a dit Goldman, qui est directeur du Centre pour Neuromedicine De Translation et de professeur de la Neurochirurgie et de la Neurologie.

Les cellules souche se sont déterminées et l'écart dans tout le cerveau avec la réussite assimilée dans toutes les souris transplantées, y compris celles qui sont mortes près de la période de leurs homologues non traitées. Ainsi pourquoi quelques souris ont-elles vécu plus longtemps ? Goldman croit que c'était une unité de feuillets magnétiques contre le temps : Plusieurs des souris étaient si malades que les crises constantes les aient détruites avant que les cellules souche pourraient prendre la prise, propagent, écartent, et des cellules du cerveau de remyelinate.

Le travail a été rendu possible à grâce au financement à partir de la Fondation de Recherches Médicales d'Adelson, de la Fondation Charitable de Mathers, et de la Société Nationale de Sclérose en Plaques.

En plus de Windrem et de Goldman, d'autres auteurs de Rochester de l'article incluent Steve Schanz ; Guo, Ph.D. Minimum ; Vaughn Washco ; Le Su Wang, Ph.D. ; Guo-Feng Tian, Ph.D. ; Maiken Nedergaard, M.D., Ph.D. ; et Nancy Stanwood, M.D. D'Autres auteurs incluent Matthew Rasband de l'Université de Baylor du Médicament, de Neeta Roy de Centre Médical de Weill Cornell, et de Leif Havton d'UCLA.

http://www.urmc.rochester.edu